Estudio de fase I de UCART123 en pacientes con leucemia mieloide aguda de riesgo genético adverso
13 de julio de 2020 actualizado por: Cellectis S.A.
Estudio abierto de fase I de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la expansión, la persistencia y la actividad clínica de infusiones múltiples de UCART123 (células T modificadas alogénicas que expresan receptor de antígeno quimérico anti-CD123) en pacientes con leucemia mieloide aguda de riesgo genético adverso
Este es un estudio de Fase I, abierto, de escalada de dosis de UCART123 administrado por vía intravenosa a pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) con riesgo genético adverso CD123 positivo recién diagnosticada definida en el grupo de riesgo genético adverso ELN (2017).
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la actividad clínica de múltiples infusiones de UCART123 y determinar la dosis máxima tolerada (MTD).
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- Pacientes recién diagnosticados con leucemia mieloide aguda (LMA) de riesgo genético adverso positivo para CD123 definida según las pautas de ELN (Döhner et al., 2017)
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group de 0 o 1
- Sin terapia génica o celular experimental previa
- Ninguna disfunción orgánica que, en opinión del investigador, impida la quimioterapia de inducción intensiva o la terapia celular.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Escalada de dosis
Varias dosis probadas de UCART123 hasta que se identifica la dosis máxima tolerada (MTD).
|
Células T diseñadas alogénicas que expresan el receptor de antígeno quimérico anti-CD123
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de AE/SAE/DLT [Seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos y eventos adversos graves (AAG) durante todo el estudio
|
24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ghulam Mufti, Pr, Kings college London NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de julio de 2019
Finalización primaria (Actual)
5 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
5 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
26 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UCART123_03
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .