Un estudio clínico para investigar la firma de interferón gamma (IFNɣ) en pacientes después de un TCMH y en pacientes con deterioro de la proliferación de HSC antes del trasplante

Un estudio clínico para investigar la firma de interferón gamma (IFNɣ) en pacientes después de un TCMH y en pacientes con deterioro de la proliferación de HSC antes del trasplante

Patrocinadores

Patrocinador principal: Swedish Orphan Biovitrum

Colaborador: PRA Health Sciences
Cytel Inc.
BioMérieux

Fuente Swedish Orphan Biovitrum
Resumen breve

Estudio clínico diseñado para recolectar sangre con fines de investigación en pacientes después de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o en pacientes con una afección médica donde La producción de células sanguíneas se ve afectada. Las muestras de sangre se utilizarán para estudiar el papel de Interferón gamma (IFNɣ) en la falla del injerto o deterioro de las células madre hematopoyéticas proliferación. La firma de IFNɣ se evaluará midiendo principalmente IFNɣ y C-X-C Motivo quimiocina Ligando 9 (CXCL9).

Descripción detallada

Este estudio clínico está diseñado para investigar la actividad de IFNγ en dos cohortes de pacientes.

- El primer grupo incluirá pacientes post TCMH con riesgo de falla del injerto (GF) según su enfermedades subyacentes y en el procedimiento de trasplante.

- El segundo grupo contendrá pacientes con afecciones donde la proliferación de HSC está alterada (p. ej., anemia aplásica) y con controles pareados (muestras de voluntarios sanos (HV) recogido fuera de este protocolo clínico).

La actividad de IFNɣ se evaluará midiendo IFNγ y CXCL9 en suero.

Para la cohorte HSCT, se requieren los siguientes puntos de tiempo de muestreo: en el día -7, pre HSCT en el día 0, 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 28, 31, 38 y una muestra adicional en el momento en que es primaria o Se sospecha una GF secundaria si no está en el horario planificado. Además, la siguiente vez Se recomiendan puntos: día 7, 11, 15, 19, 24, 35, 42. También se sugiere recoger un muestra cuando se diagnostica la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) durante cualquier visita que los pacientes harán asistir como parte de su tratamiento estándar durante los primeros 100 días posteriores al trasplante. los el paciente será seguido hasta alrededor del día 100 después del trasplante. Este seguimiento consistirá de capturar información de resultados de HSCT de los registros de pacientes del hospital alrededor del día 100.

Para la cohorte previa al trasplante de IHSCP, se recomienda que, una muestra por paciente en el momento del diagnóstico (si es posible, no más de 1 semana desde la fecha del diagnóstico) se recopila. Se deben recolectar muestras de control de edad / sexo de voluntarios sanos o pacientes con enfermedad maligna fuera de este protocolo después del consentimiento apropiado.

Se recopilarán diferentes conjuntos de datos para las cohortes HSCT e IHSCP respectivamente como descrito abajo:

Datos recopilados para ambas cohortes

- Edad y sexo

- Marcadores inflamatorios

- IFNɣ

- CXCL9

- Otros posibles biomarcadores exploratorios relevantes

- Diagnóstico

- Fecha del diagnóstico de la enfermedad.

- Historial médico relevante

- Fecha y hora de recogida de muestras.

Datos recopilados solo para la cohorte HSCT

- Parámetros de laboratorio evaluados en el laboratorio del sitio en la fecha de recolección de la muestra. y entre fechas de recolección cuando estén disponibles:

- El recuento absoluto de neutrófilos (ANC) y las plaquetas se medirán según el programa de evaluación, si es posible cuando se realiza un monitoreo de rutina de la salud del paciente

- Los datos de ferritina y quimerismo se recopilarán cuando estén disponibles (si se miden según el sitio) práctica de rutina)

- Medicamentos concomitantes al momento de la recolección de la muestra y entre las fechas de recolección.

- Presencia de infección al momento de la recolección de la muestra con la fecha de inicio

- Presencia de anticuerpos específicos del donante (DSA)

- Información de trasplante

- Fecha de inicio del acondicionamiento

- Tipo de acondicionamiento (Acondicionamiento de intensidad reducida (RIC) / Acondicionamiento mieloablativo (MAC) / Acondicionamiento no mieloablativo (NMAC) y medicamentos

- Detalles del trasplante (tipo de donante, grado de coincidencia, manipulación del trasplante, células madre fuente)

- Fecha de trasplante

- Fecha de GF primaria / secundaria o de injerto confirmado

- GVHD con la fecha de inicio

- Tratamiento y fecha posterior al trasplante (infusión de linfocitos del donante (DLI), células madre (SC) impulso, factor de crecimiento, profilaxis de la EICH, segundo procedimiento de TCMH)

Datos recopilados solo para la cohorte IHSCP

- gravedad de la enfermedad

- Además, se registrarán los siguientes datos para pacientes pediátricos de hasta 18 años. viejo, si está disponible:

- clones PNH

- Historia de hepatitis

- Cariotipo

Duración del estudio:

El estudio se llevará a cabo hasta que se reclute el número requerido de pacientes.

- Cohorte HSCT: a nivel del paciente, el estudio durará aproximadamente 100 días desde el pretrasplante Recolección de sangre para la última recolección de datos de seguimiento alrededor del día 100 después del TCMH, coincidencia la atención al paciente estándar HSCT

- Cohorte IHSCP: a nivel de paciente, el estudio durará 1 día.

Estado general Todavía no estoy reclutando
Fecha de inicio Julio 2020
Fecha de Terminación 31 de diciembre de 2021
Fecha de finalización primaria 31 de diciembre de 2021
Tipo de estudio De observación
Resultado primario
Medida Periodo de tiempo
HSCT cohort: IFNγ signature pre-and post-transplant day (-7) to day 100
Cohorte HSCT: relación entre IFNγ y el riesgo de falla del injerto día (-7) a día 100
Cohorte HSCT: relación entre IFNγ y la aparición de EICH día (-7) a día 100
Cohorte IHSCP: pre-trasplante de firma IFNγ día de recolección de la muestra (1 punto de tiempo)
Inscripción 200
Condición
Intervención

Tipo de intervención: Procedimiento

Nombre de intervención: recogida de sangre

Descripción: Se recolectarán muestras de sangre según el calendario definido por el protocolo. No hay drogas de investigación en este estudio.

Elegibilidad

Método de muestreo: Muestra de probabilidad

Criterios:

Criterios de inclusión:

- El paciente debe haber consentido el uso de sus datos clínicos y biológicos. muestras para investigaciones de investigación.

- En la cohorte HSCT:

- Pacientes con subyacente:

yo. enfermedad hematológica no maligna (por ejemplo, trastornos autoinmunes y metabólicos, anemia aplásica, anemia de células falciformes, anemia de Fanconi, anemia de Diamond-blackfan, talasemia, osteopetrosis, síndrome de Wiskott-Aldrich, combinado grave inmunodeficiencia) o ii. enfermedad maligna con mayor riesgo de GF, es decir, aguda Leucemia mieloide (AML) y leucemia linfoblástica aguda (LLA) con primaria falla de inducción, segunda remisión parcial o recaída; Leucemia mieloide crónica (CML) en fase blástica (explosión circulante o explosión superior al 5% en biopsia); No Linfoma de Hodgkin y Hodgkin y mieloma múltiple con falla de inducción primaria, segunda remisión parcial o recaída, síndromes mielodisplásicos (SMD) y trastornos mieloproliferativos (MPD) con esplenomegalia, mielofibrosis con portal pre-trasplante de hipertensión, síndromes de superposición de MDS / MPD

- y que recibieron HSCT alogénico y tienen mayor riesgo de falla del injerto debido a al menos uno de los siguientes criterios: i. Habiendo recibido intensidad reducida condicionamiento (RIC) o no mieloablativo (NMA) combinado con un enfermedad no maligna o haber recibido un injerto de médula ósea (BM) ii. Ex vivo Injerto empobrecido de células T iii. Injerto de un donante no relacionado no compatible o donante haploidéntico iv. Injerto de sangre del cordón umbilical (UCB)

- En la cohorte IHSCP:

- Pacientes con pre-trasplante de IHSCP (por ejemplo, anemia aplásica)

Criterio de exclusión:

- pacientes con HLH

- Peso corporal <10 kg

Género: Todas

Edad mínima: N / A

Edad máxima: N / A

Voluntarios Saludables: No

Contacto general

Apellido: Emmanuel Monnet, PhD

Teléfono: +41 79 650 06 08

Email: [email protected]

Fecha de verificación

Julio 2020

Fiesta responsable

Tipo: Patrocinador

Tiene acceso ampliado No
Grupo de brazo

Etiqueta: HSCT - Hematopoetic Stem Cell Proliferation

Descripción: Patients who received hematopoietic stem cell transplant

Etiqueta: IHSCP: proliferación de HSC deteriorada

Descripción: Pacientes con proliferación de células madre hematopoyéticas alteradas

Información de diseño del estudio

Modelo de observación: Grupo

Perspectiva de tiempo: Futuro

Fuente: ClinicalTrials.gov