- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05121376
Un estudio de terapia génica de BMN 331 en sujetos con angioedema hereditario (HAErmony-1)
Un estudio abierto de fase 1/2 de aumento de dosis para determinar la tolerabilidad de seguridad y la eficacia de BMN 331, una transferencia génica mediada por vector AAV del gen SERPING1 humano en sujetos con AEH debido a la deficiencia de C1-INH humana
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
BMN 331 es una terapia génica de administración única en fase de investigación destinada a modificar el curso de la enfermedad del AEH. Los estudios preclínicos han demostrado que BMN 331 puede transducir hepatocitos, lo que da como resultado la restauración de los niveles circulantes deficientes de hC1-INH que causan AEH.
El estudio 331-201 es un estudio de fase 1/2 de dos partes (parte A y parte B), primero en humanos, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 331 en pacientes con AEH. Los sujetos serán seguidos durante 5 años después de la infusión de BMN 331. La Parte A del estudio es una fase de escalada de dosis diseñada para evaluar la seguridad preliminar de una sola administración IV de BMN 331 y para determinar si existe un aumento dependiente de la dosis en la expresión de la proteína C1-INH después de la administración de BMN 331. La Parte B es una fase de expansión de dosis diseñada para demostrar que hasta tres dosis seguras de BMN 331 (según lo determinado en la Parte A) mantienen un aumento clínicamente significativo en los niveles de C1-INH.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Specialist
- Número de teléfono: 1-800-983-4587
- Correo electrónico: medinfo@bmrn.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Reclutamiento
- Royal Prince Alfred Hospital,
-
Contacto:
- Miles Kenny
- Correo electrónico: miles.kenny@health.nsw.gov.au
-
Investigador principal:
- John Rasko
-
-
-
-
-
Barcelona, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Contacto:
- Laura Company Sapina
- Número de teléfono: 617908767
- Correo electrónico: laura.company@vhir.org
-
Investigador principal:
- Mar Guilarte, MD PhD
-
Madrid, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz
-
Contacto:
- Olga Roche
- Número de teléfono: 34 91 727 77 07
- Correo electrónico: oroche@gmail.com
-
Investigador principal:
- Teresa Caballero, MD, PhD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
- Reclutamiento
- AllerVie Clinical Research
-
Investigador principal:
- John Anderson, MD
-
Contacto:
- Esther Lange, CRNP
- Número de teléfono: 205-209-4131
- Correo electrónico: elange@allervie.com
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Reclutamiento
- Medical Research of Arizona
-
Investigador principal:
- Michael Manning, MD
-
Contacto:
- Elis Curtin
- Número de teléfono: 480-675-8982
- Correo electrónico: elise@medicalresearchaz.com
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- Reclutamiento
- University Of California San Diego
-
Investigador principal:
- Marc Riedl, MD MS
-
Contacto:
- Roxanne Lacy
- Número de teléfono: 858-657-5366
- Correo electrónico: rlacy@health.ucsd.edu
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Reclutamiento
- Asthma & Allergy Associates P.C.
-
Investigador principal:
- Daniel Soteres
-
Contacto:
- Elizabeth Soltero
- Número de teléfono: 719-473-0872
- Correo electrónico: ESoltero@aacos.com
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Reclutamiento
- Dr. Henry J. Kanarek Allergy, Asthma & Immunology
-
Investigador principal:
- Henry Kanarek, MD
-
Contacto:
- Kristin Fravel
- Número de teléfono: 913-451-8555
- Correo electrónico: kristinkresearch@gmail.com.com
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Reclutamiento
- Institute for Asthma & Allergy
-
Investigador principal:
- Henry Li, MD
-
Contacto:
- Amie Koroma
- Número de teléfono: 301-986-0670
- Correo electrónico: iaaresearchkoroma@gmail.com
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Reclutamiento
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
Contacto:
- Wendy Thomson
- Correo electrónico: wthomson@msadvancedmedicine.com
-
Investigador principal:
- Ray Rodriguez, MD
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
-
Contacto:
- Tarisa Mantia
- Número de teléfono: 314-996-8339
- Correo electrónico: tmantia@wustl.edu
-
Investigador principal:
- James H Wedner, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Reclutamiento
- Duke Health
-
Contacto:
- Katherine Prince
- Número de teléfono: 919-681-8931
- Correo electrónico: katherine.prince@duke.edu
-
Investigador principal:
- Patricia Lugar, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- Reclutamiento
- University of Cincinnati (UC) Physicians Company, LLC
-
Contacto:
- Heather Kimbrough
- Número de teléfono: 513-558-6987
- Correo electrónico: kimbrohb@ucmail.uc.edu
-
Investigador principal:
- Jonathan Bernstein, MD
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
- Reclutamiento
- Optimed Research, LTD
-
Investigador principal:
- Donald McNeil, MD
-
Contacto:
- Erwin Cooper
- Número de teléfono: 614-430-3030
- Correo electrónico: Cooper@optimedresearch.com
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 16802
- Reclutamiento
- The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
-
Contacto:
- Kristina Richwine
- Número de teléfono: 717-531-4506
- Correo electrónico: krichwine@pennstatehealth.psu.edu
-
Investigador principal:
- Timothy Craig, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Reclutamiento
- AARA Research Center
-
Investigador principal:
- William Lumry, MD
-
Contacto:
- Tamil Dhandapani
- Número de teléfono: 214-365-0365
- Correo electrónico: DhandapaniMD@aararesearch.com
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres o hombres adultos (≥ 18 años)
- Diagnóstico confirmado de AEH por deficiencia de C1-INH (Tipo I o II) confirmado por genotipificación del gen SERPING1
- Actualmente usa un régimen de medicación de HAE que consiste en un tratamiento profiláctico de rutina a largo plazo o una terapia a pedido durante los últimos 6 meses antes de la inscripción para una frecuencia de ataque documentada de al menos 1 ataque por mes en promedio
- Capacitado en el tratamiento autoadministrado de ataques agudos y es capaz de manejar adecuadamente los ataques agudos en un entorno domiciliario.
- Voluntad de abstenerse de consumir alcohol durante al menos 52 semanas después de la infusión de BMN 331 y de usar métodos anticonceptivos altamente efectivos
Criterio de exclusión:
- Evidencia de infección activa o crónica, incluido el síndrome respiratorio agudo severo coronavirus 2 (SARS-CoV-2), o cualquier trastorno inmunosupresor
- Contraindicación para el uso de glucocorticosteroides GCS, incluido un diagnóstico de glaucoma u osteoporosis no tratada
- Enfermedad maligna activa (excepto cáncer de piel no melanoma) enfermedad autoinmune, metabólica (es decir, diabetes), hematológica, cardíaca o renal que es de importancia clínica definida como que requiere atención y tratamiento médico regular
- Tratamiento previo de terapia génica
- Uso previo de andrógenos atenuados en el último año antes del estudio
- Antecedentes o enfermedad hepática actual clínicamente relevante (p. ej., esteatohepatitis no alcohólica [NASH], o hepatitis viral crónica B o C [HBV o HCV] o hepatitis autoinmune)
- Tiene antecedentes o está en riesgo de eventos tromboembólicos clínicamente significativos (ETE), o factor de riesgo subyacente conocido de trombosis, incluida la microangiopatía trombótica (MAT).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: BMN 331
Infusión de terapia génica AAV
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Terapia génica BMN 331 AAV
Terapia génica BMN 331 AAV
Terapia génica BMN 331 AAV
Terapia génica BMN 331 AAV
Terapia génica BMN 331 AAV
Terapia génica BMN 331 AAV
Terapia génica BMN 331 AAV
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento después de una única administración intravenosa de BMN 331
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento después de una única administración intravenosa de BMN 331
|
A los 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por investigadores
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador por gravedad (leve, moderada, grave)
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Uso normalizado en el tiempo de medicamentos específicos para AEH
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Niveles plasmáticos de C1-INH funcional después de la infusión de BMN-331 y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Niveles plasmáticos del antígeno C1-INH después de la infusión de BMN 331 y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Detección de anticuerpos totales contra la cápside de AAV5 después de la infusión de BMN 331
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Detección de anticuerpos totales contra C1-INH después de la infusión de BMN 331
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Detección de anticuerpos neutralizantes contra C1-INH después de la infusión de BMN 331
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD Medical Director, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- 331-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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