Un estudio clínico para investigar la firma de interferón gamma (IFNɣ) en pacientes posteriores al HSCT y en pacientes con deterioro de la proliferación de HSC antes del trasplante

Este estudio clínico está diseñado para investigar la actividad de IFNγ en dos cohortes de pacientes.

• El primer grupo incluirá pacientes post TCMH con riesgo de fracaso del injerto (FG) en función de sus enfermedades subyacentes y del procedimiento de trasplante.
• El segundo grupo contendrá pacientes con condiciones en las que la proliferación de HSC está alterada (p. anemia aplásica) y con controles emparejados (muestras de voluntarios sanos (HV) recolectadas fuera de este protocolo clínico).

La actividad de IFNɣ se evaluará midiendo IFNγ y CXCL9 en suero.

Para la cohorte HSCT, se requieren los siguientes puntos temporales de muestreo: el día -7, antes del HSCT los días 0, 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 28, 31, 38 y una muestra adicional en el momento en que Se sospecha FG primario o secundario si no está en el calendario planificado. Además, se recomiendan los siguientes puntos temporales: día 7, 11, 15, 19, 24, 35, 42. También se sugiere recolectar una muestra cuando se diagnostica la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) durante cualquier visita a la que asistirá el paciente como parte de su tratamiento estándar durante los primeros 100 días posteriores al trasplante. El paciente será seguido hasta alrededor del día 100 después del trasplante. Este seguimiento consistirá en capturar información sobre los resultados del HSCT de los registros hospitalarios de los pacientes alrededor del día 100.

Para el pretrasplante de la cohorte IHSCP, se recomienda recolectar una muestra por paciente en el momento del diagnóstico (si es posible, no más de 1 semana desde la fecha del diagnóstico). Las muestras de control emparejadas por edad/sexo deben recolectarse de voluntarios sanos o pacientes con enfermedades malignas fuera de este protocolo después del consentimiento apropiado.

Se recopilarán diferentes conjuntos de datos para las cohortes HSCT e IHSCP, respectivamente, como se describe a continuación:

Datos recopilados para ambas cohortes

• edad y sexo
• Marcadores inflamatorios
• IFNɣ
• CXCL9
• Otros posibles biomarcadores exploratorios relevantes
• Diagnóstico
• Fecha de diagnóstico de la enfermedad
• Historial médico relevante
• Fecha y hora de recogida de muestras

Datos recopilados solo para la cohorte HSCT

• Parámetros de laboratorio evaluados en el laboratorio del sitio en la fecha de recolección de la muestra y entre las fechas de recolección cuando estén disponibles:
• El recuento absoluto de neutrófilos (ANC, por sus siglas en inglés) y las plaquetas se medirán según el programa de evaluación, si es posible, cuando se lleve a cabo un control de rutina de la salud del paciente.
• Los datos de ferritina y quimerismo se recopilarán cuando estén disponibles (si se miden según la práctica de rutina del sitio)
• Medicamentos concomitantes en el momento de la recogida de la muestra y entre las fechas de recogida
• Presencia de infección en el momento de la recogida de la muestra con la fecha de aparición
• Presencia de anticuerpos específicos del donante (DSA)
• Información de trasplante
• Fecha de inicio del acondicionamiento
• Tipo de acondicionamiento (Acondicionamiento de intensidad reducida (RIC) / Acondicionamiento mieloablativo (MAC) / Acondicionamiento no mieloablativo (NMAC) y medicamentos
• Detalles del trasplante (tipo de donante, grado de compatibilidad, manipulación del trasplante, fuente de células madre)
• Fecha de trasplante
• Fecha de FG primaria/secundaria o de injerto confirmado
• GVHD con la fecha de inicio
• Tratamiento posterior al trasplante y fecha (infusión de linfocitos de donante (DLI), refuerzo de células madre (SC), factor de crecimiento, profilaxis de GVHD, segundo procedimiento de HSCT)

Datos recopilados solo para la cohorte IHSCP

• Gravedad de la enfermedad
• Además, se registrarán los siguientes datos para pacientes pediátricos de hasta 18 años, si están disponibles:
• clones de HPN
• Historia de la hepatitis
• cariotipo

Duración del estudio:

El estudio se llevará a cabo hasta que se reclute el número requerido de pacientes.

• Cohorte de HSCT: a nivel de paciente, el estudio durará aproximadamente 100 días desde la recolección de sangre previa al trasplante hasta la última recolección de datos de seguimiento alrededor del día 100 después del HSCT, lo que coincide con la atención estándar del paciente de HSCT
• Cohorte IHSCP: A nivel de paciente el estudio durará 1 día.