Seguimiento de Pacientes con Síndrome Talasémico y Falcémico con Vacunación Anti-SARS-CoV-2 (COVID 19) y Encapsulado (HEMOGLOB-VAX)

Se trata de un estudio observacional multicéntrico, sin ánimo de lucro, coordinado por el Departamento de OncoHematología, Terapia Celular, Terapias Génicas y Trasplante Hematopoyético del Hospital Infantil Bambino Gesù, IRCCS que prevé la recogida de datos clínicos de pacientes con diagnóstico establecido de TDT y MSC tras la administración de la vacuna anti-SARS-CoV-2.

Como se trata de un estudio prospectivo para evaluaciones de mediano plazo, se espera que su duración no sea inferior a 18 meses. La duración de la observación prospectiva comenzará a partir de abril de 2021 con una duración de 12 meses.

Configuración

Se inscribirán:

• para los pacientes del estudio principal diagnosticados de TDT y SCD aunque hayan contraído previamente la infección por SARS-CoV-2;
• para el primer subestudio se incluirán pacientes con diagnóstico de TDT y MSC divididos por presencia/ausencia de hipo/asplenia;
• para el segundo subestudio se incluirán pacientes con diagnóstico de TDT y MSC hipo/asplénica.

El Comité Científico del proyecto discutió y aprobó un conjunto de datos que serán recopilados por los centros locales, los datos pseudoanónimos de los pacientes recopilados en un e-CRF especial.

Los centros participantes son:

- Roma, Brindisi, Cagliari, Génova, Ferrara, Milán, Nápoles, Palermo Turín, Verona.

La Sociedad Italiana de Talasemia y Hemoglobinopatías (SITE), en su papel de sociedad científica de referencia para la patología, actuará como Promotor de la experimentación y la Fundación ForAnemia, una organización sin fines de lucro, también se identifica como financiadora del presente estudio. .

El proyecto se desarrollará mediante la creación y validación de una ficha de recogida de datos en la que se introducirán los datos clínicos relativos a todos los pacientes con las características de inclusión en los centros participantes.

Los datos a ingresar incluyen características del paciente, además de datos epidemiológicos (sexo, edad) y clínicos (diagnóstico), comorbilidades preexistentes, indicación de sobrecarga de hierro, fármacos administrados. El análisis de datos será principalmente descriptivo.

Se acepta de antemano que este protocolo puede requerir modificaciones repetidas para adaptarse a la evolución del conocimiento sobre la pandemia, la tasa de complicaciones y el escenario terapéutico. Se espera, por tanto, un alto grado de adaptación, que será discutido con rigor con el comité independiente de seguimiento de datos que se nombrará inmediatamente después de la aprobación del protocolo.

Población de estudio Pacientes con TDT y MSC. Criterios de inclusión

Estudio principal y primer subestudio:

• Pacientes con diagnóstico avanzado de TDT y MSC, edad > 18 años
• firma del consentimiento informado.

Segundo subestudio:

• Pacientes esplenectomizados con diagnóstico de TDT y MSC, edad > 18 años
• firma del consentimiento informado. Criterios de exclusión No firma consentimiento informado. Resultados del estudio

Se medirán las siguientes variables:

• Valor del anticuerpo anti_N
• Valores anti-RBD
• memoria y pico trimérico IgG en memoria total (% de memoria total de IgG)
• Valor de inmunidad T (IFN-g) Variables Las muestras para el análisis de la respuesta humoral y mediada por células se recolectarán antes de la vacunación (T0), en el refuerzo (T1), entre 14 y 21 días después del retiro (T2) y después de 12, 24 y 52 semanas después de la vacunación.

La toma de muestras antes de la vacunación (T0) puede recogerse hasta 5 días antes de la vacunación. La toma de muestras previa a la administración del refuerzo (T1) puede recogerse hasta con 5 días de antelación.

Los retiros en las semanas 12, 24, 52 se realizarán con una tolerancia de 10 días.

- El análisis de la presencia de anticuerpos específicos (IgG) frente a antígenos virales N y S se realizará por método CMIA. El análisis de ambos anticuerpos permitirá evaluar la respuesta a la vacuna (anticuerpos anti-S) y una posible exposición/infección natural (anticuerpos anti-N). En pacientes que presenten anticuerpos anti-S, se realizará la medición del título neutralizante.