Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af FCR001 vs. standardbehandling i de Novo Living Donor nyretransplantation (FREEDOM-1)

1. marts 2023 opdateret af: Talaris Therapeutics Inc.

Et randomiseret, kontrolleret, multicenter, sikkerheds- og effektivitetsstudie af FCR001-cellebaseret terapi i forhold til et tacrolimus- og mycophenolat-baseret regime hos de Novo Living-donor-nyretransplantationsmodtagere og sikkerhed hos FCR001-donorer

En randomiseret kontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og den overordnede fordel ved FCR001-celleterapi ved de novo levende donor nyretransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne randomiserede (2:1) kontrollerede undersøgelse er at evaluere sikkerheden, effektiviteten og den overordnede fordel ved FCR001-celleterapi i første eller anden de novo levende donor nyretransplantation i forhold til et standard-of-care kontrol immunsuppressionsregime for antistofinduktion , tacrolimus, mycophenolat og kortikosteroider.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Scripps Clinic
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • The University of Michigan Hospitals & Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • New York-Presbyterian/Weill Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Modtager alder ≥18 år.
  • Donoralder ≥18 og ≤60 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  • Modtagere af en første eller anden levende donor nyretransplantation
  • Donor villig til at gennemgå mobilisering, aferese og 12-måneders sikkerhedsopfølgning og opfylde alle lokale standardkriterier for at donere stamceller til allogen transplantation.
  • Modtageren opfylder alle lokale standardkriterier for berettigelse til allogen stamcelletransplantation.
  • Donorer skal anses for kvalificerede i henhold til kravene i 21CFR1271.

Kriterier for udelukkelse af hovedmodtager og donor:

  • Modtager og donor, der er enæggede tvillinger.
  • Recipient eller donor med tidligere malignitet eller præmalignt syndrom (f.eks. myelodysplastisk syndrom, monoklonal gammopati af renal betydning [MGRS], monoklonal gammopati af ukendt betydning [MGUS]) i ethvert organsystem (bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden eller i -situ livmoderhalskræft), behandlet eller ubehandlet, inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser.
  • Recipient eller donor med kendt knoglemarvsaplasi.

Vigtigste ekskluderingskriterier kun for modtagere:

  • Multiorgan- eller stamcelletransplantationsmodtager.
  • Beregnede panelreaktive antistoffer >80%.
  • Modtager er blodtype ABO uforenelig med donor.
  • Tilstedeværelse af donorspecifikke antistoffer (DSA) (positivt resultat) på ethvert tidspunkt før transplantation.
  • Modtager, som er positiv med human immundefektvirus (HIV), hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis C virus (HCV).
  • Modtager med en hvilken som helst baseline-tilstand, der kræver eller forventes, vil kræve kronisk eller intermitterende brug af systemiske steroider eller anden IS (f.eks. autoimmun sygdom, astma) i løbet af undersøgelsen.
  • Modtager med et BMI < 18 eller > 35 kg/m2.
  • Recipient, der har behov for systemisk antikoagulering (f.eks. for hyperkoagulationsforstyrrelser, dyb venetrombose, atrieflimren), som ikke kan afbrydes midlertidigt, hvilket ville udelukke nyrebiopsi.

Vigtigste udelukkelseskriterier for donorer:

  • Biologisk ikke-relateret (dvs. ingen genetisk sammenhæng) kvindelig donortransplantation til mandlig modtager.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FCR001
FCR001 er en kryokonserveret allogen stamcelleterapi afledt af mobiliseret perifert blod fra nyredonoren, der leveres som en enkelt dosis med et ikke-myeloablativt konditioneringsregime. FCR001 indeholder donorens CD34+-celler, faciliterende celler og αβ-T-celler.
Biologisk: FCR001
FCR001 er en kryokonserveret allogen stamcelleterapi afledt af mobiliseret perifert blod fra nyredonoren, der leveres som en enkelt dosis med et ikke-myeloablativt konditioneringsregime. FCR001 indeholder donorens CD34+-celler, faciliterende celler og αβ-T-celler.
Andre navne:
  • Allogen stamcelletransplantation
  • Cellebaseret terapi
Ingen indgriben: Styring

Standard induktionsterapi efterfulgt af et vedligeholdelsesregime med tacrolimus, mycophenolat og +/- kortikosteroider efter nyretransplantation.

Kontroldonorer følges ikke ud over randomisering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af FCR001-modtagere, der er fri for immunsuppression (IS), uden biopsi-bevist akut afstødning (BPAR) 24 måneder efter transplantationen
Tidsramme: 24 måneder efter transplantationen

Fri for IS er defineret som, at man ikke tager immunsuppressionsmedicin og ikke behøver at tage immunsuppressionsmedicin, siden de stoppede.

Biopsipåvist akut afstødning er defineret som Grad ≥1A i henhold til Banff 2017-klassificeringen af ​​antistofmedicineret afstødning og T-cellemedieret afstødning i nyreallotransplantater (Haas et al 2018).
24 måneder efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i nyrefunktionen ved ændring af diæt ved nyresygdom (MDRD4) fra post-transplantation baseline (måned 1) til måned 24 hos FCR001-modtagere
Tidsramme: 24 måneder efter transplantationen
24 måneder efter transplantationen
Andel af FCR001-modtagere fri for IS, uden BPAR, ved måned 36 og 60
Tidsramme: Måned 36 og 60 efter transplantation
Måned 36 og 60 efter transplantation
Allograftfunktion (eGFR af MDRD4) og ændring i eGFR fra måned 1 til måned 24, 36 og måned 60, efter behandling
Tidsramme: Måned 1 (post-transplantation) til måned 24, 36 og måned 60
Måned 1 (post-transplantation) til måned 24, 36 og måned 60
Hældning og forskel i hældning af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved modifikation af diæt ved nyresygdom (MDRD4) over tid til måned 24, 36 og 60, efter behandling
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
Allograftfunktion (eGFR) og ændring i renal allograftfunktion fra måned 1 til måned 24, 36 og 60 efter behandlingsgruppe ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formlen
Tidsramme: Måned 1 (efter transplantation) til måned 24, 36 og måned 60
Måned 1 (efter transplantation) til måned 24, 36 og måned 60
Tid til hændelsen for sammensætningen af ​​BPAR, grafttab, død eller tabt til opfølgning og for hver komponent, efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 1 (efter transplantation) til måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 1 (efter transplantation) til måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomst af sammensat endepunkt af BPAR, grafttab eller død, efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af sammensat endepunkt af BPAR, grafttab eller død og tabt til opfølgning, efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af BPAR og behandlet BPAR efter sværhedsgrad, type og steroidresistens, efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af akut afstødning
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af de novo donorspecifikke antistoffer
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst eller forværring af unormale histologiske fund af cellulær eller antistof-medieret kronisk afstødning, kronisk glomerulopati, tubulær atrofi og interstitiel fibrose, C4d, calcineurinhæmmer-induceret skade, sygdomstilbagefald, BK nefropati
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af nyresubstitutionsterapi efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af BPAR eller eGFR
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Kategorisk fordeling af eGFR i henhold til kronisk nyresygdom CKD stadieklassificering efter behandling
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er; herunder infektioner), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er, der fører til undersøgelse og/eller afbrydelse af behandlingsregimen
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af BK-viræmi, viruri, infektion og nefropati ved behandling
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (proteinuri, neurotoksicitet, anæmi, diabetes, hypertension, dyslipidæmi, opportunistiske infektioner, alvorlige kardiovaskulære hændelser og maligniteter
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Urinprotein- og albuminudskillelse, estimeret ved urinprotein/kreatinin og urinalbumin/kreatinin-forhold efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Fagets livskvalitet i henhold til 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) vil blive analyseret beskrivende efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Individets livskvalitet i henhold til End-Stage Renal Disease Symptom Checklist (ESRD-SCL) vil blive analyseret beskrivende efter behandlingsgruppe
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
Hyppighed og varighed af indlæggelse og genindlæggelse, efter afdelingstype/afdelingstype
Tidsramme: Måned 12, 24, 36 og 60
Måned 12, 24, 36 og 60
iBox forudsagde allograft-overlevelse
Tidsramme: Måneder 12 og 24 efter transplantation
Måneder 12 og 24 efter transplantation
Transplantat- og patientoverlevelse og eGFR hos FCR001-modtagere, som kun er forbigående kimæriske
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
At beskrive forekomsten og sværhedsgraden af ​​AE'er (inklusive infektioner) og SAE'er blandt FCR001-donorer
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
Hyppighed af akut afstødning, død, tab af nyretransplantat og tabt til opfølgning mellem FCR001-modtagere, der ikke opnåede varig kimærisme eller evnen til at fravænne eller forblive fra immunsuppression vs. kontrolarmen
Tidsramme: Måned 24, 36 og 60
Måned 24, 36 og 60
Forekomsten af ​​autologe infusioner hos FCR001-recipienter
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten af ​​engraftment-syndrom hos FCR001-modtagere
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten af ​​blodkomponenttransfusioner hos FCR001-modtagere
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Tiden til neutrofil- og blodpladegendannelse hos FCR001-modtagere
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten af ​​akut og kronisk graft versus host sygdom (GvHD) hos FCR001 modtagere vil blive beskrevet
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Forekomsten af ​​donorkimerisme og niveau af kimærisme ved studiebesøg hos FCR001-modtagere vil blive beskrevet
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Korrelationen mellem donorkimerisme og frihed fra IS) hos FCR001-modtagere vil blive beskrevet
Tidsramme: Måned 6, 12, 24, 36 og 60
Måned 6, 12, 24, 36 og 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Talaris Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

16. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

24. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • FCR001A2301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transplanteret organafstødning

Kliniske forsøg med FCR001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner