La iniciativa PIONEER: Perspectivas de precisión sobre la investigación de efectividad ex vivo N-of-1 basada en la propiedad individual del tumor (Oncología de precisión) (PIONEER)

La Iniciativa PIONEER es un ensayo clínico líder diseñado para proporcionar la base para ensayos adaptativos posteriores. La misión con esta actividad de prueba y las subsiguientes será demostrar la utilidad de llevar a cabo la medicina funcional de precisión en esa cohorte de pacientes que reciben atención oncológica local en instituciones que no tienen capacidades de investigación significativas o que no son centros oncológicos designados por el NCI. Como se discutió anteriormente, la gran mayoría de los pacientes con cáncer (~85%) se encuentran en esta categoría. Es imperativo abrir la posibilidad de las mejores pruebas de medicina de precisión funcional de su clase para estos pacientes. Los aspectos centrales de la Iniciativa PIONEER incluyen el reclutamiento de un cuadro de hasta 200 pacientes, lo que demuestra que la prueba de concepto en un conjunto más limitado de pacientes puede escalar en última instancia a un número arbitrariamente grande de pacientes. Se prevé que PIONEER seguirá siendo la base para ensayos clínicos posteriores en un futuro indefinido. Esta estructura de ensayo en evolución satisface una importante necesidad no satisfecha dentro de la comunidad oncológica en general, ya que la misión principal es el retorno de información procesable para impactar positivamente en la atención.

La suposición básica subyacente de la Iniciativa PIONEER es que la capacidad de recibir la mejor atención del cáncer no debe estar restringida en cuanto a ubicación, edad o condición médica. El diseño de la Iniciativa PIONEER facilita la inclusión de sujetos a través de todas estas divisiones, proporcionando así beneficencia a todos los participantes. Un aspecto clave de la iniciativa PIONEER es brindar beneficios a los pacientes a través de un biorepositorio de datos y tejidos que los investigadores utilizarán para descubrir nuevos diagnósticos de cáncer, terapias de tratamiento y estrategias preventivas. Además, los datos y las muestras se utilizarán para mejorar los tratamientos existentes y comprender, a nivel molecular, los cambios que ocurren durante la transición de la enfermedad a la remisión y/o recaída. SpeciCare, a través de la iniciativa PIONEER, almacenará datos autoinformados anonimizados, registros médicos y muestras biológicas de personas que consientan en participar en PIONEER. PIONEER obtendrá más estudios y pruebas según corresponda y devolverá los resultados, a través de laboratorios certificados por CLIA, a través de investigaciones aprobadas por las pruebas de CLIA y, según lo permitan los estándares regulatorios actuales, a través de la entrega de resultados de investigación al paciente y al equipo de atención clínica del paciente.

OBJETIVOS ESPECÍFICOS

1. Establecer un biobanco de datos y tejidos compuesto por especímenes biológicos de alta calidad y datos clínicos asociados que respaldarán el descubrimiento de fármacos, el desarrollo de ensayos de diagnóstico, el descubrimiento de biomarcadores oncológicos, la biología molecular, las terapias inmunooncológicas, la medicina traslacional y otros descubrimientos futuros a medida que se disponga de nuevos métodos. .
2. Para facilitar y acelerar la investigación oncológica, incluida la investigación genética (p. secuenciación del genoma completo), al proporcionar una tubería de especímenes de alta calidad y datos clínicos asociados para que los investigadores accedan.