Dosisdichtes Rituximab bei neu diagnostizierter akuter immunthrombozytopenischer Purpura mit hohem Risiko (NYMC207)

Einschlusskriterien:

• Alter: Die Probanden müssen ≥ 1 Jahr und ≤ 21 Jahre alt sein.
• Diagnose: Bei den Patienten muss eine neu diagnostizierte ITP und eine Thrombozytenzahl von ≤ 20 x 109 pro Liter vorliegen. Um eine Malignität im Knochenmark auszuschließen, sollten eine Knochenmarkpunktion und eine Biopsie durchgeführt werden.

• Hochrisikomerkmale: Darüber hinaus müssen die Patienten eines oder mehrere der folgenden Hochrisikokriterien erfüllen:

  • Alter ≥ 10 Jahre
  • Blutung Grad II–IV bei Diagnose
  • ANA-Positivität
  • Keine vorangegangene Infektion in der Vorgeschichte innerhalb von 2 Wochen vor der ITP-Diagnose
• Leistungsstatus: Patienten müssen einen Leistungsstatus von ≥ 50 % haben. Verwenden Sie Karnofsky für Patienten > 16 Jahre und Lansky für Patienten unter oder gleich 16 Jahren. Siehe Anhang I für die Leistungsbewertung.

• Vorherige Therapie

  • Möglicherweise haben die Patienten vor Beginn der Therapie keine ITP-Behandlung erhalten.
  • Patienten dürfen innerhalb von 2 Wochen vor der Diagnose keine systemischen Steroide ≥ 0,5 mg/kg Prednison (oder Äquivalent) erhalten.

• Einschränkungen bei gleichzeitiger Einnahme von Medikamenten:

  • Steroide sind nur als Prämedikation vor Rituximab gerechtfertigt.
  • Patienten, die thrombopoetische Agonisten, Eltrombopag oder Romiplostim erhalten, werden aus dem Protokoll genommen.

• Anforderungen an die Organfunktion

  • Angemessene Nierenfunktion, definiert als: geschätzte CrCl > 60 ml/min oder > 30 % der GFR für das Alter, basierend auf der Schwartz-Formel
  • Angemessene Leberfunktion ist definiert als: AST und/oder ALT weniger als das Fünffache der Obergrenze des Normalwerts und/oder direktes Bilirubin weniger als das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts

Ausschlusskriterien

• Patienten mit einer allergischen Reaktion des Grades III–IV auf Rituximab in der Vorgeschichte
• Patienten mit neoplastischer Knochenmarkinfiltration
• Patienten mit einer Hepatitis-B-Infektion in der Vorgeschichte

• Schwangerschaft und Stillzeit

  • Schwangere Patientinnen sind nicht teilnahmeberechtigt (Begründung einfügen: „aufgrund des Risikos fetaler und teratogener unerwünschter Ereignisse, wie in Tier-/Menschenstudien beobachtet“ oder „da noch keine Informationen über fetale oder teratogene Toxizitäten beim Menschen vorliegen“).
  • Stillende Frauen sind nicht berechtigt, es sei denn, sie haben zugestimmt, ihre Säuglinge nicht zu stillen.
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter sind von der Teilnahme ausgeschlossen, es sei denn, es liegt ein negatives Schwangerschaftstestergebnis vor.