Dávka hustého rituximabu pro vysoce rizikovou nově diagnostikovanou akutní imunitní trombocytopenickou purpuru (NYMC207)

Kritéria pro zařazení:

• Věk: Subjekty musí být ve věku ≥ 1 rok a ≤ 21 let.
• Diagnóza: Pacienti musí mít nově diagnostikovanou ITP a počet krevních destiček ≤ 20 x 109 na litr. K vyloučení malignity v kostní dřeni by měla být provedena aspirace kostní dřeně a biopsie.

• Vysoce rizikové vlastnosti: Kromě toho musí mít pacienti jedno nebo více z následujících vysoce rizikových kritérií:

  • Věk ≥ 10 let
  • Krvácení stupně II-IV při diagnóze
  • ANA pozitivita
  • Bez předchozí infekce v průběhu 2 týdnů před diagnózou ITP
• Stav výkonnosti: Pacienti musí mít výkonnostní stav ≥ 50 %. Použijte Karnofsky pro pacienty ve věku > 16 let a Lansky pro pacienty mladší nebo rovné 16 letům. Skóre výkonu viz příloha I.

• Předchozí terapie

  • Pacienti nemuseli před zahájením léčby dostávat žádnou léčbu ITP.
  • Pacienti nesmí dostávat systémové steroidy ≥ 0,5 mg/kg prednisonu (nebo ekvivalent) během 2 týdnů před diagnózou.

• Omezení souběžných léků:

  • Steroidy jsou zaručeny pouze jako premedikace před rituximabem.
  • Pacienti, kteří dostávají trombopoetické agonisty, eltrombopag nebo romiplostim, budou vyřazeni z protokolu.

• Požadavky na funkci orgánů

  • Adekvátní funkce ledvin definovaná jako: odhadovaný CrCl > 60 ml/min nebo > 30 % GFR pro věk na základě Schwartzova vzorce
  • Adekvátní funkce jater definovaná jako: AST a/nebo ALT nižší než 5násobek horní hranice normálu a/nebo přímý bilirubin nižší než 2násobek horní hranice normálu

Kritéria vyloučení

• Pacienti s anamnézou alergické reakce stupně III-IV na rituximab
• Pacienti s neoplastickou infiltrací kostní dřeně
• Pacienti s infekcí hepatitidy B v anamnéze

• Těhotenství a kojení

  • Ženy, které jsou těhotné, nejsou způsobilé (uveďte důvod: „kvůli rizikům fetálních a teratogenních nežádoucích účinků, jak bylo pozorováno ve studiích na zvířatech/člověcích“ nebo „protože dosud nejsou k dispozici žádné informace týkající se toxicity lidského plodu nebo teratogenní toxicity“).
  • Kojící ženy nejsou způsobilé, pokud nesouhlasily s tím, že nebudou kojit své děti.
  • Pacientky ve fertilním věku nejsou způsobilé, pokud nebyly získány negativní výsledky těhotenského testu.