Inicjatywa PIONEER: Precyzyjny wgląd w badania skuteczności N-of-1 Ex Vivo oparte na własności poszczególnych guzów (precyzyjna onkologia) (PIONEER)

Inicjatywa PIONEER to wiodące badanie kliniczne, którego celem jest stworzenie podstaw do kolejnych prób adaptacyjnych. Misją tego i kolejnych działań próbnych będzie wykazanie użyteczności prowadzenia funkcjonalnej medycyny precyzyjnej w kohorcie pacjentów otrzymujących lokalną opiekę onkologiczną w instytucjach, które nie mają znaczących możliwości badawczych lub nie są ośrodkami onkologicznymi wyznaczonymi przez NCI. Jak omówiono powyżej, zdecydowana większość pacjentów z rakiem (~85%) należy do tej kategorii. Konieczne jest udostępnienie tym pacjentom możliwości wykonywania najlepszych w swojej klasie badań medycyny funkcjonalnej i precyzyjnej. Kluczowe aspekty Inicjatywy PIONEER obejmują rekrutację kadry składającej się z maksymalnie 200 pacjentów, co pokazuje, że weryfikacja koncepcji w przypadku bardziej ograniczonej grupy pacjentów może ostatecznie objąć dowolnie dużą liczbę pacjentów. Przewiduje się, że PIONEER będzie nadal stanowił podstawę dla kolejnych badań klinicznych w nieokreślonej przyszłości. Ta ewoluująca struktura badania spełnia ważną niezaspokojoną potrzebę w szerszej społeczności onkologicznej, ponieważ podstawową misją jest zwrot przydatnych informacji w celu pozytywnego wpływu na opiekę.

Podstawowym założeniem Inicjatywy PIONEER jest to, że możliwość otrzymania najlepszej opieki onkologicznej nie powinna być ograniczona ze względu na lokalizację, wiek czy stan zdrowia. Projekt Inicjatywy PIONEER ułatwia włączanie podmiotów ze wszystkich tych podziałów, zapewniając w ten sposób korzyści wszystkim uczestnikom. Kluczowym aspektem Inicjatywy PIONEER jest zapewnienie korzyści pacjentom poprzez biorepozytorium danych i tkanek, które będą wykorzystywane przez naukowców do odkrywania nowych metod diagnostyki raka, terapii terapeutycznych i strategii zapobiegawczych. Ponadto dane i próbki zostaną wykorzystane do ulepszenia istniejących metod leczenia i zrozumienia na poziomie molekularnym zmian zachodzących podczas przejścia od choroby do remisji i/lub nawrotu choroby. SpeciCare, za pośrednictwem Inicjatywy PIONEER, będzie przechowywać zanonimizowane dane osobowe, dokumentację medyczną i próbki biologiczne od osób, które wyrażą zgodę na udział w programie PIONEER. Firma PIONEER będzie przeprowadzać dalsze badania i testy w stosownych przypadkach i przekazywać wyniki za pośrednictwem laboratoriów certyfikowanych przez CLIA, poprzez badania zweryfikowane przez testy CLIA oraz, zgodnie z obowiązującymi normami prawnymi, poprzez dostarczanie wyników badań pacjentowi i zespołowi opieki klinicznej nad pacjentem.

KONKRETNE CELE

1. Stworzenie biobanku danych i tkanek składającego się z wysokiej jakości próbek biologicznych i powiązanych danych klinicznych, które będą wspierać odkrywanie leków, opracowywanie testów diagnostycznych, odkrywanie biomarkerów onkologicznych, biologię molekularną, terapie immunoonkologiczne, medycynę translacyjną i inne przyszłe odkrycia, gdy nowe metody staną się dostępne .
2. Ułatwienie i przyspieszenie badań onkologicznych, w tym badań genetycznych (m.in. sekwencjonowanie całego genomu), dostarczając szereg wysokiej jakości próbek i powiązanych danych klinicznych, do których badacze mają dostęp.