Terapia de células CAR-T dirigida por BCMA en pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario
7 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Estudio de fase I, abierto, de células CAR-T dirigidas por antígeno de maduración de células B (BCMA) en pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario
Este es el primer estudio en humanos para evaluar la viabilidad, la seguridad y la eficacia antitumoral preliminar de las células T autólogas modificadas genéticamente con un nuevo receptor de antígeno quimérico (CAR) específico del antígeno de maduración de células B (BCMA) y fabricado con un nuevo proceso. .
Las células CAR-T se investigarán como agente único en el mieloma múltiple en recaída/refractario
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de fase I para caracterizar la seguridad y la tolerabilidad de un nuevo receptor de antígeno quimérico (CAR) específico del antígeno de maduración de células B (BCMA) fabricado con un nuevo proceso.
En la parte de aumento de la dosis (Parte A) del estudio, la terapia de células CAR-T anti-BCMA se estudiará en pacientes adultos con mieloma múltiple (MM) que recaen y/o son refractarios.
En la parte de evaluación de dosis (Parte B) del estudio, la terapia de células CAR-T anti-BCMA se estudiará en sujetos adultos recién diagnosticados con MM.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
96
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Uni of Chi Medi Ctr Hema and Onco
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Cente
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapur, 119074
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapur, 169608
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con MM que recaen y/o son refractarios a al menos 2 regímenes de tratamiento previos, incluido un IMiD (p. lenalidomida o pomalidomida), un inhibidor del proteosoma (p. bortezomib, carfilzomib) y un anticuerpo anti-CD38 aprobado (p. daratumumab), si está disponible, y tiene evidencia documentada de progresión de la enfermedad (criterios IMWG)
- Enfermedad medible según lo definido por el protocolo
- Estado funcional ECOG que es 0 o 1 en la selección
- Valores hematológicos adecuados
- Debe tener un material de leucoféresis de células no movilizadas aceptado para la fabricación
Criterio de exclusión:
- Administración previa de un producto celular genéticamente modificado, incluida la terapia previa con BCMA CAR-T. No se excluyen los pacientes que hayan recibido anticuerpos biespecíficos dirigidos por BCMA o conjugados de anticuerpo y fármaco (ADC).
- HSCT autólogo dentro de las 6 semanas anteriores a la inscripción o cualquier historial previo de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT)
- Quimioterapia o cualquier terapia concomitante contra el cáncer (aparte de la quimioterapia de eliminación de linfocitos (LD) prescrita en el protocolo) dentro de las 2 semanas anteriores a la aféresis
- Tratamiento con antineoplásicos de molécula pequeña dirigidos dentro de las 2 semanas posteriores a la recolección por aféresis o 5 semividas, lo que sea más corto
- Haber recibido anticuerpos o inmunoterapias (que no sean daratumumab) dentro de las 4 semanas anteriores a la recolección por aféresis. Daratumumab dentro de las 3 semanas anteriores a la recolección por aféresis.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: PHE885 (Parte A)
Los pacientes con mieloma múltiple recidivante y/o refractario (r/r MM) recibirán PHE885.
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Infusión
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Experimental: PHE885 (Parte B)
Los pacientes con mieloma múltiple (NDMM) recién diagnosticado recibirán PHE885.
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Infusión
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 24 meses
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24 meses
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Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 28 días
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Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT) durante los primeros 28 días después de la administración de células CAR-T anti-BCMA
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28 días
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Naturaleza de las toxicidades limitantes de la dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 28 días
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Naturaleza de las toxicidades limitantes de la dosis (DLT) durante los primeros 28 días después de la administración de células CAR-T anti-BCMA
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de éxito de fabricación (definida como el número de sujetos tratados con la dosis objetivo planificada dividido por el número total de sujetos tratados)
Periodo de tiempo: 24 meses
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evaluar la viabilidad del proceso de fabricación
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24 meses
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Cmax de células BCMA CAR-T
Periodo de tiempo: 24 meses
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a través del transgén detectado por qPCR de las concentraciones de CART a lo largo del tiempo en sangre periférica y médula ósea
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24 meses
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Tmax de células BCMA CAR-T
Periodo de tiempo: 24 meses
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a través del transgén detectado por qPCR de las concentraciones de CART a lo largo del tiempo en sangre periférica y médula ósea
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24 meses
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AUC de células BCMA CAR-T
Periodo de tiempo: 24 meses
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a través del transgén detectado por qPCR de las concentraciones de CART a lo largo del tiempo en sangre periférica y médula ósea
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24 meses
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Clasto de células BCMA CAR-T
Periodo de tiempo: 24 meses
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a través del transgén detectado por qPCR de las concentraciones de CART a lo largo del tiempo en sangre periférica y médula ósea
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24 meses
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número de pacientes con inmunogenicidad preexistente e inducida por el tratamiento (celular y humoral) de la terapia con células BCMA CAR-T
Periodo de tiempo: 24 meses
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24 meses
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Tasa de respuesta general (ORR) en la Parte A
Periodo de tiempo: 24 meses
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Proporción de sujetos con la mejor respuesta general (BOR) de PR (respuesta parcial) o mejor, según lo determine el investigador local utilizando los criterios del IMWG
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24 meses
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ORR en la Parte B
Periodo de tiempo: 24 meses
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Proporción de sujetos con VGPR (respuesta parcial muy buena) o PR a la terapia de inducción que alcanzan el BOR de PR o mejor, según lo determine el investigador local utilizando los criterios del IMWG
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24 meses
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Tasa de respuesta a los 3 y 6 meses en la Parte A
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses
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Proporción de sujetos con una respuesta general de PR o mejor en los meses 3 y 6 después de la infusión respectivamente, según lo determinado por el investigador local utilizando los criterios del IMWG.
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3 meses, 6 meses
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Tasa de respuesta general a los 3 y 6 meses en la Parte B
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses
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Proporción de sujetos con VGPR o PR a la terapia de inducción que logran la respuesta general de PR o mejor en los meses 3 y 6 después de la infusión respectivamente, según lo determinado por el investigador local utilizando los criterios del IMWG
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3 meses, 6 meses
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Tasa general de respuesta completa (CRR) en la Parte A
Periodo de tiempo: 24 meses
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Proporción de sujetos con BOR de CR o mejor, según lo determinado por el investigador local utilizando los criterios del IMWG
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24 meses
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CRR general en la Parte B
Periodo de tiempo: 24 meses
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Proporción de sujetos con una respuesta de VGPR o PR a la terapia de inducción con BOR de CR o mejor, según lo determine el investigador local utilizando los criterios del IMWG
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24 meses
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CRR en los meses 3 y 6 en la Parte A
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses
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Proporción de sujetos con una respuesta general de CR o mejor en los meses 3 y 6 respectivamente, según lo determinado por el investigador local utilizando los criterios del IMWG
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3 meses, 6 meses
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CRR en los meses 3 y 6 en la Parte B
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses
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Proporción de sujetos con una respuesta de VGPR o PR a la terapia de inducción con una respuesta general de CR o mejor en los meses 3 y 6 después de la infusión, respectivamente, según lo determine el investigador local utilizando los criterios del IMWG.
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3 meses, 6 meses
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DOR (duración de la respuesta) en la Parte A
Periodo de tiempo: desde la respuesta a la enfermedad hasta la progresión de la enfermedad, evaluado hasta aproximadamente 24 meses
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DOR según lo evaluado por un investigador local: el tiempo desde el logro de PR o mejor hasta la recaída o muerte debido a MM (mieloma múltiple)
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desde la respuesta a la enfermedad hasta la progresión de la enfermedad, evaluado hasta aproximadamente 24 meses
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DOR en la Parte B
Periodo de tiempo: desde la respuesta a la enfermedad hasta la progresión de la enfermedad, evaluado hasta aproximadamente 24 meses
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DOR según lo evaluado por el investigador local:
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desde la respuesta a la enfermedad hasta la progresión de la enfermedad, evaluado hasta aproximadamente 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de julio de 2020
Finalización primaria (Actual)
29 de abril de 2025
Finalización del estudio (Actual)
29 de abril de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de marzo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Mieloma múltiple
Otros números de identificación del estudio
- CADPT07A12101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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