Rytuksymab w dużych dawkach w nowo zdiagnozowanej ostrej immunologicznej plamicy małopłytkowej wysokiego ryzyka (NYMC207)

Kryteria przyjęcia:

• Wiek: Uczestnicy muszą mieć ≥ 1 rok i ≤ 21 lat.
• Diagnoza: Pacjenci muszą mieć nowo rozpoznaną ITP i liczbę płytek krwi ≤ 20 x 109 na litr. Należy wykonać aspirat szpiku kostnego i biopsję, aby wykluczyć nowotwór złośliwy w szpiku kostnym.

• Cechy wysokiego ryzyka: Ponadto pacjenci muszą spełniać jedno z następujących kryteriów wysokiego ryzyka:

  • Wiek ≥ 10 lat
  • Krwawienie stopnia II-IV w chwili rozpoznania
  • ANA pozytywność
  • Brak wywiadu poprzedzającego zakażenie w ciągu 2 tygodni przed rozpoznaniem ITP
• Stan sprawności: pacjenci muszą mieć stan sprawności ≥ 50%. Stosować Karnofsky dla pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat. Zobacz Dodatek I, aby uzyskać informacje o wynikach.

• Wcześniejsza terapia

  • Pacjenci mogli nie być leczeni na ITP przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjenci mogą nie otrzymywać ogólnoustrojowych steroidów w dawce ≥ 0,5 mg/kg prednizonu (lub równoważnej) w ciągu 2 tygodni przed rozpoznaniem.

• Ograniczenia dotyczące leków towarzyszących:

  • Steroidy są uzasadnione tylko jako premedykacja przed rytuksymabem.
  • Pacjenci, którzy otrzymują agoniści trombopoezy, eltrombopag lub romiplostym, zostaną wykreśleni z protokołu.

• Wymagania dotyczące funkcji narządów

  • Odpowiednia czynność nerek zdefiniowana jako: szacowany CrCl > 60 ml/min lub >30% GFR dla wieku na podstawie wzoru Schwartza
  • Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako: AspAT i/lub ALT poniżej 5-krotności górnej granicy normy i/lub stężenie bilirubiny bezpośredniej poniżej 2-krotności górnej granicy normy

Kryteria wyłączenia

• Pacjenci z reakcją alergiczną stopnia III-IV na rytuksymab w wywiadzie
• Pacjenci z naciekiem nowotworowym szpiku kostnego
• Pacjenci z zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B w wywiadzie

• Ciąża i karmienie piersią

  • Pacjentki, które są w ciąży, nie kwalifikują się (wstawić powód: „ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i teratogennych działań niepożądanych obserwowanych w badaniach na zwierzętach/ludziach” lub „ponieważ nie ma jeszcze dostępnych informacji dotyczących toksyczności dla płodu lub toksyczności teratogennej u ludzi”).
  • Karmiące samice nie kwalifikują się, chyba że zgodziły się nie karmić piersią swoich niemowląt.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym nie kwalifikują się, chyba że uzyskano negatywny wynik testu ciążowego.