Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genterapiundersøgelse af BMN 331 hos personer med arvelig angioødem (HAErmony-1)

15. maj 2024 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 1/2 åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse for at bestemme sikkerhedstolerabiliteten og effektiviteten af ​​BMN 331 en AAV vektormedieret genoverførsel af humant SERPING1-gen hos forsøgspersoner med HAE på grund af human C1-INH-mangel

Dette er et fase 1/2, enkelt-arm, åbent, dosis-eskalerings- og dosis-udvidelsesstudie af BMN 331 til behandling af arvelig angioødem (HAE) på grund af C1 Esterase-hæmmer (C1-INH) proteinmangel. Studielægemidlet BMN 331 er identificeret som AAV5 hSERPING1, en adeno-associeret virus (AAV5)-baseret genterapivektor, der udtrykker vildtype human C1 Esterase Inhibitor (hC1-INH), under kontrol af en leverselektiv promotor, og er udvikles til behandling af HAE med C1-INH-mangel. Den farmaceutiske form af BMN 331 er en opløsning til intravenøs infusion.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

BMN 331 er en genterapi til forsøg med enkeltadministration beregnet til at modificere sygdomsforløbet af HAE. Prækliniske undersøgelser har vist, at BMN 331 kan transducere hepatocytter, hvilket resulterer i genoprettelse af de mangelfulde cirkulerende niveauer af hC1-INH, der forårsager HAE.

Studie 331-201 er et todelt (del A og del B), første-i-menneske, fase 1/2-studie designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 331 hos patienter med HAE. Forsøgspersoner vil blive fulgt i 5 år efter BMN 331-infusion. Del A af undersøgelsen er en dosiseskaleringsfase designet til at vurdere den foreløbige sikkerhed ved en enkelt IV-administration af BMN 331 og til at bestemme, om der er en dosisafhængig stigning i C1-INH-proteinekspression efter administration af BMN 331. Del B er en dosisudvidelsesfase designet til at demonstrere, at op til tre sikre doser af BMN 331 (som bestemt i del A) opretholder en klinisk betydningsfuld stigning i C1-INH-niveauer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital,
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • AllerVie Clinical Research
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma & Allergy Associates P.C.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66211
        • Dr. Henry J. Kanarek Allergy, Asthma & Immunology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute For Asthma & Allergy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati (UC) Physicians Company, LLC
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 16802
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinder eller mandlige voksne (≥ 18 år)
  2. Bekræftet diagnose af HAE på grund af C1-INH-mangel (Type I eller II) bekræftet ved genotypebestemmelse af SERPING1-genet
  3. Bruger i øjeblikket et HAE-medicinsk regime, der består af en rutinemæssig langsigtet profylaktisk behandling eller en on-demand-terapi i de sidste 6 måneder forud for indskrivningen for en dokumenteret angrebsfrekvens på mindst 1 angreb pr. måned i gennemsnit
  4. Uddannet i selvadministrerende akut anfaldsbehandling og er i stand til tilstrækkeligt at håndtere akutte anfald i hjemmet
  5. Villighed til at afholde sig fra indtagelse af alkohol i mindst 52 uger efter BMN 331-infusion og til at bruge højeffektiv prævention

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på aktiv eller kronisk infektion, herunder alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) eller enhver immunsuppressiv lidelse
  2. Kontraindikation til brug af glukokortikosteroider GCS, herunder en diagnose af glaukom eller ubehandlet osteoporose
  3. Aktiv malignitet (undtagen ikke-melanom hudkræft) autoimmun, metabolisk (dvs. diabetes), hæmatologisk, hjerte- eller nyresygdom, der er af klinisk betydning defineret som kræver regelmæssig lægehjælp og behandling
  4. Forudgående genterapibehandling
  5. Tidligere brug af svækkede androgener i det sidste 1 år forud for undersøgelsen
  6. Anamnese eller aktuel klinisk relevant leversygdom (f.eks. ikke-alkoholisk steatohepatitis [NASH], eller kronisk viral hepatitis B eller C [HBV eller HCV] eller autoimmun hepatitis)
  7. Har en historie eller er i risiko for klinisk signifikante tromboemboliske hændelser (TEE) eller kendt underliggende risikofaktor for trombose inklusive trombotisk mikroangiopati (TMA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BMN 331
AAV-genterapi-infusion
Genetisk: Dosis 1 af BMN 331
BMN 331 AAV genterapi
Genetisk: Dosis 2 af BMN 331
BMN 331 AAV genterapi
Genetisk: Dosis 3 af BMN 331
BMN 331 AAV genterapi
Genetisk: Dosis 4 af BMN 331
BMN 331 AAV genterapi
Genetisk: Dosis 5 af BMN 331
BMN 331 AAV genterapi
Genetisk: Dosis 6 af BMN 331
BMN 331 AAV genterapi
Genetisk: Dosis 7 af BMN 331
BMN 331 AAV genterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger efter en enkelt IV-administration af BMN 331
Tidsramme: På 5 år
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger efter en enkelt IV-administration af BMN 331
På 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede HAE-angreb
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede HAE-anfald efter sværhedsgrad (mild, moderat, svær)
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Tidsnormaliseret brug af HAE-specifik medicin
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Plasmaniveauer af funktionel C1-INH efter BMN-331-infusion og ændring fra baseline
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Plasmaniveauer af C1-INH-antigen efter BMN 331-infusion og ændring fra baseline
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Påvisning af totale antistoffer mod AAV5-capsid efter BMN 331-infusion
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Påvisning af totale antistoffer mod C1-INH efter BMN 331 infusion
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Påvisning af neutraliserende antistoffer mod C1-INH efter BMN 331 infusion
Tidsramme: På 5 år
På 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: MD Medical Director, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. februar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2021

Først opslået (Faktiske)

16. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 331-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Dosis 1 af BMN 331

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner