Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej BMN 331 u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAErmony-1)

15 maja 2024 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki w celu określenia bezpiecznej tolerancji i skuteczności BMN 331 za pośrednictwem wektora AAV Transfer genu ludzkiego genu SERPING1 u pacjentów z HAE z powodu niedoboru ludzkiego C1-INH

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 1/2 z eskalacją i rozszerzaniem dawki BMN 331 w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) spowodowanego niedoborem białka inhibitora esterazy C1 (C1-INH). Badany lek BMN 331 jest identyfikowany jako AAV5 hSERPING1, wektor terapii genowej oparty na wirusie związanym z adenowirusem (AAV5), który wyraża ludzki inhibitor esterazy C1 typu dzikiego (hC1-INH), pod kontrolą promotora selektywnego wobec wątroby i jest opracowywany do leczenia HAE z niedoborem C1-INH. Postać farmaceutyczna BMN 331 to roztwór do infuzji dożylnych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

BMN 331 to eksperymentalna, jednorazowa terapia genowa przeznaczona do modyfikowania przebiegu choroby HAE. Badania przedkliniczne wykazały, że BMN 331 może transdukować hepatocyty, powodując przywrócenie niedoboru hC1-INH w krążeniu, który powoduje HAE.

Badanie 331-201 to dwuczęściowe (część A i część B), pierwsze badanie fazy 1/2 z udziałem ludzi, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności BMN 331 u pacjentów z HAE. Osobnicy będą obserwowani przez 5 lat po infuzji BMN 331. Część A badania to faza zwiększania dawki, której celem jest ocena wstępnego bezpieczeństwa pojedynczego podania dożylnego BMN 331 oraz określenie, czy po podaniu BMN 331 występuje zależny od dawki wzrost ekspresji białka C1-INH. Część B to faza zwiększania dawki, której celem jest wykazanie, że do trzech bezpiecznych dawek BMN 331 (jak określono w części A) podtrzymuje klinicznie znaczący wzrost poziomu C1-INH.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

44

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital,
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Allervie Clinical Research
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma & Allergy Associates P.C.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66211
        • Dr. Henry J. Kanarek Allergy, Asthma & Immunology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Institute For Asthma & Allergy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati (UC) Physicians Company, LLC
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16802
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosłe kobiety lub mężczyźni (w wieku ≥ 18 lat)
  2. Potwierdzone rozpoznanie HAE z powodu niedoboru C1-INH (Typ I lub II) potwierdzone przez genotypowanie genu SERPING1
  3. Obecnie stosuje schemat leczenia HAE, który składa się z rutynowego długoterminowego leczenia profilaktycznego lub terapii na żądanie przez ostatnie 6 miesięcy przed włączeniem do badania, aby udokumentowana częstotliwość napadów wynosiła średnio co najmniej 1 napad miesięcznie
  4. Przeszkolony w samodzielnym leczeniu ostrych ataków i jest w stanie odpowiednio radzić sobie z ostrymi atakami w warunkach domowych
  5. Chęć powstrzymania się od spożywania alkoholu przez co najmniej 52 tygodnie po infuzji BMN 331 i stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Dowody na aktywną lub przewlekłą infekcję, w tym ciężki zespół ostrej niewydolności oddechowej koronawirus 2 (SARS-CoV-2) lub jakiekolwiek zaburzenie immunosupresyjne
  2. Przeciwwskazania do stosowania glikokortykosteroidów GKS, w tym rozpoznanie jaskry lub nieleczonej osteoporozy
  3. Czynna choroba nowotworowa (z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry) autoimmunologiczna, metaboliczna (tj. cukrzyca), hematologiczna, sercowa lub nerkowa choroba o znaczeniu klinicznym, zdefiniowana jako wymagająca regularnej opieki medycznej i leczenia
  4. Wcześniejsze leczenie terapią genową
  5. Wcześniejsze stosowanie atenuowanych androgenów w ciągu ostatniego roku poprzedzającego badanie
  6. Historia lub obecna klinicznie istotna choroba wątroby (np. niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby [NASH] lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C [HBV lub HCV] lub autoimmunologiczne zapalenie wątroby)
  7. Mają historię lub są zagrożone klinicznie istotnymi zdarzeniami zakrzepowo-zatorowymi (TEE) lub znanym podstawowym czynnikiem ryzyka zakrzepicy, w tym mikroangiopatii zakrzepowej (TMA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN 331
Infuzja terapii genowej AAV
Genetyczny: Dawka 1 BMN 331
Terapia genowa BMN 331 AAV
Genetyczny: Dawka 2 BMN 331
Terapia genowa BMN 331 AAV
Genetyczny: Dawka 3 BMN 331
Terapia genowa BMN 331 AAV
Genetyczny: Dawka 4 BMN 331
Terapia genowa BMN 331 AAV
Genetyczny: Dawka 5 BMN 331
Terapia genowa BMN 331 AAV
Genetyczny: Dawka 6 BMN 331
Terapia genowa BMN 331 AAV
Genetyczny: Dawka 7 BMN 331
Terapia genowa BMN 331 AAV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem po pojedynczym dożylnym podaniu BMN 331
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem po pojedynczym dożylnym podaniu BMN 331
W wieku 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie liczba ataków HAE potwierdzona przez badacza
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat
Znormalizowana w czasie liczba napadów HAE potwierdzonych przez badacza według ciężkości (łagodne, umiarkowane, ciężkie)
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat
Znormalizowane w czasie stosowanie leków specyficznych dla HAE
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat
Poziomy funkcjonalnego C1-INH w osoczu po wlewie BMN-331 i zmiany w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat
Poziomy antygenu C1-INH w osoczu po infuzji BMN 331 i zmiany w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat
Wykrywanie całkowitych przeciwciał przeciwko kapsydowi AAV5 po infuzji BMN 331
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat
Wykrywanie całkowitych przeciwciał przeciwko C1-INH po infuzji BMN 331
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat
Wykrywanie przeciwciał neutralizujących przeciwko C1-INH po infuzji BMN 331
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD Medical Director, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 331-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dawka 1 BMN 331

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj