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Estudio de pancreatitis relacionada con CFTR

12 de julio de 2021 actualizado por: Tanja Gonska, The Hospital for Sick Children

Evaluación de la función de CFTR en pacientes con pancreatitis relacionada con CFTR mediante una nueva prueba de sudor

Las principales causas de pancreatitis aguda recurrente (PAR) o pancreatitis crónica (PC) en niños son defectos en genes que se han asociado a pancreatitis. Entre estos defectos genéticos se encuentran comúnmente las mutaciones del gen CFTR, 34% ARP y 23% CP. Dado que no todas las mutaciones del gen CFTR se manifiestan clínicamente, la simple identificación de estas mutaciones del gen CFTR puede no ayudar a establecer un papel claro de este defecto en la etiología del ARP/CP individual. La novedosa prueba de secreción de sudor beta-adrenérgica es una prueba muy sensible para detectar pequeñas anomalías en la función CFTR en forma de una relación lineal gen-función. Al identificar incluso los defectos leves de CFTR, en el futuro ayudará a encontrar el papel de los moduladores de CFTR y brindar tratamiento a estos pacientes.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • No aplica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: 4 años en adelante
  • Diagnóstico: pancreatitis recurrente aguda o pancreatitis crónica
  • Historial: al menos uno de los siguientes:

    1. Llevar una o dos mutaciones CFTR
    2. Niveles limítrofes de cloruro en el sudor
    3. Tiene antecedentes familiares de FQ
    4. Ha tenido positivo en la prueba de detección de FQ en recién nacidos

      Criterio de exclusión:

  • Hembras preñadas: serán excluidas en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: DIAGNÓSTICO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Brazo intervencionista
Todos los pacientes que hayan dado su consentimiento para el estudio se someterán a la intervención del estudio, que es una prueba de sudoración beta-adrenérgica (prueba de sudoración beta) con un evaporímetro. Se tarda unos 60 minutos en completar esta prueba. Una vez realizada esta prueba, se considerará que el paciente ha finalizado el estudio.

En Beta Sweat Test, la secreción de sudor se estimulará inyectando una serie de medicamentos dentro de la superficie de la piel. Se utilizarán agujas pequeñas para inyectar cantidades diminutas de cada medicamento. Antes y después de cada inyección en la piel, se limpiará la piel con una toallita con alcohol.

  1. Se sujetarán dos sondas sensoras al antebrazo con bandas elásticas justo encima del lugar de la inyección.
  2. Bajo la primera sonda, se inyectará atropina en un área pequeña de la piel.
  3. Bajo la segunda sonda, se administrará la primera inyección de carbacol en un área pequeña de la piel.
  4. Luego, en el área de la segunda sonda, la sudoración normal se detendrá por un tiempo mediante la inyección de una droga llamada atropina.
  5. Por último, se estimulará la sudoración beta-adrenérgica mediante la inyección de una combinación de los siguientes fármacos: atropina, isoproterenol y aminofilina (beta-cóctel). Usando sondas, se registrarán todas las lecturas de tasa de sudor.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la función CFTR mediante la prueba de secreción de sudor beta adrenérgico
Periodo de tiempo: 60 minutos
Evaluación de la función CFTR de pacientes con pancreatitis aguda recurrente o crónica mediante el uso de la prueba del sudor beta adrenérgico.
60 minutos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de febrero de 2021

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de febrero de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

18 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

16 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2021

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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