Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BMN 331 génterápiás vizsgálata örökletes angioödémában szenvedő alanyokon (HAErmony-1)

2023. december 5. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Fázis 1/2 nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat a BMN 331 biztonsági tolerálhatóságának és hatékonyságának meghatározására, a humán SERPING1 gén AAV vektor-közvetített génátvitelére humán C1-INH hiány miatt HAE-ben szenvedő alanyokban

Ez a BMN 331 1/2. fázisú, egykarú, nyílt, dózis-eszkalációs és dózis-kiterjesztési vizsgálata a C1-észteráz-inhibitor (C1-INH) fehérjehiány okozta örökletes angioödéma (HAE) kezelésére. A BMN 331 vizsgálati gyógyszert AAV5 hSERPING1 néven azonosították, egy adeno-asszociált vírus (AAV5) alapú génterápiás vektor, amely vad típusú humán C1 észteráz gátlót (hC1-INH) expresszál egy májszelektív promoter irányítása alatt, és C1-INH-hiányos HAE kezelésére fejlesztették ki. A BMN 331 gyógyszerforma intravénás infúziós oldat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A BMN 331 egy vizsgálati, egyszeri beadású génterápia, amelynek célja a HAE betegség lefolyásának módosítása. A preklinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a BMN 331 képes transzdukálni a májsejteket, aminek eredményeként helyreáll a hC1-INH hiányos keringési szintje, amely HAE-t okoz.

A 331-201. számú vizsgálat egy kétrészes (A és B rész), először emberben végzett, 1/2 fázisú vizsgálat, amelynek célja a BMN 331 biztonságosságának és hatékonyságának felmérése HAE-ben szenvedő betegeknél. Az alanyokat a BMN 331 infúziót követően 5 évig követik. A vizsgálat A. része egy dóziseszkalációs fázis, amelynek célja a BMN 331 egyszeri iv. beadásának előzetes biztonságosságának felmérése, valamint annak megállapítása, hogy a BMN 331 beadását követően van-e dózisfüggő növekedés a C1-INH fehérje expressziójában. A B. rész egy dóziskiterjesztési fázis, amelyet annak bizonyítására terveztek, hogy a BMN 331 legfeljebb három biztonságos dózisa (az A. részben meghatározottak szerint) klinikailag jelentős mértékben növeli a C1-INH-szintet.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

44

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Camperdown, Ausztrália, 2050
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
        • Toborzás
        • Allervie Clinical Research
        • Kutatásvezető:
          • John Anderson, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Toborzás
        • Medical Research of Arizona
        • Kutatásvezető:
          • Michael Manning, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92122
        • Toborzás
        • University of California San Diego
        • Kutatásvezető:
          • Marc Riedl, MD MS
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
        • Toborzás
        • Asthma & Allergy Associates P.C.
        • Kutatásvezető:
          • Daniel Soteres
        • Kapcsolatba lépni:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Egyesült Államok, 66211
        • Toborzás
        • Dr. Henry J. Kanarek Allergy, Asthma & Immunology
        • Kutatásvezető:
          • Henry Kanarek, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Toborzás
        • Institute for Asthma & Allergy
        • Kutatásvezető:
          • Henry Li, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
        • Toborzás
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ray Rodriguez, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • James H Wedner, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Toborzás
        • Duke Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Patricia Lugar, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • Toborzás
        • University of Cincinnati (UC) Physicians Company, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jonathan Bernstein, MD
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43235
        • Toborzás
        • Optimed Research, LTD
        • Kutatásvezető:
          • Donald McNeil, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 16802
        • Toborzás
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Timothy Craig, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Toborzás
        • AARA Research Center
        • Kutatásvezető:
          • William Lumry, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mar Guilarte, MD PhD
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Teresa Caballero, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Felnőtt nők vagy férfiak (≥ 18 évesek)
  2. A SERPING1 gén genotipizálásával megerősített HAE C1-INH hiány miatti (I. vagy II. típusú) diagnózisa
  3. Jelenleg olyan HAE gyógyszeres sémát használnak, amely rutin hosszú távú profilaktikus kezelésből vagy igény szerinti terápiából áll a beiratkozás előtti utolsó 6 hónapban, a dokumentált rohamok gyakorisága legalább havi 1.
  4. Képzett az akut rohamok önkezelésére, és képes otthoni körülmények között megfelelően kezelni az akut rohamokat
  5. Hajlandóság az alkoholfogyasztástól való tartózkodásra legalább 52 hétig a BMN 331 infúzió után, és a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazására

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív vagy krónikus fertőzés bizonyítéka, beleértve a súlyos akut légúti szindróma koronavírus 2-t (SARS-CoV-2), vagy bármilyen immunszuppresszív rendellenességet
  2. A glükokortikoszteroidok GCS használatának ellenjavallata, beleértve a glaukóma vagy a kezeletlen csontritkulás diagnózisát
  3. Aktív rosszindulatú daganat (kivéve a nem melanómás bőrrákot) autoimmun, metabolikus (azaz cukorbetegség), hematológiai, szív- vagy vesebetegség, amely klinikai jelentőségű, rendszeres orvosi ellátást és kezelést igényel
  4. Előzetes génterápiás kezelés
  5. Gyengített androgének korábbi használata a vizsgálatot megelőző utolsó 1 évben
  6. A kórelőzményben vagy a jelenlegi klinikailag jelentős májbetegségben (pl. nem alkoholos steatohepatitis [NASH] vagy krónikus vírusos hepatitis B vagy C [HBV vagy HCV] vagy autoimmun hepatitis)
  7. Klinikailag jelentős thromboemboliás események (TEE) vagy fennáll a kockázata a kórtörténetben, vagy fennáll a trombózis kockázati tényezője, beleértve a thromboticus microangiopathiát (TMA)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 331 BMN
AAV génterápiás infúzió
Genetikai: BMN 331 1. adag
BMN 331 AAV génterápia
Genetikai: BMN 331 2. adag
BMN 331 AAV génterápia
Genetikai: BMN 331 3. adag
BMN 331 AAV génterápia
Genetikai: BMN 331 4. adag
BMN 331 AAV génterápia
Genetikai: BMN 331 5. adag
BMN 331 AAV génterápia
Genetikai: 6. adag BMN 331
BMN 331 AAV génterápia
Genetikai: 7. adag 331 BMN
BMN 331 AAV génterápia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a BMN 331 egyszeri intravénás beadása után kezelés során nemkívánatos események jelentkeztek
Időkeret: 5 évesen
Azon résztvevők száma, akiknél a BMN 331 egyszeri intravénás beadása után kezelés során nemkívánatos események jelentkeztek
5 évesen

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A vizsgáló által megerősített HAE-támadások időnormált száma
Időkeret: 5 évesen
5 évesen
A vizsgáló által megerősített HAE-rohamok időre normalizált száma súlyosság szerint (enyhe, közepes, súlyos)
Időkeret: 5 évesen
5 évesen
HAE-specifikus gyógyszerek időnormált alkalmazása
Időkeret: 5 évesen
5 évesen
A funkcionális C1-INH plazmaszintje a BMN-331 infúziót követően és változás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 5 évesen
5 évesen
A C1-INH antigén plazmaszintje BMN 331 infúziót követően és változás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 5 évesen
5 évesen
Az AAV5 kapszid elleni összes antitest kimutatása BMN 331 infúziót követően
Időkeret: 5 évesen
5 évesen
A C1-INH elleni teljes antitest kimutatása BMN 331 infúziót követően
Időkeret: 5 évesen
5 évesen
C1-INH elleni semlegesítő antitestek kimutatása BMN 331 infúziót követően
Időkeret: 5 évesen
5 évesen

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD Medical Director, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 4.

Első közzététel (Tényleges)

2021. november 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 331-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BMN 331 1. adag

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel