Um Estudo de Segurança e Eficácia de FCR001 vs Padrão de Cuidados em Novos Transplantes Renais de Doadores Vivos (FREEDOM-1)
1 de março de 2023 atualizado por: Talaris Therapeutics Inc.
Um estudo randomizado, controlado, multicêntrico, de segurança e eficácia da terapia baseada em células FCR001 em relação a um esquema baseado em tacrolimus e micofenolato em receptores de transplante renal de doadores vivos novos e segurança em doadores FCR001
Um estudo controlado randomizado para avaliar a segurança, eficácia e benefício geral da terapia celular FCR001 no transplante renal de doador vivo de novo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo controlado randomizado (2:1) é avaliar a segurança, a eficácia e o benefício geral da terapia celular FCR001 no primeiro ou segundo transplante renal de doador vivo de novo em relação a um regime de imunossupressão de controle padrão de indução de anticorpos , tacrolimus, micofenolato e corticosteróides.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Scripps Clinic
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- The University of Michigan Hospitals & Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical Center
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- New York-Presbyterian/Weill Cornell
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical CEnter
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylor University Medical Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Idade do destinatário ≥18 anos.
- Idade do doador ≥18 e ≤60 anos no momento da assinatura do consentimento informado.
- Receptores de um primeiro ou segundo transplante renal de doador vivo
- Doador disposto a se submeter a mobilização, aférese e acompanhamento de segurança de 12 meses e atender a todos os critérios de elegibilidade padrão local para doar células-tronco para transplante alogênico.
- O destinatário atende a todos os critérios de elegibilidade padrão local para transplante alogênico de células-tronco.
- Os doadores devem ser considerados elegíveis de acordo com os requisitos de 21CFR1271.
Principais Critérios de Exclusão de Receptor e Doador:
- Receptor e doador que são gêmeos idênticos.
- Receptor ou doador com histórico de malignidade ou síndrome pré-maligna (por exemplo, síndrome mielodisplásica, gamopatia monoclonal de significado renal [MGRS], gamopatia monoclonal de significado desconhecido [MGUS]) de qualquer sistema orgânico (exceto carcinoma basocelular localizado da pele ou em -situ cervical cancer), tratados ou não, nos últimos 5 anos, independentemente de haver evidência de recidiva local ou metástases.
- Receptor ou doador com aplasia de medula óssea conhecida.
Principais Critérios de Exclusão Somente Destinatário:
- Receptor de transplante de múltiplos órgãos ou células-tronco.
- Anticorpos reativos do painel calculados >80%.
- O receptor é do tipo sanguíneo ABO incompatível com o doador.
- Presença de anticorpos específicos do doador (DSA) (resultado positivo) em qualquer momento pré-transplante.
- Receptor que é positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV), antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) ou vírus da hepatite C (HCV).
- O receptor com qualquer condição de linha de base que exija ou preveja exigirá o uso crônico ou intermitente de esteróides sistêmicos ou outros IS (por exemplo, doença autoimune, asma) durante o curso do estudo.
- Receptora com IMC < 18 ou > 35 kg/m2.
- Receptor que requer anticoagulação sistêmica (por exemplo, para distúrbios de hipercoagulação, trombose venosa profunda, fibrilação atrial) que não pode ser interrompido temporariamente, o que impediria a biópsia renal.
Principais Critérios de Exclusão Exclusivos para Doadores:
- Transplante de doadora feminina biologicamente não aparentada (ou seja, sem relação genética) para receptor masculino.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: FCR001
FCR001 é uma terapia de células-tronco alogênicas criopreservadas derivada do sangue periférico mobilizado do doador de rim que é administrado em dose única com um regime de condicionamento não mieloablativo.
FCR001 contém as células CD34+ do doador, células facilitadoras e células T αβ.
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FCR001 é uma terapia de células-tronco alogênicas criopreservadas derivada do sangue periférico mobilizado do doador de rim que é administrado em dose única com um regime de condicionamento não mieloablativo.
FCR001 contém as células CD34+ do doador, células facilitadoras e células T αβ.
Outros nomes:
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Sem intervenção: Ao controle
Terapia de indução padrão seguida por regime de manutenção de tacrolimus, micofenolato e +/- corticosteroides após transplante renal. Os doadores de controle não são acompanhados além da randomização. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de receptores FCR001 livres de imunossupressão (IS), sem rejeição aguda comprovada por biópsia (BPAR) 24 meses após o transplante
Prazo: 24 meses após o transplante
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Livre de IS é definido como não tomar nenhum medicamento imunossupressor e não ter que tomar medicamentos imunossupressores desde a sua retirada. A rejeição aguda comprovada por biópsia é definida como Grau ≥1A de acordo com a Classificação Banff 2017 de Rejeição Medicada com Anticorpos e Rejeição Mediada por Células T em Aloenxertos Renais (Haas et al 2018). |
24 meses após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração na função renal pela Modificação da Dieta na Doença Renal (MDRD4) da linha de base pós-transplante (Mês 1) até o Mês 24 em receptores FCR001
Prazo: 24 meses após o transplante
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24 meses após o transplante
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Proporção de destinatários FCR001 livres de IS, sem BPAR, no Mês 36 e 60
Prazo: Mês 36 e 60 após o transplante
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Mês 36 e 60 após o transplante
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Função do aloenxerto (eGFR por MDRD4) e alteração na eGFR do Mês 1 ao Mês 24, 36 e Mês 60, por tratamento
Prazo: Mês 1 (pós-transplante) ao Mês 24, 36 e Mês 60
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Mês 1 (pós-transplante) ao Mês 24, 36 e Mês 60
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Inclinação e diferença na inclinação da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) por modificação da dieta na doença renal (MDRD4) ao longo do tempo até o mês 24, 36 e 60, por tratamento
Prazo: Mês 24, 36 e 60
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Mês 24, 36 e 60
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Função do aloenxerto (eGFR) e alteração na função do aloenxerto renal do Mês 1 aos Meses 24, 36 e 60 por grupo de tratamento, usando a fórmula da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI)
Prazo: Mês 1 (pós-transplante) ao Mês 24, 36 e Mês 60
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Mês 1 (pós-transplante) ao Mês 24, 36 e Mês 60
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Tempo até o evento para o composto de BPAR, perda de enxerto, morte ou perda de acompanhamento e para cada componente, por grupo de tratamento
Prazo: Mês 1 (pós-transplante) ao mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 1 (pós-transplante) ao mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Incidência do endpoint composto de BPAR, perda ou morte do enxerto, por grupo de tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência de endpoint composto de BPAR, perda de enxerto ou morte e perda de acompanhamento, por grupo de tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência de BPAR e BPAR tratado por gravidade, tipo e resistência a esteróides, por grupo de tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência de rejeição aguda
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência de anticorpos específicos do doador de novo
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência ou agravamento de achados histológicos anormais de rejeição crônica celular ou mediada por anticorpos, glomerulopatia crônica, atrofia tubular e fibrose intersticial, C4d, dano induzido por inibidor de calcineurina, recorrência da doença, nefropatia BK
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência de terapia renal substitutiva por grupo de tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência de BPAR ou eGFR
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Distribuição categórica de eGFR de acordo com a classificação de estadiamento da doença renal crônica por tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência e gravidade de eventos adversos (EAs; incluindo infecções), eventos adversos graves (SAEs) e AEs que levaram à descontinuação do estudo e/ou regime
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência de viremia, virúria, infecção e nefropatia BK por tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência dos eventos adversos de interesse especial (proteinúria, neurotoxicidade, anemia, diabetes, hipertensão, dislipidemia, infecções oportunistas, eventos cardiovasculares adversos maiores e malignidades
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Proteína urinária e excreção de albumina, estimada por proteína/creatinina urinária e razões albumina/creatinina urinária por grupo de tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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A qualidade de vida do sujeito de acordo com a Pesquisa de Saúde de Formulário Resumido de 36 Itens (SF-36) será analisada descritivamente por grupo de tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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A qualidade de vida do sujeito de acordo com a Lista de Verificação de Sintomas de Doença Renal em Estágio Final (ESRD-SCL) será analisada descritivamente por grupo de tratamento
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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Incidência e duração da internação e readmissão, segundo tipo de enfermaria/unidade
Prazo: Meses 12, 24, 36 e 60
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Meses 12, 24, 36 e 60
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iBox previu a sobrevida do aloenxerto
Prazo: Meses 12 e 24 após o transplante
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Meses 12 e 24 após o transplante
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Enxerto e sobrevida do paciente e eGFR em receptores FCR001 que são quiméricos apenas transitoriamente
Prazo: Mês 24, 36 e 60
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Mês 24, 36 e 60
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Descrever a incidência e gravidade de EAs (incluindo infecções) e EAGs entre doadores FCR001
Prazo: Mês 24, 36 e 60
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Mês 24, 36 e 60
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Incidência de rejeição aguda, morte, perda do enxerto renal e perda de acompanhamento entre os receptores FCR001 que não atingiram quimerismo durável ou a capacidade de desmamar ou permanecer sem imunossupressão versus o braço de controle
Prazo: Mês 24, 36 e 60
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Mês 24, 36 e 60
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A incidência de infusões autólogas em receptores FCR001
Prazo: Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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A incidência da síndrome do enxerto em receptores FCR001
Prazo: Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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A incidência de transfusões de hemocomponentes em receptores FCR001
Prazo: Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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O tempo para recuperação de neutrófilos e plaquetas em receptores FCR001
Prazo: Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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A incidência de Doença do Enxerto versus Hospedeiro (GvHD) aguda e crônica em receptores FCR001 será descrita
Prazo: Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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A incidência de quimerismo do doador e o nível de quimerismo por visita de estudo em receptores FCR001 serão descritos
Prazo: Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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A correlação do quimerismo do doador com a ausência de IS) em receptores FCR001 será descrita
Prazo: Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Mês 6, 12, 24, 36 e 60
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
16 de fevereiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
16 de fevereiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de junho de 2019
Primeira postagem (Real)
24 de junho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de março de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- FCR001A2301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em FCR001
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Talaris Therapeutics Inc.RetiradoEsclerose Sistêmica Cutânea DifusaEstados Unidos
-
Talaris Therapeutics Inc.Retirado