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Uno studio sulla terapia genica del BMN 331 in soggetti con angioedema ereditario (HAErmony-1)

5 dicembre 2023 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 1/2 in aperto, dose-escalation per determinare la sicurezza tollerabilità e l'efficacia di BMN 331, un trasferimento genico mediato da vettore AAV del gene SERPING1 umano in soggetti con HAE dovuto a carenza di C1-INH nell'uomo

Si tratta di uno studio di fase 1/2, a braccio singolo, in aperto, di aumento della dose e di espansione della dose di BMN 331 per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE) dovuto al deficit della proteina C1-inibitore della esterasi (C1-INH). Il farmaco in studio BMN 331 è identificato come AAV5 hSERPING1, un vettore di terapia genica basato su virus adeno-associato (AAV5) che esprime l'inibitore dell'esterasi C1 umana wild-type (hC1-INH), sotto il controllo di un promotore selettivo per il fegato, ed è in fase di sviluppo per il trattamento dell'HAE con deficit di C1-INH. La forma farmaceutica di BMN 331 è una soluzione per infusione endovenosa.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

BMN 331 è una terapia genica sperimentale a singola somministrazione destinata a modificare il decorso della malattia dell'HAE. Studi preclinici hanno dimostrato che BMN 331 può trasdurre epatociti con conseguente ripristino dei livelli circolanti carenti di hC1-INH che causano l'HAE.

Lo studio 331-201 è uno studio di fase 1/2 in due parti (parte A e parte B), primo sull'uomo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di BMN 331 nei pazienti con HAE. I soggetti saranno seguiti per 5 anni dopo l'infusione di BMN 331. La parte A dello studio è una fase di aumento della dose progettata per valutare la sicurezza preliminare di una singola somministrazione endovenosa di BMN 331 e per determinare se vi sia un aumento dose-dipendente nell'espressione della proteina C1-INH dopo la somministrazione di BMN 331. La Parte B è una fase di espansione della dose progettata per dimostrare che fino a tre dosi sicure di BMN 331 (come determinato nella Parte A) sostengono un aumento clinicamente significativo dei livelli di C1-INH.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Specialist
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mar Guilarte, MD PhD
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Teresa Caballero, MD, PhD
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Reclutamento
        • Allervie Clinical Research
        • Investigatore principale:
          • John Anderson, MD
        • Contatto:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Reclutamento
        • Medical Research of Arizona
        • Investigatore principale:
          • Michael Manning, MD
        • Contatto:
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • Reclutamento
        • University of California San Diego
        • Investigatore principale:
          • Marc Riedl, MD MS
        • Contatto:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Reclutamento
        • Asthma & Allergy Associates P.C.
        • Investigatore principale:
          • Daniel Soteres
        • Contatto:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
        • Reclutamento
        • Dr. Henry J. Kanarek Allergy, Asthma & Immunology
        • Investigatore principale:
          • Henry Kanarek, MD
        • Contatto:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Reclutamento
        • Institute for Asthma & Allergy
        • Investigatore principale:
          • Henry Li, MD
        • Contatto:
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Reclutamento
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ray Rodriguez, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James H Wedner, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Patricia Lugar, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati (UC) Physicians Company, LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Bernstein, MD
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Reclutamento
        • Optimed Research, LTD
        • Investigatore principale:
          • Donald McNeil, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 16802
        • Reclutamento
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Timothy Craig, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • AARA Research Center
        • Investigatore principale:
          • William Lumry, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Donne o uomini adulti (≥ 18 anni)
  2. Diagnosi confermata di HAE da deficit di C1-INH (Tipo I o II) confermata dalla genotipizzazione del gene SERPING1
  3. Attualmente utilizza un regime terapeutico per l'HAE che consiste in un trattamento profilattico di routine a lungo termine o una terapia su richiesta negli ultimi 6 mesi prima dell'arruolamento per una frequenza di attacco documentata di almeno 1 attacco al mese in media
  4. Addestrato nell'autosomministrazione del trattamento degli attacchi acuti ed è in grado di gestire adeguatamente gli attacchi acuti in un ambiente domestico
  5. Disponibilità ad astenersi dal consumo di alcol per almeno 52 settimane dopo l'infusione di BMN 331 e ad utilizzare una contraccezione altamente efficace

Criteri di esclusione:

  1. Evidenza di infezione attiva o cronica, inclusa la sindrome respiratoria acuta grave coronavirus 2 (SARS-CoV-2) o qualsiasi disturbo immunosoppressivo
  2. Controindicazione all'uso di glucocorticosteroidi GCS, inclusa una diagnosi di glaucoma o osteoporosi non trattata
  3. Malignità attiva (ad eccezione del cancro della pelle non melanoma) malattia autoimmune, metabolica (cioè diabete), ematologica, cardiaca o renale che ha un significato clinico definito come richiedente cure e cure mediche regolari
  4. Precedente trattamento di terapia genica
  5. Precedente uso di androgeni attenuati nell'ultimo anno 1 prima dello studio
  6. Anamnesi o malattia epatica clinicamente rilevante in corso (p. es., steatoepatite non alcolica [NASH], o epatite virale cronica B o C [HBV o HCV] o epatite autoimmune)
  7. Avere una storia o essere a rischio di eventi tromboembolici (TEE) clinicamente significativi o fattore di rischio sottostante noto per la trombosi, inclusa la microangiopatia trombotica (TMA)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN 331
Infusione di terapia genica AAV
Genetico: Dose 1 di BMN 331
Terapia genica BMN 331 AAV
Genetico: Dose 2 di BMN 331
Terapia genica BMN 331 AAV
Genetico: Dose 3 di BMN 331
Terapia genica BMN 331 AAV
Genetico: Dose 4 di BMN 331
Terapia genica BMN 331 AAV
Genetico: Dose 5 di BMN 331
Terapia genica BMN 331 AAV
Genetico: Dose 6 di BMN 331
Terapia genica BMN 331 AAV
Genetico: Dose 7 di BMN 331
Terapia genica BMN 331 AAV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento a seguito di una singola somministrazione endovenosa di BMN 331
Lasso di tempo: A 5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento a seguito di una singola somministrazione endovenosa di BMN 331
A 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo di attacchi HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore in base alla gravità (lieve, moderato, grave)
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni
Uso normalizzato nel tempo di farmaci specifici per l’HAE
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni
Livelli plasmatici di C1-INH funzionale dopo l'infusione di BMN-331 e variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni
Livelli plasmatici dell'antigene C1-INH dopo l'infusione di BMN 331 e variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni
Rilevazione degli anticorpi totali contro il capside AAV5 dopo l'infusione di BMN 331
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni
Rilevazione degli anticorpi totali contro C1-INH dopo l'infusione di BMN 331
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni
Rilevazione di anticorpi neutralizzanti contro C1-INH dopo l'infusione di BMN 331
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD Medical Director, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 331-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Dose 1 di BMN 331

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