PIONEER-initiativet: Precisionsinsikter om N-av-1 ex vivo effektivitetsforskning baserad på individuellt tumörägande (precisionsonkologi) (PIONEER)

PIONEER Initiative är en ledande klinisk prövning utformad för att ge grunden för efterföljande adaptiva prövningar. Uppdraget med denna och efterföljande försöksverksamhet kommer att vara att visa nyttan av att utföra funktionell precisionsmedicin i den kohort av patienter som får lokal cancervård på institutioner som inte har betydande forskningskapacitet eller inte är NCI-utsedda cancercentra. Som diskuterats ovan är den stora majoriteten av cancerpatienter (~85%) i denna kategori. Det är absolut nödvändigt att öppna upp möjligheten till klassens bästa funktionella precisionsmedicinska testning för dessa patienter. Kärnan i PIONEER-initiativet inkluderar att rekrytera en kader på upp till 200 patienter, vilket visar att proof of concept i en mer begränsad uppsättning patienter i slutändan kan skalas till ett godtyckligt stort antal patienter. Det förväntas att PIONEER kommer att fortsätta som grunden för efterföljande kliniska prövningar i obestämd framtid. Denna föränderliga prövningsstruktur fyller ett viktigt otillfredsställt behov inom det bredare cancersamhället eftersom det primära uppdraget är återlämnande av handlingsbar information för att positivt påverka vården.

Det underliggande grundantagandet för PIONEER-initiativet är att förmågan att ta emot det bästa inom cancervård inte bör begränsas till plats, ålder eller medicinskt tillstånd. PIONEER-initiativets design underlättar inkludering av ämnen över alla dessa klyftor, vilket ger fördelar för alla deltagare. En nyckelaspekt av PIONEER-initiativet är att ge patientnytta genom ett data- och vävnadsbioförråd som kan användas av forskare för att upptäcka ny cancerdiagnostik, behandlingsterapier och förebyggande strategier. Dessutom kommer data och prover att användas för att förbättra befintliga behandlingar och för att förstå, på molekylär nivå, förändringar som sker under övergången från sjukdom till remission och/eller återfall. SpeciCare kommer genom PIONEER Initiative att lagra avidentifierade självrapporterade data, medicinska journaler och biologiska prover från individer som samtycker till att delta i PIONEER. PIONEER kommer att erhålla ytterligare studier och tester när så är lämpligt och returnera resultat, genom CLIA-certifierade laboratorier, genom forskning kontrollerad av CLIA-testning, och, som möjliggörs av gällande regulatoriska standarder, genom leverans av forskningsresultat tillbaka till patientens och patientens kliniska vårdteam.

SÄRSKILDA MÅL

1. Att upprätta en data- och vävnadsbiobank bestående av biologiska prover av hög kvalitet och tillhörande kliniska data som kommer att stödja läkemedelsupptäckt, diagnostisk analysutveckling, upptäckt av onkologiska biomarkörer, molekylärbiologi, immunonkologiska terapier, translationell medicin och andra framtida upptäckter när nya metoder blir tillgängliga .
2. För att underlätta och påskynda onkologisk forskning, inklusive genetisk forskning (t.ex. helgenomsekvensering), genom att tillhandahålla en pipeline av högkvalitativa prover och tillhörande kliniska data som forskare kan få tillgång till.