Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de apremilast (CC-10004) en sujetos japoneses con pustulosis palmoplantar
Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de apremilast (CC-10004) en el tratamiento de la pustulosis palmoplantar en Japón
Este estudio evaluará si apremilast es mejor que el placebo (sustancia inactiva en la misma forma que el fármaco) para el tratamiento de sujetos japoneses con PPP. Este estudio también evaluará la seguridad y la tolerabilidad de apremilast en sujetos japoneses con PPP. PPP y respuesta inadecuada al tratamiento con esteroides tópicos y/o preparaciones tópicas de derivados de la vitamina D3.
El período controlado con placebo será de 16 semanas y los pacientes recibirán apremilast o placebo. Después del período controlado con placebo de 16 semanas, todos los sujetos recibirán apremilast durante 16 semanas. Todos los sujetos tendrán su visita final del estudio 4 semanas después de suspender el tratamiento con apremilast.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Itabashi-ku, Japón, 173-8610
- Research Site
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Kisarazu, Japón, 292-8535
- Research Site
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Kofu, Japón, 400-0027
- Research Site
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Minokamo, Japón, 505-8503
- Research Site
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Nankoku-shi, Japón, 783-8505
- Research Site
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Osaka, Japón, 550-0006
- Research Site
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Sendai, Japón, 980-8574
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japón, 161-8521
- Research Site
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Shinjyuku-ku, Japón, 160-0023
- Research Site
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Toon, Japón, 791-0295
- Research Site
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Tsu, Japón, 514-8507
- Research Site
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Aichi
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Ichinomiya, Aichi, Japón, 491-8558
- Research Site
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Nagoya, Aichi, Japón, 467-8602
- Research Site
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Fukuoka
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Fukuoka-shi, Fukuoka, Japón, 814-0180
- Research Site
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Hokkaido
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Sapporo-shi, Hokkaido, Japón, 060-0063
- Research Site
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Ibaraki
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Hitachi, Ibaraki, Japón, 317-0077
- Research Site
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Kanagawa
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Sagamihara-shi, Kanagawa, Japón, 252-0392
- Research Site
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Yokohoma-shi, Kanagawa, Japón, 221-0825
- Research Site
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Yokosuka, Kanagawa, Japón, 238-8558
- Research Site
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Shimane
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Izumo, Shimane, Japón, 693-8501
- Research Site
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Tokyo
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Chiyoda-ku, Tokyo, Japón, 102-8798
- Research Site
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Itabashi-ku, Tokyo, Japón, 173-8606
- Research Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Los sujetos deben cumplir con los siguientes criterios para ser inscritos en el estudio:
- El sujeto tiene un diagnóstico de pustulosis palmoplantar con o sin artroosteítis pustulosa (PAO) durante al menos 24 semanas antes de la selección.
- El sujeto tiene una puntuación total de PPPASI: ≥ 12 en la selección y al inicio.
- El sujeto tiene pústulas/vesículas moderadas o graves en las palmas de las manos o las plantas de los pies (puntuación de gravedad de PPPASI: ≥ 2) en la selección y al inicio del estudio.
- El sujeto tiene una respuesta inadecuada al tratamiento con esteroides tópicos y/o preparaciones tópicas de derivados de vitamina D3 antes o durante la selección.
Criterio de exclusión:
La presencia de cualquiera de los siguientes excluirá a un sujeto de la inscripción:
- El sujeto tiene un diagnóstico de psoriasis en placas.
- El sujeto tiene presencia de psoriasis pustulosa en cualquier parte del cuerpo que no sean las palmas de las manos y las plantas de los pies.
- El sujeto tiene una mejora evidente durante la selección (mejora de la puntuación total ≥ 5 PPPASI durante la selección).
- El sujeto ha recibido algún procedimiento por infección focal (p. ej., amigdalectomía y terapia dental) dentro de las 24 semanas posteriores al inicio.
- El sujeto tiene periodontitis que obviamente requiere tratamiento en la selección.
- El sujeto tiene amigdalitis o sinusitis crónica o recurrente que requiere un tratamiento continuo durante un mes o más en la selección.
- El sujeto tiene evidencia de condiciones de la piel de las manos y los pies que podrían interferir con las evaluaciones del efecto de la medicación del estudio.
- El sujeto está embarazada o amamantando.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Placebo luego Apremilast 30mg BID
Los participantes recibieron placebo equivalente en comprimidos orales dos veces al día (BID) durante un máximo de 16 semanas (semana 0 a semana 16).
Los participantes que completaron la fase controlada con placebo entraron en la fase de tratamiento activo y recibieron 30 mg de apremilast en comprimidos orales dos veces al día durante un máximo de 16 semanas adicionales (semana 16 a semana 32).
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Placebo
Apremilast
Otros nombres:
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Experimental: Apremilast 30 mg BID luego Apremilast 30 mg BID
Los participantes recibieron apremilast 30 mg en comprimidos orales dos veces al día durante un máximo de 16 semanas (semana 0 a semana 16).
Los participantes que completaron la fase controlada con placebo entraron en la fase de tratamiento activo y recibieron 30 mg de apremilast en comprimidos orales dos veces al día durante un máximo de 16 semanas adicionales (semana 16 a semana 32).
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Apremilast
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que logran un PPPASI-50 en la semana 16
Periodo de tiempo: En la semana 16
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PPPASI-50 se define como una disminución >= 50 por ciento en la puntuación total de PPPASI desde el inicio. PPPASI es una herramienta de evaluación de la eficacia específica de la enfermedad para evaluar 3 signos de la enfermedad (eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas) como subpuntuaciones en las palmas de las manos o las plantas de los pies. Las puntuaciones totales de PPPASI se calculan mediante la suma de las subpuntuaciones y varían de 0 a 72, donde una puntuación más alta indica una enfermedad más grave. |
En la semana 16
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que logran un PPPASI-50 en todas las demás visitas en la fase controlada con placebo
Periodo de tiempo: Semanas 2 a 14
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PPPASI-50 se define como una disminución >= 50 por ciento en la puntuación total de PPPASI desde el inicio. PPPASI es una herramienta de evaluación de la eficacia específica de la enfermedad para evaluar 3 signos de la enfermedad (eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas) como subpuntuaciones en las palmas de las manos o las plantas de los pies. Las puntuaciones totales de PPPASI se calculan mediante la suma de las subpuntuaciones y varían de 0 a 72, donde una puntuación más alta indica una enfermedad más grave. Los valores perdidos en se imputaron utilizando la imputación de no respondedores (NRI) como método principal, mediante el cual un participante sin datos suficientes para la determinación de la respuesta se consideró como no respondedor. |
Semanas 2 a 14
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Porcentaje de participantes que logran un PPPASI-75 en cada visita en la fase controlada con placebo
Periodo de tiempo: Semanas 2 a 16
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PPPASI-75 se define como una disminución >=75 por ciento en la puntuación total de PPPASI desde el inicio. PPPASI es una herramienta de evaluación de la eficacia específica de la enfermedad para evaluar 3 signos de la enfermedad (eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas) como subpuntuaciones en las palmas de las manos o las plantas de los pies. Las puntuaciones totales de PPPASI se calculan mediante la suma de las subpuntuaciones y varían de 0 a 72, donde una puntuación más alta indica una enfermedad más grave. Los valores perdidos se imputaron utilizando NRI como método principal, por lo que un participante sin datos suficientes para la determinación de la respuesta se consideró como no respondedor. |
Semanas 2 a 16
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Área bajo la curva (AUC) de la puntuación total de PPPASI desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El AUC para la puntuación total de PPPASI desde el inicio hasta la semana 16 es la suma de los AUC en cada intervalo de tiempo especificado por las fechas de las visitas y se calcula según el método trapezoidal lineal. PPPASI es una herramienta de evaluación de la eficacia específica de la enfermedad para evaluar 3 signos de la enfermedad (eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas) como subpuntuaciones en las palmas de las manos o las plantas de los pies. Las puntuaciones totales de PPPASI se calculan mediante la suma de las subpuntuaciones y varían de 0 a 72, donde una puntuación más alta indica una enfermedad más grave. |
Línea de base a la semana 16
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Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación total de PPPASI por visita en la fase controlada con placebo.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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PPPASI es una herramienta de evaluación de la eficacia específica de la enfermedad para evaluar 3 signos de la enfermedad (eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas) como subpuntuaciones en las palmas de las manos o las plantas de los pies.
Las puntuaciones totales de PPPASI se calculan mediante la suma de las subpuntuaciones y varían de 0 a 72, donde una puntuación más alta indica una enfermedad más grave.
Un cambio positivo desde el inicio indica un empeoramiento de los síntomas.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de PPPASI en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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PPPASI es una herramienta de evaluación de la eficacia específica de la enfermedad para evaluar 3 signos de la enfermedad (eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas) como subpuntuaciones en las palmas de las manos o las plantas de los pies.
Las puntuaciones totales de PPPASI se calculan mediante la suma de las subpuntuaciones y varían de 0 a 72, donde una puntuación más alta indica una enfermedad más grave.
Cambio desde el inicio basado en un modelo de efectos mixtos para medidas repetidas con un cambio positivo que indica un empeoramiento de los síntomas.
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Línea de base y semana 16
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AUC para la puntuación total de PPSI desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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El AUC para la puntuación total de PPSI desde el inicio hasta la semana 16 es la suma de los AUC en cada intervalo de tiempo especificado por las fechas de las visitas y se calcula con base en el método trapezoidal lineal.
PPSI es una herramienta de evaluación específica de la enfermedad para clasificar la gravedad de las lesiones de PPP.
La evaluación de los sitios de lesiones cutáneas se evalúa por separado para eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas, cada uno de los cuales se califica en una escala de 0 a 4. El PPSI produce una puntuación numérica total que varía de 0 a 12.
Una puntuación más alta indica una enfermedad más grave.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación total de PPSI por visita en la fase controlada con placebo
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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PPSI es una herramienta de evaluación específica de la enfermedad para clasificar la gravedad de las lesiones de PPP.
La evaluación de los sitios de lesiones cutáneas se evalúa por separado para eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas, cada uno de los cuales se califica en una escala de 0 a 4. El PPSI produce una puntuación numérica total que varía de 0 a 12.
Una puntuación más alta indica una enfermedad más grave.
Un cambio positivo desde el inicio indica un empeoramiento de los síntomas.
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Línea de base a la semana 16
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de PPSI en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
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PPSI es una herramienta de evaluación específica de la enfermedad para clasificar la gravedad de las lesiones de PPP.
La evaluación de los sitios de lesiones cutáneas se evalúa por separado para eritema, pústulas/vesículas y descamación/escamas, cada uno de los cuales se califica en una escala de 0 a 4. El PPSI produce una puntuación numérica total que varía de 0 a 12.
Una puntuación más alta indica una enfermedad más grave.
Cambio desde el inicio basado en un modelo de efectos mixtos para medidas repetidas con un cambio positivo que indica un empeoramiento de los síntomas.
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Línea de base y semana 16
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Porcentaje de participantes que lograron una puntuación PGA de Claro (0) o Mínimo (1) por visita en la fase controlada con placebo
Periodo de tiempo: Semanas 2 a 16
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El PGA para palmas y plantas se utilizó para determinar las lesiones de PPP de los participantes en palmas y plantas. Las lesiones en palmas y plantas se clasificaron según las siguientes escalas: 0 = Borrar
Se informa el porcentaje de participantes con una puntuación posterior a la línea de base de 0 o 1 (respondedores). Los valores perdidos en se imputaron usando NRI como el método principal, mediante el cual un participante sin datos suficientes para la determinación de la respuesta se consideró como no respondedor. |
Semanas 2 a 16
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Porcentaje de participantes que lograron una puntuación PGA de 0 o 1 con al menos una mejora de 2 grados por visita en la fase controlada con placebo.
Periodo de tiempo: Semanas 2 a 16
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El PGA para palmas y plantas se utilizó para determinar las lesiones de PPP de los participantes en palmas y plantas. Las lesiones en palmas y plantas se clasificaron según las siguientes escalas: 0 = Borrar
Se informa el porcentaje de participantes con al menos una mejora de 2 grados desde el inicio (respondedores estrictos). Los valores de emisión se imputaron usando NRI como el método principal, por lo que un participante sin datos suficientes para la determinación de la respuesta se consideró como no respondedor. |
Semanas 2 a 16
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Cambio desde el inicio en la evaluación VAS del participante para los síntomas de PPP
Periodo de tiempo: Línea base y Semanas 2,4,6,8,12,16
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Los participantes evaluaron el grado de picazón del prurito y molestias/dolor en la piel como síntomas en manos y pies causados por PPP en una EVA.
Cada puntuación osciló entre 0 y 100.
El límite de la izquierda (0) en la EVA representa ausencia de picazón/dolor y el límite de la derecha (100) representa picazón/dolor tan intenso como pueda imaginar el participante.
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Línea base y Semanas 2,4,6,8,12,16
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD, Amgen
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Terui T, Okubo Y, Kobayashi S, Sano S, Morita A, Imafuku S, Tada Y, Abe M, Yaguchi M, Uehara N, Handa T, Tanaka M, Zhang W, Paris M, Murakami M. Efficacy and Safety of Apremilast for the Treatment of Japanese Patients with Palmoplantar Pustulosis: Results from a Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Study. Am J Clin Dermatol. 2023 Sep;24(5):837-847. doi: 10.1007/s40257-023-00788-2. Epub 2023 May 26. Erratum In: Am J Clin Dermatol. 2024 Jan;25(1):165-167. doi: 10.1007/s40257-023-00825-0.
- Okubo Y, Terui T, Kobayashi S, Sano S, Morita A, Imafuku S, Tada Y, Abe M, Yaguchi M, Kimura T, Shimauchi J, Zhang W, Amouzadeh H, Murakami M. Exploratory Efficacy Evaluation of Apremilast for the Treatment of Japanese Patients with Palmoplantar Pustulosis: 32-Week Results from a Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Study. Dermatol Ther (Heidelb). 2024 Jun 19. doi: 10.1007/s13555-024-01195-z. Online ahead of print.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades De La Piel Papuloescamosa
- Soriasis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Agentes antiinflamatorios no esteroideos
- Analgésicos no narcóticos
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Inhibidores de la fosfodiesterasa
- Inhibidores de la fosfodiesterasa 4
- Apremilast
Otros números de identificación del estudio
- CC-10004-PPP-001
- U1111-1236-1239 (Otro identificador: WHO)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .