Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En säkerhets- och effektivitetsstudie av FCR001 vs standard för vård vid njurtransplantation av levande donator från de Novo (FREEDOM-1)

1 mars 2023 uppdaterad av: Talaris Therapeutics Inc.

En randomiserad, kontrollerad, multicenter-, säkerhets- och effektstudie av FCR001 cellbaserad terapi i förhållande till en takrolimus- och mykofenolatbaserad behandling hos de Novo Living-donatornjurtransplantationsmottagare och säkerhet hos FCR001-givare

En randomiserad kontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, effekten och den övergripande nyttan av FCR001-cellterapi vid de novo levande donatornjurtransplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna randomiserade (2:1) kontrollerade studie är att utvärdera säkerheten, effekten och den totala nyttan av FCR001-cellterapi vid första eller andra de novo levande donatornjurtransplantation i förhållande till en standardiserad kontrollimmunsuppressionsregim för antikroppsinduktion , takrolimus, mykofenolat och kortikosteroider.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Scripps Clinic
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • The University of Michigan Hospitals & Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • New York-Presbyterian/Weill Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudinkluderingskriterier:

  • Mottagarens ålder ≥18 år.
  • Givarens ålder ≥18 och ≤60 år vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke.
  • Mottagare av en första eller andra levande donatornjurtransplantation
  • Donator som är villig att genomgå mobilisering, aferes och 12 månaders säkerhetsuppföljning och uppfylla alla lokala standardkriterier för att donera stamceller för allogen transplantation.
  • Mottagaren uppfyller alla lokala standardkvalificeringskriterier för allogen stamcellstransplantation.
  • Donatorer måste anses vara kvalificerade enligt kraven i 21CFR1271.

Uteslutningskriterier för huvudmottagare och givare:

  • Mottagare och givare som är enäggstvillingar.
  • Mottagare eller givare med tidigare malignitet eller premalignt syndrom (t.ex. myelodysplastiskt syndrom, monoklonal gammopati av renal signifikans [MGRS], monoklonal gammopati av okänd betydelse [MGUS]) i något organsystem (annat än lokaliserat basalcellscancer i huden eller i -situ livmoderhalscancer), behandlad eller obehandlad, inom de senaste 5 åren, oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser.
  • Mottagare eller givare med känd benmärgsaplasi.

Huvudsakliga uteslutningskriterier endast för mottagare:

  • Multiorgan- eller stamcellstransplantatmottagare.
  • Beräknade panelreaktiva antikroppar >80%.
  • Mottagaren är blodgrupp ABO inkompatibel med donator.
  • Närvaro av donatorspecifika antikroppar (DSA) (positivt resultat) när som helst före transplantationen.
  • Mottagare som är positiv med humant immunbristvirus (HIV), hepatit B ytantigen (HBsAg) eller hepatit C virus (HCV).
  • Mottagare med något baslinjetillstånd som kräver eller förväntas behöva kronisk eller intermittent användning av systemiska steroider eller annan IS (t.ex. autoimmun sjukdom, astma) under hela studiens gång.
  • Mottagare med BMI < 18 eller > 35 kg/m2.
  • Mottagare som behöver systemisk antikoagulering (t.ex. för hyperkoagulationsrubbningar, djup ventrombos, förmaksflimmer) som inte kan avbrytas tillfälligt, vilket skulle utesluta njurbiopsi.

Huvudsakliga uteslutningskriterier för endast givare:

  • Biologiskt obesläktad (d.v.s. inget genetiskt samband) kvinnlig donatortransplantation till manlig mottagare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FCR001
FCR001 är en kryokonserverad allogen stamcellsterapi som härrör från mobiliserat perifert blod från njurdonatorn som levereras som en engångsdos med en icke-myeloablativ konditioneringsregim. FCR001 innehåller donatorns CD34+-celler, underlättande celler och αβ-T-celler.
Biologisk: FCR001
FCR001 är en kryokonserverad allogen stamcellsterapi som härrör från mobiliserat perifert blod från njurdonatorn som levereras som en engångsdos med en icke-myeloablativ konditioneringsregim. FCR001 innehåller donatorns CD34+-celler, underlättande celler och αβ-T-celler.
Andra namn:
  • Allogen stamcellstransplantation
  • Cellbaserad terapi
Inget ingripande: Kontrollera

Standard induktionsbehandling följt av en underhållsbehandling med takrolimus, mykofenolat och +/- kortikosteroider efter njurtransplantation.

Kontrolldonatorer följs inte utöver randomisering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av FCR001-mottagare som är fria från immunsuppression (IS), utan biopsi bevisad akut avstötning (BPAR) 24 månader efter transplantationen
Tidsram: 24 månader efter transplantationen

Fri från IS definieras som att man inte tar några immunsuppressionsmediciner och att man inte behöver ta immunsuppressionsmediciner sedan de dras tillbaka.

Biopsibevisad akut avstötning definieras som Grad ≥1A enligt Banff 2017 Classification of Antibody-Medicated Rejection and T Cell-Mediated Rejection in Renal Allografts (Haas et al 2018).
24 månader efter transplantationen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i njurfunktionen genom modifiering av kosten vid njursjukdom (MDRD4) från post-transplantationsbaslinje (månad 1) till månad 24 hos FCR001-mottagare
Tidsram: 24 månader efter transplantationen
24 månader efter transplantationen
Andel av FCR001-mottagare fria från IS, utan BPAR, vid månad 36 och 60
Tidsram: Månad 36 och 60 efter transplantation
Månad 36 och 60 efter transplantation
Allograftfunktion (eGFR av MDRD4) och förändring i eGFR från månad 1 till månad 24, 36 och månad 60, genom behandling
Tidsram: Månad 1 (efter transplantation) till månad 24, 36 och månad 60
Månad 1 (efter transplantation) till månad 24, 36 och månad 60
Lutning och skillnad i lutning av uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) genom modifiering av diet vid njursjukdom (MDRD4) över tiden till månad 24, 36 och 60, genom behandling
Tidsram: Månad 24, 36 och 60
Månad 24, 36 och 60
Allograftfunktion (eGFR) och förändring i renal allograftfunktion från månad 1 till månader 24, 36 och 60 per behandlingsgrupp, med hjälp av formeln Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
Tidsram: Månad 1 (efter transplantation) till månad 24, 36 och månad 60
Månad 1 (efter transplantation) till månad 24, 36 och månad 60
Tid till händelsen för sammansättningen av BPAR, transplantatförlust, död eller förlorad till uppföljning och för varje komponent, per behandlingsgrupp
Tidsram: Månad 1 (efter transplantation) till månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 1 (efter transplantation) till månad 6, 12, 24, 36 och 60
Incidensen av sammansatt endpoint av BPAR, transplantatförlust eller död, efter behandlingsgrupp
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Incidensen av sammansatt endpoint av BPAR, transplantatförlust eller död och förlorad vid uppföljning, per behandlingsgrupp
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Förekomst av BPAR och behandlad BPAR efter svårighetsgrad, typ och steroidresistens, efter behandlingsgrupp
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Förekomst av akut avstötning
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Förekomst av de novo donatorspecifika antikroppar
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Incidens eller försämring av onormala histologiska fynd av cellulär eller antikroppsmedierad kronisk avstötning, kronisk glomerulopati, tubulär atrofi och interstitiell fibros, C4d, skador inducerad av kalcineurinhämmare, återkommande sjukdom, BK-nefropati
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Förekomst av njurersättningsterapi efter behandlingsgrupp
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Förekomst av BPAR eller eGFR
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Kategorisk fördelning av eGFR enligt kronisk njursjukdom CKD-stadieklassificering efter behandling
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar (AE; inklusive infektioner), allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar som leder till studier och/eller avbrytande av behandlingen
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Förekomst av BK-viremi, viruri, infektion och nefropati genom behandling
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Incidensen av biverkningar av särskilt intresse (proteinuri, neurotoxicitet, anemi, diabetes, högt blodtryck, dyslipidemi, opportunistiska infektioner, allvarliga kardiovaskulära händelser och maligniteter
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Urinprotein- och albuminutsöndring, uppskattad av urinprotein/kreatinin och urinalbumin/kreatinin-förhållanden per behandlingsgrupp
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Ämneslivskvalitet enligt 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) kommer att analyseras beskrivande per behandlingsgrupp
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Patienternas livskvalitet enligt slutstadiet av njursjukdomssymptomchecklista (ESRD-SCL) kommer att analyseras beskrivande efter behandlingsgrupp
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
Incidens och varaktighet av sjukhusvistelse och återinläggning, beroende på typ av avdelning/mottagning
Tidsram: Månader 12, 24, 36 och 60
Månader 12, 24, 36 och 60
iBox förutspådde allotransplantatöverlevnad
Tidsram: Månader 12 och 24 efter transplantation
Månader 12 och 24 efter transplantation
Transplantat- och patientöverlevnad och eGFR hos FCR001-mottagare som endast är övergående chimära
Tidsram: Månad 24, 36 och 60
Månad 24, 36 och 60
För att beskriva förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar (inklusive infektioner) och SAE bland FCR001-donatorer
Tidsram: Månad 24, 36 och 60
Månad 24, 36 och 60
Incidensen av akut avstötning, dödsfall, förlust av njurtransplantat och förlorad uppföljning mellan FCR001-mottagare som inte uppnådde varaktig chimerism eller förmågan att avvänja eller förbli från immunsuppression jämfört med kontrollarmen
Tidsram: Månad 24, 36 och 60
Månad 24, 36 och 60
Incidensen av autologa infusioner hos FCR001-mottagare
Tidsram: Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Förekomsten av engraftment-syndrom hos FCR001-mottagare
Tidsram: Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Förekomsten av blodkomponenttransfusioner hos FCR001-mottagare
Tidsram: Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Tiden till neutrofil- och trombocytåtervinning hos FCR001-mottagare
Tidsram: Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Förekomsten av akut och kronisk graft-versus-värdsjukdom (GvHD) hos FCR001-mottagare kommer att beskrivas
Tidsram: Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Förekomsten av givarchimerism och nivå av chimerism vid studiebesök hos FCR001-mottagare kommer att beskrivas
Tidsram: Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Korrelationen av givarchimerism med frihet från IS) hos FCR001-mottagare kommer att beskrivas
Tidsram: Månad 6, 12, 24, 36 och 60
Månad 6, 12, 24, 36 och 60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Talaris Therapeutics Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

16 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

16 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juni 2019

Första postat (Faktisk)

24 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • FCR001A2301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transplanterad organavstötning

Kliniska prövningar på FCR001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera