Dosis densa de rituximab para la púrpura trombocitopénica inmunitaria aguda recién diagnosticada de alto riesgo (NYMC207)

Criterios de inclusión:

• Edad: los sujetos deben tener ≥ 1 año y ≤ 21 años de edad.
• Diagnóstico: Los pacientes deben tener PTI recién diagnosticada y un recuento de plaquetas de ≤ 20 x 109 por litro. Se debe realizar un aspirado de médula ósea y una biopsia para descartar malignidad en la médula ósea.

• Características de alto riesgo: Además, los pacientes deben tener uno o más de los siguientes criterios de alto riesgo:

  • Edad ≥ 10 años
  • Sangrado grado II-IV al diagnóstico
  • Positividad ANA
  • Sin antecedentes de infección previa en las 2 semanas anteriores al diagnóstico de PTI
• Estado funcional: los pacientes deben tener un estado funcional ≥ 50 %. Use Karnofsky para pacientes > 16 años y Lansky para pacientes menores o iguales a 16 años. Consulte el Apéndice I para conocer la puntuación de rendimiento.

• Terapia previa

  • Es posible que los pacientes no hayan recibido ningún tratamiento para la PTI antes del inicio de la terapia.
  • Los pacientes no pueden recibir esteroides sistémicos ≥ 0,5 mg/kg de prednisona (o equivalente) dentro de las 2 semanas previas al diagnóstico.

• Restricciones de medicamentos concomitantes:

  • Los esteroides solo están justificados como premedicación antes de rituximab.
  • Los pacientes que reciban agonistas trombopoyéticos, eltrombopag o romiplostim serán retirados del protocolo.

• Requisitos de función de órganos

  • Función renal adecuada definida como: CrCl estimado > 60 ml/min o > 30 % de la TFG para la edad según la fórmula de Schwartz
  • Función hepática adecuada definida como: AST y/o ALT menos de 5 veces el límite superior normal y/o bilirrubina directa menos de 2 veces el límite superior normal

Criterio de exclusión

• Pacientes con antecedentes de reacción alérgica Grado III-IV a rituximab
• Pacientes con infiltración neoplásica de médula ósea
• Pacientes con antecedentes de infección por hepatitis B

• Embarazo y Lactancia

  • Las pacientes mujeres que están embarazadas no son elegibles (inserte el motivo: "debido a los riesgos de eventos adversos fetales y teratogénicos como se observa en estudios en animales/humanos" o "dado que aún no hay información disponible sobre toxicidad fetal o teratogénica en humanos").
  • Las hembras lactantes no son elegibles a menos que hayan acordado no amamantar a sus bebés.
  • Las pacientes en edad fértil no son elegibles a menos que se haya obtenido un resultado negativo en la prueba de embarazo.