Un estudio de seguridad y eficacia de FCR001 frente al estándar de atención en el trasplante de riñón de donante vivo de novo (FREEDOM-1)
1 de marzo de 2023 actualizado por: Talaris Therapeutics Inc.
Un estudio aleatorizado, controlado, multicéntrico, de seguridad y eficacia de la terapia basada en células FCR001 en relación con un régimen basado en tacrolimus y micofenolato en receptores de trasplante renal de donantes vivos de novo y seguridad en donantes FCR001
Un estudio controlado aleatorizado para evaluar la seguridad, la eficacia y el beneficio general de la terapia celular FCR001 en el trasplante renal de donante vivo de novo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio controlado aleatorizado (2:1) es evaluar la seguridad, la eficacia y el beneficio general de la terapia con células FCR001 en el primer o segundo trasplante renal de donante vivo de novo en relación con un régimen de inmunosupresión de control estándar de inducción de anticuerpos. , tacrolimus, micofenolato y corticosteroides.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Scripps Clinic
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- The University of Michigan Hospitals & Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical Center
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- New York-Presbyterian/Weill Cornell
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylor University Medical Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- Edad del receptor ≥18 años.
- Edad del donante ≥18 y ≤60 años al momento de firmar el consentimiento informado.
- Receptores de un primer o segundo trasplante renal de donante vivo
- Donante dispuesto a someterse a movilización, aféresis y seguimiento de seguridad de 12 meses y cumplir con todos los criterios de elegibilidad estándar locales para donar células madre para alotrasplante.
- El receptor cumple con todos los criterios de elegibilidad estándar locales para el alotrasplante de células madre.
- Los donantes deben ser considerados elegibles según los requisitos de 21CFR1271.
Principales criterios de exclusión de receptores y donantes:
- Receptor y donante que son gemelos idénticos.
- Receptor o donante con antecedentes de malignidad o síndrome premaligno (p. ej., síndrome mielodisplásico, gammapatía monoclonal de significado renal [MGRS], gammapatía monoclonal de significado desconocido [MGUS]) de cualquier sistema orgánico (que no sea carcinoma de células basales localizado de la piel o en -cáncer cervicouterino in situ), tratado o no tratado, en los últimos 5 años, independientemente de si hay evidencia de recurrencia local o metástasis.
- Receptor o donante con aplasia de médula ósea conocida.
Criterios de exclusión solo del destinatario principal:
- Receptor de trasplante multiorgánico o de células madre.
- Anticuerpos reactivos del panel calculado >80%.
- El receptor tiene un tipo de sangre ABO incompatible con el donante.
- Presencia de anticuerpos específicos del donante (DSA) (resultado positivo) en cualquier momento previo al trasplante.
- Receptor que es positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el virus de la hepatitis C (VHC).
- El receptor con cualquier condición inicial que requiera o se anticipe requerirá el uso crónico o intermitente de esteroides sistémicos u otros IS (p. ej., enfermedad autoinmune, asma) durante el curso del estudio.
- Receptor con un IMC < 18 o > 35 kg/m2.
- Receptor que requiere anticoagulación sistémica (p. ej., para trastornos de hipercoagulación, trombosis venosa profunda, fibrilación auricular) que no puede interrumpirse temporalmente, lo que impediría una biopsia renal.
Principales criterios de exclusión solo para donantes:
- Trasplante de donante femenino biológicamente no relacionado (es decir, sin relación genética) a receptor masculino.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: FCR001
FCR001 es una terapia de células madre alogénicas criopreservadas derivadas de sangre periférica movilizada del donante de riñón que se administra como una dosis única con un régimen de acondicionamiento no mieloablativo.
FCR001 contiene las células CD34+ del donante, las células facilitadoras y las células T αβ.
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FCR001 es una terapia de células madre alogénicas criopreservadas derivadas de sangre periférica movilizada del donante de riñón que se administra como una dosis única con un régimen de acondicionamiento no mieloablativo.
FCR001 contiene las células CD34+ del donante, las células facilitadoras y las células T αβ.
Otros nombres:
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Sin intervención: Control
Terapia de inducción estándar seguida de un régimen de mantenimiento de tacrolimus, micofenolato y +/- corticosteroides después del trasplante renal. Los donantes de control no se siguen más allá de la aleatorización. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de receptores de FCR001 que están libres de inmunosupresión (IS), sin rechazo agudo comprobado por biopsia (BPAR) a los 24 meses posteriores al trasplante
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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Libre de SI se define como no tomar ningún medicamento inmunosupresor y no tener que tomar medicamentos inmunosupresores desde su retiro. El rechazo agudo comprobado por biopsia se define como Grado ≥1A según la clasificación Banff 2017 de rechazo medicado con anticuerpos y rechazo mediado por células T en aloinjertos renales (Haas et al 2018). |
24 meses después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la función renal por modificación de la dieta en enfermedad renal (MDRD4) desde el inicio posterior al trasplante (mes 1) hasta el mes 24 en receptores de FCR001
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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24 meses después del trasplante
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Proporción de receptores FCR001 libres de IS, sin BPAR, en el Mes 36 y 60
Periodo de tiempo: Mes 36 y 60 post trasplante
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Mes 36 y 60 post trasplante
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Función del aloinjerto (TFGe según MDRD4) y cambio en la TFGe del mes 1 al mes 24, 36 y 60, por tratamiento
Periodo de tiempo: Mes 1 (después del trasplante) al Mes 24, 36 y Mes 60
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Mes 1 (después del trasplante) al Mes 24, 36 y Mes 60
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Pendiente y diferencia en la pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) por modificación de la dieta en la enfermedad renal (MDRD4) a lo largo del tiempo hasta los meses 24, 36 y 60, por tratamiento
Periodo de tiempo: Mes 24, 36 y 60
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Mes 24, 36 y 60
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Función del aloinjerto (TFGe) y cambio en la función del aloinjerto renal desde el Mes 1 hasta los Meses 24, 36 y 60 por grupo de tratamiento, usando la fórmula de la Colaboración Epidemiológica de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI)
Periodo de tiempo: Mes 1 (posterior al trasplante) al Mes 24, 36 y Mes 60
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Mes 1 (posterior al trasplante) al Mes 24, 36 y Mes 60
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Tiempo hasta el evento para el compuesto de BPAR, pérdida del injerto, muerte o pérdida de seguimiento y para cada componente, por grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Mes 1 (posterior al trasplante) a Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 1 (posterior al trasplante) a Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Incidencia del criterio de valoración compuesto de BPAR, pérdida del injerto o muerte, por grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia del criterio de valoración compuesto de BPAR, pérdida del injerto o muerte y pérdida durante el seguimiento, por grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia de BPAR y BPAR tratado por gravedad, tipo y resistencia a los esteroides, por grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia de rechazo agudo
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia de anticuerpos específicos de donante de novo
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia o empeoramiento de hallazgos histológicos anormales de rechazo crónico celular o mediado por anticuerpos, glomerulopatía crónica, atrofia tubular y fibrosis intersticial, C4d, daño inducido por inhibidores de la calcineurina, recurrencia de la enfermedad, nefropatía BK
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia de terapia de reemplazo renal por grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia de BPAR o eGFR
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Distribución categórica de la TFGe según la enfermedad renal crónica Clasificación de la estadificación de la ERC por tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos (AE; incluidas las infecciones), eventos adversos graves (SAE) y AE que conducen a la interrupción del estudio y/o del régimen
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia de viremia, viruria, infección y nefropatía BK por tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia de los eventos adversos de especial interés (proteinuria, neurotoxicidad, anemia, diabetes, hipertensión, dislipidemia, infecciones oportunistas, eventos cardiovasculares adversos mayores y neoplasias malignas)
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Excreción urinaria de proteína y albúmina, estimada por la relación proteína/creatinina en orina y albúmina/creatinina en orina por grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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La calidad de vida de los sujetos según la Encuesta de Salud de Forma Corta de 36 Elementos (SF-36) se analizará descriptivamente por grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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La calidad de vida de los sujetos de acuerdo con la Lista de verificación de síntomas de enfermedad renal en etapa terminal (ESRD-SCL) se analizará de forma descriptiva por grupo de tratamiento.
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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Incidencia y duración de la hospitalización y reingreso, según tipo de sala/unidad
Periodo de tiempo: Meses 12, 24, 36 y 60
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Meses 12, 24, 36 y 60
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iBox predijo la supervivencia del aloinjerto
Periodo de tiempo: Meses 12 y 24 postrasplante
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Meses 12 y 24 postrasplante
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Supervivencia del injerto y del paciente y eGFR en receptores FCR001 que solo son transitoriamente quiméricos
Periodo de tiempo: Mes 24, 36 y 60
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Mes 24, 36 y 60
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Describir la incidencia y la gravedad de los EA (incluidas las infecciones) y los SAE entre los donantes FCR001
Periodo de tiempo: Mes 24, 36 y 60
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Mes 24, 36 y 60
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Incidencia de rechazo agudo, muerte, pérdida del injerto renal y pérdida de seguimiento entre los receptores de FCR001 que no lograron quimerismo duradero o la capacidad de destetar o permanecer sin inmunosupresión en comparación con el grupo de control
Periodo de tiempo: Mes 24, 36 y 60
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Mes 24, 36 y 60
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La incidencia de infusiones autólogas en receptores FCR001
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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La incidencia del síndrome de injerto en receptores FCR001
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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La incidencia de transfusiones de componentes sanguíneos en receptores FCR001
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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El tiempo de recuperación de neutrófilos y plaquetas en los receptores de FCR001
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Se describirá la incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y crónica en los receptores de FCR001
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Se describirá la incidencia del quimerismo del donante y el nivel de quimerismo por visita de estudio en los receptores FCR001
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Se describirá la correlación del quimerismo del donante con la ausencia de IS) en los receptores FCR001
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Mes 6, 12, 24, 36 y 60
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
16 de febrero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
16 de febrero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de junio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de junio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de marzo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- FCR001A2301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre FCR001
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Talaris Therapeutics Inc.RetiradoEsclerosis sistémica cutánea difusaEstados Unidos
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