Dose densa de rituximabe para púrpura trombocitopênica aguda recém-diagnosticada de alto risco (NYMC207)

Critério de inclusão:

• Idade: Os participantes devem ter ≥ 1 ano e ≤ 21 anos de idade.
• Diagnóstico: Os pacientes devem ter PTI recém-diagnosticada e uma contagem de plaquetas ≤ 20 x 109 por litro. Aspirado e biópsia de medula óssea devem ser realizados para descartar malignidade na medula óssea.

• Características de alto risco: Além disso, os pacientes devem ter um ou mais dos seguintes critérios de alto risco:

  • Idade ≥ 10 anos
  • Sangramento de grau II-IV no momento do diagnóstico
  • ANA positividade
  • Sem história de infecção precedente dentro de 2 semanas antes do diagnóstico de PTI
• Performance Status: Os pacientes devem ter um performance status ≥ 50%. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos de idade e Lansky para pacientes menores ou iguais a 16 anos de idade. Consulte o Apêndice I para obter a pontuação de desempenho.

• Terapia Prévia

  • Os pacientes podem não ter recebido nenhum tratamento para PTI antes do início da terapia.
  • Os pacientes podem não receber esteróides sistêmicos ≥ 0,5 mg/kg de prednisona (ou equivalente) dentro de 2 semanas antes do diagnóstico.

• Restrições de Medicamentos Concomitantes:

  • Os esteroides são apenas garantidos como pré-medicação antes do rituximabe.
  • Os pacientes que receberem agonistas trombopoéticos, eltrombopag ou romiplostim serão retirados do protocolo.

• Requisitos de Função de Órgão

  • Função renal adequada definida como: CrCl estimado > 60 mL/min ou > 30% da TFG para a idade com base na fórmula de Schwartz
  • Função hepática adequada definida como: AST e/ou ALT inferior a 5 vezes o limite superior do normal e/ou bilirrubina direta inferior a 2 vezes o limite superior do normal

Critério de exclusão

• Pacientes com história de reação alérgica Grau III-IV ao rituximabe
• Pacientes com infiltração neoplásica da medula óssea
• Pacientes com histórico de infecção por hepatite B

• Gravidez e amamentação

  • Pacientes do sexo feminino grávidas não são elegíveis (inserir o motivo: "devido a riscos de eventos adversos fetais e teratogênicos, conforme observado em estudos com animais/humanos" ou "uma vez que ainda não há informações disponíveis sobre toxicidade fetal ou teratogênica humana").
  • Mulheres lactantes não são elegíveis, a menos que tenham concordado em não amamentar seus bebês.
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar não são elegíveis, a menos que um resultado de teste de gravidez negativo tenha sido obtido.