Monitoraggio dei pazienti con vaccinazione anti-SARS-CoV-2 (COVID 19) e incapsulata con sindromi talassemiche e falcemiche (HEMOGLOB-VAX)

Si tratta di uno studio osservazionale multicentrico senza fini di lucro, coordinato dal Dipartimento di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianti ematopoietici dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS che prevede la raccolta di dati clinici di pazienti con diagnosi accertata di TDT e SCD dopo la somministrazione del vaccino anti-SARS-CoV-2.

Trattandosi di uno studio prospettico per valutazioni a medio termine, si prevede una durata non inferiore a 18 mesi. La durata dell'osservazione prospettica decorrerà da aprile 2021 per la durata di 12 mesi.

Collocamento

Saranno iscritti:

• per i pazienti dello studio principale diagnosticati con TDT e SCD anche se hanno precedentemente contratto l'infezione da SARS-CoV-2;
• per il primo sottostudio verranno arruolati pazienti con diagnosi di TDT e SCD, divisi per presenza/assenza di ipo/asplenia;
• per il secondo sottostudio saranno arruolati pazienti con diagnosi di TDT e SCD ipo/asplenico.

Il Comitato Scientifico del progetto ha discusso e approvato un dataset che verrà raccolto dai centri locali, i dati pseudo-anonimizzati dei pazienti raccolti in un'apposita e-CRF.

I centri partecipanti sono:

- Roma, Brindisi, Cagliari, Genova, Ferrara, Milano, Napoli, Palermo Torino, Verona.

La Società Italiana di Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE) nel suo ruolo di società scientifica di riferimento per la patologia agirà come Promotore della sperimentazione e la Fondazione ForAnemia, ente senza scopo di lucro, è anche individuata come finanziatrice del presente studio .

Il progetto si svilupperà attraverso la realizzazione e validazione di una scheda di raccolta dati in cui verranno inseriti i dati clinici relativi a tutti i pazienti con le caratteristiche di inserimento nei centri aderenti.

I dati da inserire comprendono caratteristiche del paziente, oltre a dati epidemiologici (sesso, età) e clinici (diagnosi), comorbilità preesistenti, indicazioni di sovraccarico di ferro, farmaci somministrati. L'analisi dei dati sarà principalmente descrittiva.

Si accetta in anticipo che questo protocollo possa richiedere ripetute modifiche per conformarsi all'evoluzione delle conoscenze sulla pandemia, sul tasso di complicanze e sullo scenario terapeutico. Si prevede quindi un elevato grado di adattamento, che sarà rigorosamente discusso con il comitato indipendente di monitoraggio dei dati che sarà nominato subito dopo l'approvazione del protocollo.

Popolazione in studio Pazienti con TDT e SCD. Criterio di inclusione

Studio principale e primo sottostudio:

• Pazienti con diagnosi avanzata di TDT e SCD, età > 18 anni
• firma del consenso informato.

Secondo sottostudio:

• Pazienti splenectomizzati con diagnosi di TDT e SCD, età > 18 anni
• firma del consenso informato. Criteri di esclusione Nessuna firma consenso informato. Risultati dello studio

Saranno misurate le seguenti variabili:

• Valore anticorpale anti_N
• Valori anti-RBD
• memoria andi-trimerica Spike IgG nella memoria totale (% della memoria IgG totale)
• Valore di immunità T (IFN-g) Variabili I campioni per l'analisi della risposta umorale e cellulo-mediata saranno raccolti prima della vaccinazione (T0), al richiamo (T1), tra 14 e 21 giorni dopo il richiamo (T2) e dopo 12, 24 e 52 settimane dopo la vaccinazione.

Il campionamento prima della vaccinazione (T0) può essere effettuato fino a 5 giorni prima della vaccinazione. Il campionamento prima della somministrazione del richiamo (T1) può essere raccolto fino a 5 giorni prima.

I prelievi alle settimane 12, 24, 52 verranno eseguiti con una tolleranza di 10 giorni.

- L'analisi della presenza di anticorpi specifici (IgG) verso gli antigeni virali N e S sarà effettuata con metodo CMIA. L'analisi di entrambi gli anticorpi consentirà di valutare la risposta al vaccino (anticorpi anti-S) e una possibile esposizione/infezione naturale (anticorpi anti-N). Nei pazienti che presentano anticorpi anti-S, verrà eseguita la misurazione della titicità neutralizzante.