BCMA-gerichte CAR-T-celtherapie bij volwassen patiënten met gerecidiveerd en/of refractair multipel myeloom
7 juli 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Fase I, open-label, studie van B-cel rijpingsantigeen (BCMA)-gerichte CAR-T-cellen bij volwassen patiënten met gerecidiveerd en/of refractair multipel myeloom
Dit is een eerste studie bij mensen om de haalbaarheid, veiligheid en voorlopige antitumoreffectiviteit te evalueren van autologe T-cellen die genetisch zijn gemanipuleerd met een nieuwe B-cel Maturation Antigen (BCMA)-specifieke chimere antigeenreceptor (CAR) en vervaardigd met een nieuw proces .
CAR-T-cellen zullen worden onderzocht als een enkelvoudig middel bij recidiverend/refractair multipel myeloom
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase I, open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te karakteriseren van een nieuwe B-cel Maturation Antigen (BCMA)-specifieke chimere antigeenreceptor (CAR) vervaardigd met een nieuw proces.
In het dosisescalatiedeel (Deel A) van de studie zal de anti-BCMA CAR-T-celtherapie worden bestudeerd bij volwassen patiënten met multipel myeloom (MM) die recidiverend en/of refractair zijn.
In het dosisevaluatiedeel (deel B) van de studie zal de anti-BCMA CAR-T-celtherapie worden bestudeerd bij nieuw gediagnosticeerde volwassen proefpersonen met MM.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
96
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israël, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, 169608
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Uni of Chi Medi Ctr Hema and Onco
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Cente
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met MM die een recidief hebben en/of ongevoelig zijn voor ten minste 2 eerdere behandelingsregimes, waaronder een IMiD (bijv. lenalidomide of pomalidomide), een proteasoomremmer (bijv. bortezomib, carfilzomib) en een goedgekeurd anti-CD38-antilichaam (bijv. daratumumab), indien beschikbaar, en hebben gedocumenteerd bewijs van ziekteprogressie (IMWG-criteria)
- Meetbare ziekte zoals gedefinieerd door het protocol
- ECOG-prestatiestatus die bij de screening 0 of 1 is
- Adequate hematologische waarden
- Moet een leukaferese-materiaal hebben van niet-gemobiliseerde cellen die zijn geaccepteerd voor productie
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande toediening van een genetisch gemodificeerd cellulair product inclusief eerdere BCMA CAR-T-therapie. Patiënten die eerder BCMA-gerichte bispecifieke antilichamen of antilichaam-geneesmiddelconjugaten (ADC) hebben gekregen, worden niet uitgesloten.
- Autologe HSCT binnen 6 weken voorafgaand aan inschrijving of een voorgeschiedenis van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
- Chemotherapie of gelijktijdige antikankertherapieën (anders dan in het protocol voorgeschreven chemotherapie voor lymfodepletie (LD)) binnen 2 weken voorafgaand aan aferese
- Behandeling met op kleine moleculen gerichte antineoplastische middelen binnen 2 weken na afname van de aferese of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat korter is
- Antilichamen of immunotherapieën (anders dan daratumumab) hebben gekregen binnen 4 weken voorafgaand aan de afname van de aferese. Daratumumab binnen 3 weken voorafgaand aan de afname van de aferese.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PHE885 (deel A)
Patiënten met gerecidiveerd en/of refractair multipel myeloom (r/r MM) zullen PHE885 krijgen.
|
Infusie
|
|
Experimenteel: PHE885 (deel B)
Patiënten met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom (NDMM) zullen PHE885 krijgen.
|
Infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
24 maanden
|
|
|
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT)
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) gedurende de eerste 28 dagen na toediening van anti-BCMA CAR-T-cellen
|
28 dagen
|
|
Aard van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT)
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Aard van de dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) tijdens de eerste 28 dagen na toediening van anti-BCMA CAR-T-cellen
|
28 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vervaardigingssuccespercentage (gedefinieerd als het aantal proefpersonen dat is behandeld met de geplande doeldosis gedeeld door het totale aantal behandelde proefpersonen)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
evalueer de haalbaarheid van het productieproces
|
24 maanden
|
|
Cmax van BCMA CAR-T-cellen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
door qPCR-gedetecteerd transgen van CART-concentraties in de loop van de tijd in perifeer bloed en beenmerg
|
24 maanden
|
|
Tmax van BCMA CAR-T-cellen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
door qPCR-gedetecteerd transgen van CART-concentraties in de loop van de tijd in perifeer bloed en beenmerg
|
24 maanden
|
|
AUC van BCMA CAR-T-cellen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
door qPCR-gedetecteerd transgen van CART-concentraties in de loop van de tijd in perifeer bloed en beenmerg
|
24 maanden
|
|
Clast van BCMA CAR-T-cellen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
door qPCR-gedetecteerd transgen van CART-concentraties in de loop van de tijd in perifeer bloed en beenmerg
|
24 maanden
|
|
aantal patiënten met reeds bestaande en door behandeling geïnduceerde immunogeniciteit (cellulair en humoraal) van BCMA CAR-T-celtherapie
Tijdsspanne: 24 maanden
|
24 maanden
|
|
|
Algemeen responspercentage (ORR) in deel A
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Percentage proefpersonen met de beste algehele respons (BOR) van PR (partiële respons) of beter, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
24 maanden
|
|
ORR in deel B
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Percentage proefpersonen met VGPR (zeer goede gedeeltelijke respons) of PR op inductietherapie die de BOR van PR of beter bereiken, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
24 maanden
|
|
Responspercentage na 3 en 6 maanden in deel A
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
|
Percentage proefpersonen met een algehele PR-respons of beter na respectievelijk 3 en 6 maanden na de infusie, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
3 maanden, 6 maanden
|
|
Algemeen responspercentage na 3 en 6 maanden in deel B
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
|
Percentage proefpersonen met VGPR of PR op inductietherapie die respectievelijk de algehele respons van PR of beter bereiken na 3 en 6 maanden na de infusie, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
3 maanden, 6 maanden
|
|
Totaal compleet responspercentage (CRR) in deel A
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Percentage proefpersonen met de BOR van CR of beter, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
24 maanden
|
|
Algemene CRR in deel B
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Percentage proefpersonen met een respons van VGPR of PR op inductietherapie met de BOR van CR of beter, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
24 maanden
|
|
CRR op maand 3 en 6 in Deel A
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
|
Percentage proefpersonen met de algehele respons van CR of beter in respectievelijk maand 3 en 6, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
3 maanden, 6 maanden
|
|
CRR op maand 3 en 6 in Deel B
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
|
Percentage proefpersonen met een respons van VGPR of PR op inductietherapie met de algehele respons van CR of beter op respectievelijk maand 3 en 6 na infusie, zoals bepaald door de lokale onderzoeker aan de hand van de IMWG-criteria
|
3 maanden, 6 maanden
|
|
DOR (duur van de respons) in deel A
Tijdsspanne: van ziekterespons tot ziekteprogressie, beoordeeld tot ongeveer 24 maanden
|
DOR zoals beoordeeld door de lokale onderzoeker: de tijd vanaf het bereiken van PR of beter tot terugval of overlijden als gevolg van MM (multipel myeloom)
|
van ziekterespons tot ziekteprogressie, beoordeeld tot ongeveer 24 maanden
|
|
DOR in deel B
Tijdsspanne: van ziekterespons tot ziekteprogressie, beoordeeld tot ongeveer 24 maanden
|
DOR zoals beoordeeld door lokale onderzoeker:
|
van ziekterespons tot ziekteprogressie, beoordeeld tot ongeveer 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 juli 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 april 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 april 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Neoplasmata
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Hematologische ziekten
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Neoplasmata, plasmacel
- Hemostatische aandoeningen
- Paraproteïnemieën
- Bloed eiwit stoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Multipel myeloom
Andere studie-ID-nummers
- CADPT07A12101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .