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유전성 혈관부종이 있는 피험자에서 BMN 331의 유전자 치료 연구 (HAErmony-1)

2023년 12월 5일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

인간 C1-INH 결핍으로 인한 HAE가 있는 피험자에서 인간 SERPING1 유전자의 AAV 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 331의 안전성 내약성 및 효능을 결정하기 위한 1/2상 공개 라벨, 용량 증량 연구

이것은 C1 에스테라제 억제제(C1-INH) 단백질 결핍으로 인한 유전성 혈관부종(HAE)의 치료를 위한 BMN 331의 1/2상, 단일군, 개방 라벨, 용량 증량 및 용량 확장 연구입니다. 연구 약물 BMN 331은 간 선택적 프로모터의 제어하에 야생형 인간 C1 에스테라제 억제제(hC1-INH)를 발현하는 아데노 관련 바이러스(AAV5) 기반 유전자 치료 벡터인 AAV5 hSERPING1로 확인되었으며, C1-INH 결핍이 있는 HAE의 치료를 위해 개발 중입니다. BMN 331의 약제학적 형태는 정맥주사용 용액이다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

BMN 331은 HAE의 질병 과정을 수정하기 위한 연구용 단일 투여 유전자 요법입니다. 전임상 연구에 따르면 BMN 331은 HAE를 유발하는 hC1-INH의 결핍된 순환 수준을 회복시키는 간세포를 변환할 수 있습니다.

연구 331-201은 HAE 환자에서 BMN 331의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 2부작(A부 및 B부)의 최초 인체 임상 1/2상 연구입니다. 피험자는 BMN 331 주입 후 5년 동안 추적 관찰됩니다. 연구의 파트 A는 BMN 331의 단일 IV 투여의 예비 안전성을 평가하고 BMN 331 투여 후 C1-INH 단백질 발현이 용량 의존적으로 증가하는지 여부를 결정하기 위해 설계된 용량 증량 단계입니다. 파트 B는 BMN 331의 최대 3회 안전한 용량(파트 A에서 결정됨)이 C1-INH 수준에서 임상적으로 의미 있는 증가를 유지함을 입증하기 위해 고안된 용량 확장 단계입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

44

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Trial Specialist
  • 전화번호: 1-800-983-4587
  • 이메일: medinfo@bmrn.com

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35209
        • 모병
        • Allervie Clinical Research
        • 수석 연구원:
          • John Anderson, MD
        • 연락하다:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
        • 모병
        • Medical Research of Arizona
        • 수석 연구원:
          • Michael Manning, MD
        • 연락하다:
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92122
        • 모병
        • University of California San Diego
        • 수석 연구원:
          • Marc Riedl, MD MS
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
        • 모병
        • Asthma & Allergy Associates P.C.
        • 수석 연구원:
          • Daniel Soteres
        • 연락하다:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, 미국, 66211
        • 모병
        • Dr. Henry J. Kanarek Allergy, Asthma & Immunology
        • 수석 연구원:
          • Henry Kanarek, MD
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
        • 모병
        • Institute for Asthma & Allergy
        • 수석 연구원:
          • Henry Li, MD
        • 연락하다:
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • 모병
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ray Rodriguez, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
        • 모병
        • Washington University School of Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • James H Wedner, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모병
        • Duke Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Patricia Lugar, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
        • 모병
        • University of Cincinnati (UC) Physicians Company, LLC
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jonathan Bernstein, MD
      • Columbus, Ohio, 미국, 43235
        • 모병
        • Optimed Research, LTD
        • 수석 연구원:
          • Donald McNeil, MD
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 16802
        • 모병
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Timothy Craig, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • 모병
        • AARA Research Center
        • 수석 연구원:
          • William Lumry, MD
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mar Guilarte, MD PhD
      • Madrid, 스페인
        • 모병
        • Hospital Universitario La Paz
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Teresa Caballero, MD, PhD
  • 호주
      • Camperdown, 호주, 2050

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 성인 여성 또는 남성(18세 이상)
  2. SERPING1 유전자의 유전형 분석으로 확인된 C1-INH 결핍(유형 I 또는 II)에 의한 HAE 진단 확인
  3. 평균 월 평균 1회 이상의 발작 빈도로 기록된 발작 빈도에 등록하기 전 지난 6개월 동안 정기적인 장기 예방 치료 또는 주문형 치료로 구성된 HAE 약물 요법을 현재 사용 중
  4. 자가 관리 급성 발작 치료에 대한 교육을 받았으며 가정 환경에서 급성 발작을 적절하게 관리할 수 있습니다.
  5. BMN 331 주입 후 최소 52주 동안 알코올 소비를 금하고 매우 효과적인 피임법을 사용하려는 의지

제외 기준:

  1. 중증급성호흡기증후군 코로나바이러스 2(SARS-CoV-2) 또는 면역 억제 장애를 포함한 활동성 또는 만성 감염의 증거
  2. 녹내장 또는 치료되지 않은 골다공증 진단을 포함하여 글루코 코르티코 스테로이드 GCS 사용에 대한 금기
  3. 활동성 악성 종양(비흑색종 피부암 제외) 자가면역, 대사(즉, 당뇨병), 혈액, 심장 또는 신장 질환으로 정기적인 치료가 필요한 것으로 정의되는 임상적 중요성
  4. 이전 유전자 치료 치료
  5. 연구 전 마지막 1년 동안 약독화된 안드로겐의 사전 사용
  6. 병력 또는 현재 임상적으로 관련된 간 질환(예: 비알코올성 지방간염[NASH], 또는 만성 바이러스성 B형 또는 C형 간염[HBV 또는 HCV] 또는 자가면역 간염)
  7. 병력이 있거나 임상적으로 중요한 혈전색전증 사건(TEE)의 위험이 있거나 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 포함한 혈전증에 대한 알려진 기본 위험 인자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BMN 331
AAV 유전자 치료 주입
유전적: BMN 331의 용량 1
BMN 331 AAV 유전자 치료
유전적: BMN 331의 용량 2
BMN 331 AAV 유전자 치료
유전적: BMN 331의 용량 3
BMN 331 AAV 유전자 치료
유전적: BMN 331의 용량 4
BMN 331 AAV 유전자 치료
유전적: BMN 331의 용량 5
BMN 331 AAV 유전자 치료
유전적: BMN 331의 용량 6
BMN 331 AAV 유전자 치료
유전적: BMN 331의 용량 7
BMN 331 AAV 유전자 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BMN 331의 단일 IV 투여 후 치료로 인한 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 5년차
BMN 331의 단일 IV 투여 후 치료로 인한 부작용이 발생한 참가자 수
5년차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
조사관이 확인한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 5년차
5년차
심각도(경증, 보통, 심각)에 따라 조사관이 확인한 HAE 공격의 시간 표준화된 수
기간: 5년차
5년차
HAE 특정 약물의 시간 표준화된 사용
기간: 5년차
5년차
BMN-331 주입 및 기준선으로부터의 변화 후 기능성 C1-INH의 혈장 수준
기간: 5년차
5년차
BMN 331 주입 후 C1-INH 항원의 혈장 수준 및 기준선으로부터의 변화
기간: 5년차
5년차
BMN 331 주입 후 AAV5 캡시드에 대한 총 항체 검출
기간: 5년차
5년차
BMN 331 주입 후 C1-INH에 대한 총 항체 검출
기간: 5년차
5년차
BMN 331 주입 후 C1-INH에 대한 중화 항체 검출
기간: 5년차
5년차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: MD Medical Director, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 15일

기본 완료 (추정된)

2028년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 11월 4일

처음 게시됨 (실제)

2021년 11월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 12월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 5일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 331-201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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