En klinisk studie för att undersöka interferon gamma (IFNɣ) signatur hos patienter efter HSCT och hos patienter med nedsatt HSC-proliferation före transplantation

Denna kliniska studie är utformad för att undersöka IFNγ-aktivitet i två kohorter av patienter.

• Den första gruppen kommer att inkludera patienter efter HSCT med risk för transplantatsvikt (GF) baserat på deras underliggande sjukdomar och på transplantationsproceduren.
• Den andra gruppen kommer att innehålla patienter med tillstånd där HSC-proliferation är nedsatt (t. aplastisk anemi) och med matchade kontroller (prover från friska frivilliga (HV) som samlats utanför detta kliniska protokoll).

IFNɣ-aktivitet kommer att bedömas genom att mäta IFNγ och CXCL9 i serum.

För HSCT-kohorten krävs följande provtagningstidpunkter: dag -7, före HSCT dag 0, 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 28, 31, 38 och ytterligare ett prov vid den tidpunkt då primär eller sekundär GF misstänks om inte på det planerade schemat. Dessutom rekommenderas följande tidpunkter: dag 7, 11, 15, 19, 24, 35, 42. Det föreslås också att man tar ett prov när Graft vs Host Disease (GVHD) diagnostiseras under ett besök som patienterna kommer att delta i som en del av hans/hennes standardbehandling under de första 100 dagarna efter transplantationen. Patienten kommer att följas upp till omkring dag 100 efter transplantationen. Denna uppföljning kommer att bestå av att fånga HSCT-resultatinformation från patientjournaler runt dag 100.

För IHSCP-kohort före transplantation rekommenderas att ett prov per patient vid tidpunkten för diagnos (om möjligt inte mer än 1 vecka från diagnosdatum) samlas in. Ålders-/könsmatchade kontrollprover bör samlas in från friska frivilliga eller patienter med malign sjukdom utanför detta protokoll efter lämpligt samtycke.

Olika uppsättningar data kommer att samlas in för HSCT- respektive IHSCP-kohorterna enligt beskrivningen nedan:

Data insamlad för båda kohorterna

• Ålder och kön
• Inflammatoriska markörer
• IFNɣ
• CXCL9
• Andra potentiella relevanta utforskande biomarkörer
• Diagnos
• Datum för diagnos av sjukdom
• Relevant sjukdomshistoria
• Datum och tid för provtagning

Data insamlade endast för HSCT-kohort

• Laboratorieparametrar utvärderade på platslaboratoriet på datumet för provtagningen och mellan insamlingsdatumen när sådana finns:
• Absolut antal neutrofiler (ANC) och trombocyter kommer att mätas enligt schemat för bedömning, om möjligt när rutinmässig övervakning av patientens hälsa utförs
• Ferritin- och chimerismdata kommer att samlas in när de är tillgängliga (om de mäts enligt rutinpraxis på plats)
• Samtidig medicinering vid tidpunkten för provtagning och mellan insamlingsdatum
• Förekomst av infektion vid tidpunkten för provtagning med datum för debut
• Närvaro av donatorspecifika antikroppar (DSA)
• Transplantationsinformation
• Datum för start av konditioneringen
• Typ av konditionering (Reduced Intensity Conditioning (RIC) / Myeloablative Conditioning (MAC) / Non-myeloablative Conditioning (NMAC) och mediciner
• Transplantationsdetaljer (donatortyp, grad av matchning, transplantationsmanipulation, stamcellskälla)
• Datum för transplantation
• Datum för primär/sekundär GF eller för bekräftad engraftment
• GVHD med startdatum
• Post-transplantationsbehandling och datum (donatorlymfocytinfusion (DLI), boost av stamceller (SC), tillväxtfaktor, GVHD-profylax, andra HSCT-proceduren)

Data insamlade endast för IHSCP-kohort

• Sjukdomens svårighetsgrad
• Dessutom kommer följande data att registreras för pediatriska patienter upp till 18 år gamla, om tillgängliga:
• PNH-kloner
• Historik av hepatit
• Karyotyp

Studietid:

Studien kommer att genomföras tills det erforderliga antalet patienter har rekryterats.

• HSCT-kohort: På patientnivå kommer studien att pågå cirka 100 dagar från blodinsamling före transplantation till sista uppföljningsdatainsamling runt dag 100 efter HSCT, vilket matchar standard HSCT-patientvård
• IHSCP-kohort: På patientnivå kommer studien att pågå i 1 dag.