Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet og effektivitetsstudie av FCR001 vs standard omsorg i de Novo Living Donor nyretransplantasjon (FREEDOM-1)

1. mars 2023 oppdatert av: Talaris Therapeutics Inc.

En randomisert, kontrollert, multisenter-, sikkerhets- og effektstudie av FCR001 cellebasert terapi i forhold til et takrolimus- og mykofenolatbasert regime hos de Novo Living-donor-nyretransplantasjonsmottakere, og sikkerhet hos FCR001-givere

En randomisert kontrollert studie for å evaluere sikkerheten, effekten og den generelle fordelen av FCR001-celleterapi ved de novo levende donor-nyretransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne randomiserte (2:1) kontrollerte studien er å evaluere sikkerheten, effekten og den generelle fordelen av FCR001-celleterapi ved første eller andre de novo levende donor nyretransplantasjon i forhold til et standard-of-care kontroll immunsuppresjonsregime for antistoffinduksjon , takrolimus, mykofenolat og kortikosteroider.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Scripps Clinic
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • The University of Michigan Hospitals & Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • New York-Presbyterian/Weill Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mottaker alder ≥18 år.
  • Donoralder ≥18 og ≤60 år ved signering av informert samtykke.
  • Mottakere av en første eller andre levende donor nyretransplantasjon
  • Donor villig til å gjennomgå mobilisering, aferese og 12-måneders sikkerhetsoppfølging og oppfylle alle lokale standardkvalifikasjonskriterier for å donere stamceller for allogen transplantasjon.
  • Mottakeren oppfyller alle lokale standard kvalifikasjonskriterier for allogen stamcelletransplantasjon.
  • Givere må anses som kvalifisert i henhold til kravene i 21CFR1271.

Hovedmottaker og giverekskluderingskriterier:

  • Mottaker og giver som er eneggede tvillinger.
  • Mottaker eller donor med tidligere malignitet eller premalignt syndrom (f.eks. myelodysplastisk syndrom, monoklonal gammopati av renal betydning [MGRS], monoklonal gammopati av ukjent betydning [MGUS]) av ethvert organsystem (annet enn lokalisert basalcellekarsinom i huden eller i -situ livmorhalskreft), behandlet eller ubehandlet, innen de siste 5 årene, uavhengig av om det er tegn på lokalt residiv eller metastaser.
  • Mottaker eller donor med kjent benmargsaplasi.

Hovedekskluderingskriterier kun for mottakere:

  • Multiorgan- eller stamcelletransplantert mottaker.
  • Beregnede panelreaktive antistoffer >80 %.
  • Mottaker er blodtype ABO uforenlig med donor.
  • Tilstedeværelse av donorspesifikke antistoffer (DSA) (positivt resultat) når som helst før transplantasjon.
  • Mottaker som er humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt C virus (HCV) positiv.
  • Mottaker med en hvilken som helst grunnlinjetilstand som krever eller forventes, vil kreve kronisk eller intermitterende bruk av systemiske steroider eller andre IS (f.eks. autoimmun sykdom, astma) i løpet av studien.
  • Mottaker med BMI < 18 eller > 35 kg/m2.
  • Mottaker som trenger systemisk antikoagulasjon (f.eks. for hyperkoagulasjonsforstyrrelser, dyp venetrombose, atrieflimmer) som ikke kan avbrytes midlertidig, noe som vil utelukke nyrebiopsi.

Hovedekskluderingskriterier for givere:

  • Biologisk urelatert (dvs. ingen genetisk sammenheng) kvinnelig donortransplantasjon til mannlig mottaker.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FCR001
FCR001 er en kryokonservert allogen stamcelleterapi avledet fra mobilisert perifert blod fra nyredonoren som leveres som en enkeltdose med et ikke-myeloablativt kondisjonsregime. FCR001 inneholder donorens CD34+-celler, fasiliterende celler og αβ T-celler.
Biologisk: FCR001
FCR001 er en kryokonservert allogen stamcelleterapi avledet fra mobilisert perifert blod fra nyredonoren som leveres som en enkeltdose med et ikke-myeloablativt kondisjonsregime. FCR001 inneholder donorens CD34+-celler, fasiliterende celler og αβ T-celler.
Andre navn:
  • Allogen stamcelletransplantasjon
  • Cellebasert terapi
Ingen inngripen: Styre

Standard induksjonsterapi etterfulgt av et vedlikeholdsregime med takrolimus, mykofenolat og +/- kortikosteroider etter nyretransplantasjon.

Kontrolldonorer følges ikke utover randomisering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av FCR001-mottakere som er fri for immunsuppresjon (IS), uten biopsibevist akutt avstøtning (BPAR) 24 måneder etter transplantasjon
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon

Fri fra IS er definert som å ikke ta noen immunsuppresjonsmedisiner og ikke måtte ta immunsuppresjonsmedisiner etter at de sluttet.

Biopsipåvist akutt avstøtning er definert som grad ≥1A i henhold til Banff 2017-klassifiseringen av antistoff-medisinert avvisning og T-celle-mediert avvisning i nyreallografts (Haas et al 2018).
24 måneder etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i nyrefunksjon ved modifikasjon av kosthold ved nyresykdom (MDRD4) fra baseline etter transplantasjon (måned 1) til måned 24 hos FCR001-mottakere
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
24 måneder etter transplantasjon
Andel av FCR001-mottakere fri for IS, uten BPAR, ved måned 36 og 60
Tidsramme: Måned 36 og 60 etter transplantasjon
Måned 36 og 60 etter transplantasjon
Allograftfunksjon (eGFR av MDRD4) og endring i eGFR fra måned 1 til måned 24, 36 og måned 60, etter behandling
Tidsramme: Måned 1 (post-transplantasjon) til måned 24, 36 og måned 60
Måned 1 (post-transplantasjon) til måned 24, 36 og måned 60
Helning og forskjell i helning av estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved modifikasjon av kosthold ved nyresykdom (MDRD4) over tid til måned 24, 36 og 60, etter behandling
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
Allograftfunksjon (eGFR) og endring i renal allograftfunksjon fra måned 1 til måned 24, 36 og 60 etter behandlingsgruppe, ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formelen
Tidsramme: Måned 1 (etter transplantasjon) til måned 24, 36 og måned 60
Måned 1 (etter transplantasjon) til måned 24, 36 og måned 60
Tid til hendelsen for sammensetningen av BPAR, transplantattap, død eller tapt til oppfølging og for hver komponent, etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 1 (etter transplantasjon) til måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 1 (etter transplantasjon) til måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomst av sammensatt endepunkt av BPAR, tap av graft eller død, etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av sammensatt endepunkt av BPAR, tap av graft eller død og tapt ved oppfølging, etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av BPAR og behandlet BPAR etter alvorlighetsgrad, type og steroidresistens, etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av akutt avvisning
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av de novo donorspesifikke antistoffer
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst eller forverring av unormale histologiske funn av cellulær eller antistoffmediert kronisk avstøtning, kronisk glomerulopati, tubulær atrofi og interstitiell fibrose, C4d, kalsineurinhemmerindusert skade, tilbakefall av sykdom, BK nefropati
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av nyreerstatningsterapi etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av BPAR eller eGFR
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Kategorisk fordeling av eGFR i henhold til kronisk nyresykdom CKD-stadieklassifisering etter behandling
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AEer; inkludert infeksjoner), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE som fører til studie og/eller seponering av kur
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av BK-viremi, viruri, infeksjon og nefropati ved behandling
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (proteinuri, nevrotoksisitet, anemi, diabetes, hypertensjon, dyslipidemi, opportunistiske infeksjoner, alvorlige kardiovaskulære hendelser og maligniteter
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Utskillelse av protein og albumin i urin, estimert ved forhold mellom protein/kreatinin i urin og albumin/kreatinin i urin etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Fagets livskvalitet i henhold til 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) vil bli analysert beskrivende etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Fagets livskvalitet i henhold til End-Stage Renal Disease Symptom Checklist (ESRD-SCL) vil bli analysert beskrivende etter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst og varighet av innleggelse og reinnleggelse, etter type avdeling/enhet
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
iBox spådde overlevelse av allograft
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter transplantasjon
Måned 12 og 24 etter transplantasjon
Pode- og pasientoverlevelse og eGFR hos FCR001-mottakere som bare er forbigående kimære
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
For å beskrive forekomsten og alvorlighetsgraden av AE (inkludert infeksjoner) og SAE blant FCR001-givere
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
Forekomst av akutt avstøtning, død, tap av nyretransplantat og tapt ved oppfølging mellom FCR001-mottakere som ikke oppnådde varig kimerisme eller evnen til å avvenne eller holde seg utenfor immunsuppresjon kontra kontrollarmen
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
Forekomsten av autologe infusjoner hos FCR001-mottakere
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten av engraftment-syndrom hos FCR001-mottakere
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten av blodkomponenttransfusjoner hos FCR001-mottakere
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Tiden til nøytrofil- og blodplategjenoppretting hos FCR001-mottakere
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten av akutt og kronisk graft versus vertssykdom (GvHD) hos FCR001-mottakere vil bli beskrevet
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten av donorkimerisme og nivå av kimerisme ved studiebesøk hos FCR001-mottakere vil bli beskrevet
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Korrelasjonen mellom donorkimerisme og frihet fra IS) hos FCR001-mottakere vil bli beskrevet
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Talaris Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

16. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

16. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

24. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • FCR001A2301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transplantert organavvisning

Kliniske studier på FCR001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere