Sűrű dózisú rituximab nagy kockázatú újonnan diagnosztizált akut immuntrombocitopéniás purpurára (NYMC207)

Bevételi kritériumok:

• Életkor: Az alanyok életkora ≥ 1 év és ≤ 21 év.
• Diagnózis: A betegeknek újonnan diagnosztizált ITP-vel és ≤ 20 x 109 literenkénti vérlemezkeszámmal kell rendelkezniük. Csontvelő aspirációt és biopsziát kell végezni, hogy kizárják a rosszindulatú csontvelőt.

• Magas kockázatú jellemzők: Ezenkívül a betegeknek meg kell felelniük az alábbi magas kockázati kritériumok közül egynek:

  • Életkor ≥ 10 év
  • II-IV fokozatú vérzés a diagnóziskor
  • ANA pozitivitás
  • Az ITP diagnózisát megelőző 2 héten belül nincs korábbi fertőzés
• Teljesítményállapot: A betegek teljesítőképességi státusza ≥ 50%. Használja a Karnofsky-t 16 évesnél idősebb betegeknél és a Lansky-t 16 évesnél fiatalabb betegeknél. A teljesítmény pontszámát lásd az I. függelékben.

• Előzetes terápia

  • Előfordulhat, hogy a betegek nem kaptak ITP-kezelést a kezelés megkezdése előtt.
  • Előfordulhat, hogy a betegek nem kaphatnak szisztémás szteroidokat ≥ 0,5 mg/kg prednizon (vagy azzal egyenértékű) dózisban a diagnózist megelőző 2 héten belül.

• Egyidejű gyógyszerekre vonatkozó korlátozások:

  • A szteroidok csak premedikációként indokoltak a rituximab előtt.
  • Azokat a betegeket, akik trombopoetikus agonistákat, eltrombopagot vagy romiplosztimot kapnak, le kell vonni a protokollból.

• Szervműködési követelmények

  • Megfelelő vesefunkció meghatározása: becsült CrCl > 60 ml/perc vagy a GFR >30%-a az életkor alapján a Schwartz-képlet alapján
  • Megfelelő májműködés A következőképpen definiálva: AST és/vagy ALT kevesebb, mint a normálérték felső határának ötszöröse, és/vagy a direkt bilirubin kevesebb, mint a normálérték felső határának kétszerese

Kizárási kritériumok

• Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében III-IV. fokozatú allergiás reakció szerepel a rituximabbal szemben
• Csontvelő-daganatos infiltrációban szenvedő betegek
• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében hepatitis B fertőzés szerepel

• Terhesség és szoptatás

  • A terhes nőbetegek nem jogosultak (illessze be az okot: „a magzati és teratogén nemkívánatos események kockázata miatt, amint azt állat/emberi vizsgálatok során tapasztalták” vagy „mivel még nem áll rendelkezésre információ az emberi magzati vagy teratogén toxicitásról”).
  • A szoptató nőstények csak abban az esetben vehetnek részt, ha beleegyeztek, hogy nem szoptatják csecsemőjüket.
  • Fogamzóképes nőbetegek csak akkor vehetők igénybe, ha negatív terhességi teszt eredménye.