Az Apremilast (CC-10004) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére irányuló vizsgálat palmoplantar pustulosisban szenvedő japán alanyokon
2. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az apremilast (CC-10004) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a palmoplantar pustulosis kezelésében Japánban
Ez a tanulmány azt fogja értékelni, hogy az apremilaszt jobb-e a placebónál (a gyógyszerrel azonos formában lévő inaktív anyag) a PPP-vel rendelkező japán alanyok kezelésére. Ez a tanulmány az apremilaszt biztonságosságát és tolerálhatóságát is értékeli a PPP-vel kezelt japán alanyokon. A CC-10004-PPP-001 egy többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, 2. fázisú apremilaszt vizsgálat japán alanyokon, PPP és nem megfelelő válasz a helyi szteroid- és/vagy helyi D3-vitamin-származék-készítményekkel végzett kezelésre.
A placebo-kontrollos időszak 16 hét lesz, és a betegek apremilast vagy placebót kapnak. A 16 hetes placebo-kontrollos időszak után minden alany 16 hétig apremilast kap. Az apremilast-kezelés leállítása után 4 héttel minden alany utolsó vizsgálati látogatása lesz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Itabashi-ku, Japán, 173-8610
- Research Site
-
Kisarazu, Japán, 292-8535
- Research Site
-
Kofu, Japán, 400-0027
- Research Site
-
Minokamo, Japán, 505-8503
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japán, 783-8505
- Research Site
-
Osaka, Japán, 550-0006
- Research Site
-
Sendai, Japán, 980-8574
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japán, 161-8521
- Research Site
-
Shinjyuku-ku, Japán, 160-0023
- Research Site
-
Toon, Japán, 791-0295
- Research Site
-
Tsu, Japán, 514-8507
- Research Site
-
-
Aichi
-
Ichinomiya, Aichi, Japán, 491-8558
- Research Site
-
Nagoya, Aichi, Japán, 467-8602
- Research Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japán, 814-0180
- Research Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo-shi, Hokkaido, Japán, 060-0063
- Research Site
-
-
Ibaraki
-
Hitachi, Ibaraki, Japán, 317-0077
- Research Site
-
-
Kanagawa
-
Sagamihara-shi, Kanagawa, Japán, 252-0392
- Research Site
-
Yokohoma-shi, Kanagawa, Japán, 221-0825
- Research Site
-
Yokosuka, Kanagawa, Japán, 238-8558
- Research Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japán, 693-8501
- Research Site
-
-
Tokyo
-
Chiyoda-ku, Tokyo, Japán, 102-8798
- Research Site
-
Itabashi-ku, Tokyo, Japán, 173-8606
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az alanyoknak meg kell felelniük a következő kritériumoknak, hogy részt vegyenek a vizsgálatban:
- Az alanynál a szűrés előtt legalább 24 hétig Palmoplantar Pustulosis diagnosztizáltak pustuloticus arthro-osteitissel (PAO) vagy anélkül.
- Az alany összpontszáma PPPASI: ≥ 12 a szűréskor és a kiinduláskor.
- Az alanynak közepes vagy súlyos pustulák/vezikulák vannak a tenyerén vagy a talpán (PPPASI súlyossági pontszám: ≥ 2) a szűréskor és a kiinduláskor.
- Az alany nem reagál megfelelően a helyi szteroid- és/vagy helyi D3-vitamin-származék-készítményekkel végzett kezelésre a szűrés előtt vagy a szűrés során.
Kizárási kritériumok:
Az alábbiak bármelyikének megléte kizárja a tantárgyat a beiratkozásból:
- Az alany plakkos típusú pikkelysömör diagnózisa van.
- Az alany a tenyéren és a talpon kívül a test bármely részén pustuláris pikkelysömörben szenved.
- Az alany nyilvánvaló javulást mutat a szűrés során (≥ 5 PPPASI összpontszám javulás a szűrés során).
- Az alany a kiindulási állapottól számított 24 héten belül kapott bármilyen eljárást fokális fertőzés miatt (pl. mandulaeltávolítás és fogászati kezelés).
- Az alany parodontitisben szenved, amely nyilvánvalóan kezelést igényel a szűréskor.
- Az alany krónikus vagy visszatérő tonsillitisben vagy arcüreggyulladásban szenved, amely a szűréskor egy hónapig vagy tovább folyamatos kezelést igényel.
- Az alanynak bizonyítékai vannak a kezek és lábak bőrproblémákra, amelyek megzavarhatják a vizsgálati gyógyszer hatásának értékelését.
- Az alany terhes vagy szoptat.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Placebo, majd Apremilast 30 mg BID
A résztvevők megfelelő placebót kaptak orális tabletta formájában naponta kétszer (BID) legfeljebb 16 hétig (a 0. héttől a 16. hétig).
Azok a résztvevők, akik befejezték a placebo-kontrollos fázist, beléptek az aktív kezelési fázisba, és 30 mg apremilasztot kaptak szájon át naponta kétszer, legfeljebb további 16 hétig (16. héttől 32. hétig).
|
Placebo
Apremilast
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Apremilast 30 mg BID, majd Apremilast 30 mg BID
A résztvevők 30 mg apremilasztot kaptak szájon át naponta kétszer, legfeljebb 16 hétig (a 0. héttől a 16. hétig).
Azok a résztvevők, akik befejezték a placebo-kontrollos fázist, beléptek az aktív kezelési fázisba, és 30 mg apremilasztot kaptak szájon át naponta kétszer, legfeljebb további 16 hétig (16. héttől 32. hétig).
|
Apremilast
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 16. héten PPPASI-50-et értek el
Időkeret: A 16. héten
|
A PPPASI-50 a PPPASI összpontszám >= 50 százalékos csökkenése a kiindulási értékhez képest. A PPPASI egy betegség-specifikus hatékonyságértékelési eszköz, amellyel a betegség 3 jelét (bőrpír, pustulák/vezikulák és hámlás/pikkely) lehet értékelni, mint alpontszámokat a tenyéren vagy a talpon. A PPPASI összpontszámokat az alpontszámok összege alapján számítják ki, és 0 és 72 között mozognak, a magasabb pontszám pedig súlyosabb betegséget jelez. |
A 16. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik PPPASI-50-et értek el az összes többi látogatás során a placebo-kontrollos fázisban
Időkeret: 2-14 hét
|
A PPPASI-50 a PPPASI összpontszám >= 50 százalékos csökkenése a kiindulási értékhez képest. A PPPASI egy betegség-specifikus hatékonyságértékelési eszköz, amellyel a betegség 3 jelét (bőrpír, pustulák/vezikulák és hámlás/pikkely) lehet értékelni, mint alpontszámokat a tenyéren vagy a talpon. A PPPASI összpontszámokat az alpontszámok összege alapján számítják ki, és 0 és 72 között mozognak, a magasabb pontszám pedig súlyosabb betegséget jelez. A hiányzó értékeket a non-responder imputation (NRI) mint elsődleges módszer alkalmazásával imputáltuk, amellyel a válasz meghatározásához elegendő adattal nem rendelkező résztvevőt nem válaszolónak tekintettük. |
2-14 hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérik a PPPASI-75-öt minden egyes látogatás során a placebo-kontrollált fázisban
Időkeret: 2-16 hét
|
A PPPASI-75 meghatározása szerint a PPPASI összpontszám >=75 százalékos csökkenése az alapvonalhoz képest. A PPPASI egy betegség-specifikus hatékonyságértékelési eszköz, amellyel a betegség 3 jelét (bőrpír, pustulák/vezikulák és hámlás/pikkely) lehet értékelni, mint alpontszámokat a tenyéren vagy a talpon. A PPPASI összpontszámokat az alpontszámok összege alapján számítják ki, és 0 és 72 között mozognak, a magasabb pontszám pedig súlyosabb betegséget jelez. A hiányzó értékeket elsődleges módszerként NRI-vel imputáltuk, amellyel a válasz meghatározásához elegendő adattal nem rendelkező résztvevőt nem válaszolónak tekintettük. |
2-16 hét
|
|
A PPPASI teljes pontszám görbe alatti területe (AUC) az alapvonaltól a 16. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
|
A PPPASI összpontszámának AUC értéke a kiindulási értéktől a 16. hétig az AUC-k összege a vizitek dátumai által meghatározott egyes időintervallumokban, és a lineáris trapéz módszer alapján számítják ki. A PPPASI egy betegség-specifikus hatékonyságértékelési eszköz a betegség 3 jelének (erythema, pustulák/vezikulák és hámlás/pikkely) alpontszámként történő értékelésére a tenyéren vagy a talpon. A PPPASI összpontszámokat az alpontszámok összege alapján számítják ki, és 0 és 72 között mozognak, a magasabb pontszám pedig súlyosabb betegséget jelez. |
Alaphelyzet a 16. hétig
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a PPPASI összpontszámban a látogatás alapján a placebo-kontrollált fázisban.
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
|
A PPPASI egy betegség-specifikus hatékonyságértékelési eszköz, amellyel a betegség 3 jelét (bőrpír, pustulák/vezikulák és hámlás/pikkely) lehet értékelni, mint alpontszámokat a tenyéren vagy a talpon.
A PPPASI összpontszámokat az alpontszámok összege alapján számítják ki, és 0 és 72 között mozognak, a magasabb pontszám pedig súlyosabb betegséget jelez.
A kiindulási értékhez képest pozitív változás a tünetek súlyosbodását jelzi.
|
Alaphelyzet a 16. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PPPASI összpontszámában a 16. héten
Időkeret: Alapállapot és 16. hét
|
A PPPASI egy betegség-specifikus hatékonyságértékelési eszköz, amellyel a betegség 3 jelét (bőrpír, pustulák/vezikulák és hámlás/pikkely) lehet értékelni, mint alpontszámokat a tenyéren vagy a talpon.
A PPPASI összpontszámokat az alpontszámok összege alapján számítják ki, és 0 és 72 között mozognak, a magasabb pontszám pedig súlyosabb betegséget jelez.
Változás a kiindulási értékhez képest vegyes hatású modellen alapuló ismételt mérésekre, a tünetek rosszabbodását jelző pozitív változással.
|
Alapállapot és 16. hét
|
|
A PPSI összpontszámának AUC az alapvonaltól a 16. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
|
A PPSI összpontszám AUC értéke az alapvonaltól a 16. hétig az AUC-k összege a látogatások dátumai által meghatározott egyes időintervallumokban, és a lineáris trapéz módszer alapján kerül kiszámításra.
A PPSI egy betegség-specifikus értékelő eszköz a PPP elváltozások súlyosságának minősítésére.
A bőrsérülési helyek értékelése külön-külön történik az erythema, a pustulák/vezikulák és a hámlás/skála tekintetében, amelyek mindegyikét 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik. A PPSI 0-tól 12-ig terjedő numerikus összpontszámot ad.
A magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
|
Alaphelyzet a 16. hétig
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a PPSI összpontszámban a látogatás alapján a placebo-kontrollált fázisban
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
|
A PPSI egy betegség-specifikus értékelő eszköz a PPP elváltozások súlyosságának minősítésére.
A bőrsérülési helyek értékelése külön-külön történik az erythema, a pustulák/vezikulák és a hámlás/skála tekintetében, amelyek mindegyikét 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik. A PPSI 0-tól 12-ig terjedő numerikus összpontszámot ad.
A magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
A kiindulási értékhez képest pozitív változás a tünetek súlyosbodását jelzi.
|
Alaphelyzet a 16. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PPSI összpontszámában a 16. héten
Időkeret: Alapállapot és 16. hét
|
A PPSI egy betegség-specifikus értékelő eszköz a PPP elváltozások súlyosságának minősítésére.
A bőrsérülési helyek értékelése külön-külön történik az erythema, a pustulák/vezikulák és a hámlás/skála tekintetében, amelyek mindegyikét 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik. A PPSI 0-tól 12-ig terjedő numerikus összpontszámot ad.
A magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
Változás a kiindulási értékhez képest vegyes hatású modellen alapuló ismételt mérésekre, a tünetek rosszabbodását jelző pozitív változással.
|
Alapállapot és 16. hét
|
|
A tiszta (0) vagy minimális (1) PGA-pontszámot elérő résztvevők százalékos aránya a látogatás során a placebo-kontrollos fázisban
Időkeret: 2-16 hét
|
A tenyérre és a talpra vonatkozó PGA-t használták a résztvevők PPP-lézióinak meghatározására a tenyéren és a talpon. A tenyéren és a talpon lévő elváltozásokat a következő skálák alapján osztályozták: 0 = tiszta
Azon résztvevők százalékos arányát jelentik, akiknek az alapvonal utáni pontszáma 0 vagy 1 (válaszadók). A hiányzó értékeket NRI-vel mint elsődleges módszerrel imputáltuk, amellyel a válasz meghatározásához elegendő adattal nem rendelkező résztvevőt nem válaszolónak tekintettük. |
2-16 hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik 0 vagy 1 PGA-pontszámot értek el legalább 2 fokozatú javulással placebo-kontrollált fázisban.
Időkeret: 2-16 hét
|
A tenyérre és a talpra vonatkozó PGA-t használták a résztvevők PPP-lézióinak meghatározására a tenyéren és a talpon. A tenyéren és a talpon lévő elváltozásokat a következő skálák alapján osztályozták: 0 = tiszta
Azon résztvevők százalékos arányát jelentik, akik legalább 2 fokozattal javultak a kiindulási állapothoz képest (szigorúan reagálók). Az at issing értékeket elsődleges módszerként NRI-vel imputáltuk, amellyel a válasz meghatározásához elegendő adattal nem rendelkező résztvevőt nem válaszolónak tekintettük. |
2-16 hét
|
|
Változás az alaphelyzethez képest a résztvevő VAS-értékelésében a PPP-tünetek tekintetében
Időkeret: Alapállapot és 2,4,6,8,12,16 hét
|
A résztvevők mind a viszketés viszketésének, mind a bőr diszkomfort/fájdalom mértékét a kézen és a lábon a PPP által VAS-on okozott tünetekként értékelték.
Mindegyik pontszám 0 és 100 között volt.
A bal oldali határvonal (0) a VAS-n azt jelenti, hogy nincs viszketés/fájdalom, a jobb oldali határ (100) pedig olyan súlyos viszketést/fájdalmat jelöl, ahogyan azt a résztvevő el tudja képzelni.
|
Alapállapot és 2,4,6,8,12,16 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: MD, Amgen
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Terui T, Okubo Y, Kobayashi S, Sano S, Morita A, Imafuku S, Tada Y, Abe M, Yaguchi M, Uehara N, Handa T, Tanaka M, Zhang W, Paris M, Murakami M. Efficacy and Safety of Apremilast for the Treatment of Japanese Patients with Palmoplantar Pustulosis: Results from a Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Study. Am J Clin Dermatol. 2023 Sep;24(5):837-847. doi: 10.1007/s40257-023-00788-2. Epub 2023 May 26. Erratum In: Am J Clin Dermatol. 2024 Jan;25(1):165-167. doi: 10.1007/s40257-023-00825-0.
- Okubo Y, Terui T, Kobayashi S, Sano S, Morita A, Imafuku S, Tada Y, Abe M, Yaguchi M, Kimura T, Shimauchi J, Zhang W, Amouzadeh H, Murakami M. Exploratory Efficacy Evaluation of Apremilast for the Treatment of Japanese Patients with Palmoplantar Pustulosis: 32-Week Results from a Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Study. Dermatol Ther (Heidelb). 2024 Jun 19. doi: 10.1007/s13555-024-01195-z. Online ahead of print.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Bőrbetegségek, Papulosquamous
- Pikkelysömör
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Enzim gátlók
- Fájdalomcsillapítók
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek
- Fájdalomcsillapítók, nem kábító
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Reumaellenes szerek
- Foszfodiészteráz inhibitorok
- Foszfodiészteráz 4 inhibitorok
- Apremilast
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CC-10004-PPP-001
- U1111-1236-1239 (Egyéb azonosító: WHO)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .