L'iniziativa PIONEER: Approfondimenti di precisione sulla ricerca sull'efficacia ex vivo N-di-1 basata sulla proprietà individuale del tumore (oncologia di precisione) (PIONEER)

L'iniziativa PIONEER è una sperimentazione clinica principale progettata per fornire le basi per successive sperimentazioni adattative. La missione con questa e la successiva attività di sperimentazione sarà quella di dimostrare l'utilità di eseguire la medicina funzionale di precisione in quella coorte di pazienti che ricevono cure oncologiche locali presso istituzioni che non hanno capacità di ricerca significative o che non sono centri oncologici designati dall'NCI. Come discusso in precedenza, la stragrande maggioranza dei malati di cancro (~ 85%) rientra in questa categoria. È imperativo aprire a questi pazienti la possibilità di test di medicina funzionale di precisione best-in-class. Gli aspetti fondamentali dell'iniziativa PIONEER includono il reclutamento di un gruppo di un massimo di 200 pazienti, a dimostrazione del fatto che la prova del concetto in un insieme più limitato di pazienti può in ultima analisi essere scalata a un numero arbitrariamente elevato di pazienti. Si prevede che PIONEER continuerà come base per i successivi studi clinici in un futuro indefinito. Questa struttura di sperimentazione in evoluzione soddisfa un'importante esigenza insoddisfatta all'interno della più ampia comunità del cancro poiché la missione principale è la restituzione di informazioni utilizzabili per avere un impatto positivo sull'assistenza.

Il presupposto alla base dell'Iniziativa PIONEER è che la capacità di ricevere le migliori cure oncologiche non dovrebbe essere limitata dal luogo, dall'età o dalle condizioni mediche. Il design dell'iniziativa PIONEER facilita l'inclusione di soggetti al di là di tutte queste divisioni, fornendo così beneficenza a tutti i partecipanti. Un aspetto chiave dell'iniziativa PIONEER è quello di fornire benefici ai pazienti attraverso un archivio biologico di dati e tessuti che deve essere utilizzato dai ricercatori per scoprire nuove diagnosi del cancro, terapie terapeutiche e strategie preventive. Inoltre, i dati ei campioni verranno utilizzati per migliorare i trattamenti esistenti e per comprendere, a livello molecolare, i cambiamenti che si verificano durante la transizione dalla malattia alla remissione e/o alla ricaduta. SpeciCare, attraverso l'iniziativa PIONEER, memorizzerà dati auto-segnalati anonimi, cartelle cliniche e campioni biologici di individui che acconsentono a partecipare a PIONEER. PIONEER otterrà ulteriori studi e test a seconda dei casi e restituirà i risultati, attraverso laboratori certificati CLIA, attraverso la ricerca controllata dai test CLIA e, come consentito dagli attuali standard normativi, attraverso la consegna dei risultati della ricerca al paziente e al team di assistenza clinica del paziente.

OBIETTIVI SPECIFICI

1. Istituire una biobanca di dati e tessuti composta da campioni biologici di alta qualità e dati clinici associati che supporteranno la scoperta di farmaci, lo sviluppo di test diagnostici, la scoperta di biomarcatori oncologici, la biologia molecolare, le terapie immuno-oncologiche, la medicina traslazionale e altre scoperte future non appena saranno disponibili nuovi metodi .
2. Per facilitare e accelerare la ricerca oncologica, compresa la ricerca genetica (ad es. sequenziamento dell'intero genoma), fornendo una pipeline di campioni di alta qualità e dati clinici associati a cui i ricercatori possono accedere.