Un estudio para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la tolerabilidad de Debio 4126 en participantes con acromegalia o tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos funcionales (GEP-NET) (OXTEND-01)
14 de noviembre de 2025 actualizado por: Debiopharm International SA
Un estudio de fase 1b en pacientes con acromegalia o tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos funcionales (GEP-NET) para caracterizar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la tolerabilidad de Debio 4126, una formulación de octreotida de liberación prolongada de 12 semanas
Este es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo de tratamiento para evaluar la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD), la seguridad y la tolerabilidad de Debio 4126 en el tratamiento de participantes con acromegalia o tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos funcionales (GEP-NET) .
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Munich, Alemania, 81667
- Medicover Praxis fur Neuroendokrinologie
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca, 2200
- Rigshospitalet, Endokrinologisk afdeling
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelon
-
Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Angers, Francia, 49933
- CHU Angers
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- AP-HP Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Francia, 13385
- AP-HM - Hôpital de la Conception, Service d'Endocrinologie et Centre de Référence des Maladies Rares de l'hypophyse
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 49100
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital, Clalit Health Services by Rabin Medical Center, Beilinson Hospita
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center, Endocrine institute
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
-
-
-
-
-
Katowice, Polonia, 40-514
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach
-
Warsaw, Polonia, 03-242
- Mazowiecki Szpital Brodnowski - Zespol Oddzialow Chorob Wewnetrznych, Endokrynologii i Diabetologii
-
-
-
-
-
Coventry, Reino Unido, CV2 2DX
- University Hospital Coventry, WISDEM Centre, UHCW NHS Trust
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
Para participantes con acromegalia:
- Tratamiento con una dosis estable de octreotide LAR (dosis ≤30 mg una vez cada 4 semanas [Q4W] IM) o lanreotide ATG (≤120 mg Q4W como inyección SC profunda) durante al menos 2 meses como monoterapia para el tratamiento de la acromegalia antes de ingresar al Run- en (Día -28)
- Se realizará el diagnóstico de acromegalia por evidencia histórica de acromegalia (persistente o recurrente)
- IGF-1 ≤1.3 x límite superior normal (LSN) evaluado centralmente en la selección
Para participantes con GEP-NET:
- Tratamiento con una dosis estable de octreotide LAR (≤ 30 mg de dosis Q4W IM) o lanreotide ATG (≤ 120 mg Q4W como inyección subcutánea profunda) durante al menos 2 meses antes de iniciar el período de preinclusión (día -28)
- Participantes con GEP-NET funcional bien diferenciado (Grado 1 o Grado 2) con síntomas de síndrome carcinoide que se controlan con Sandostatin LAR, Somatuline ATG o medicamentos equivalentes; Se permite el uso esporádico de medicamentos de rescate para el control de los síntomas, por ejemplo, evacuaciones intestinales y/o enrojecimiento.
Principales Criterios de Exclusión:
Para participantes con acromegalia y GEP-NET:
- Enfermedad en curso conocida de la vesícula biliar o de las vías biliares o pancreatitis aguda o crónica
- Hipotiroidismo no tratado adecuadamente con terapia de reemplazo de hormona tiroidea
- Participantes diabéticos cuya glucosa en sangre está mal controlada a pesar de la terapia adecuada, como lo demuestra la hemoglobina glucosilada (HbA1c)> 8.0% en la selección
Cardiología:
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo, hipertrofia del ventrículo izquierdo, arritmias ventriculares, bradicardia, miocardiopatía
- Insuficiencia cardiaca
- Síndrome de QT largo congénito o
- Antecedentes familiares conocidos de síndrome de QT largo o muerte súbita cardíaca
- Embolia pulmonar
- Intervalo QT corregido para la frecuencia cardíaca según la fórmula de Fridericia (QTcF) en la selección >450 milisegundos (mseg) para hombres y >470 mseg para mujeres
Para participantes con acromegalia:
- Participantes que recibieron irradiación hipofisaria
- Participantes que recibieron tratamiento médico con pasireotida (dentro de los 6 meses anteriores a la selección), pegvisomant (dentro de los 3 meses anteriores a la selección), agonistas de la dopamina (dentro de los 3 meses anteriores a la selección) u otros agentes en investigación (dentro de los 30 días o 5 vidas medias antes de la selección, lo que sea más largo)
- Participantes que se hayan sometido a cirugía pituitaria dentro de los 6 meses anteriores a la selección
Para participantes con GEP-NET:
- Participantes con síndrome de intestino corto
- Participantes con carcinoma neuroendocrino poco diferenciado o carcinoma neuroendocrino de alto grado
- Participantes que hayan recibido cualquier terapia previa con interferones, terapias dirigidas (p. ej., everolimus, sunitinib, bevacizumab), quimioterapia u otras terapias sistémicas antineoplásicas administradas durante más de 1 mes y dentro de las 12 semanas anteriores al inicio del período de preinclusión
- Participantes con antecedentes de embolización hepática, quimioembolización arterial hepática y/o terapia de radiación interna selectiva (SIR) en menos de 6 meses antes de la selección
- Participantes que han recibido terapia con radionúclidos para receptores de péptidos (PRRT) durante los últimos 12 meses antes de la selección
[Nota: pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión mencionados en el protocolo.]
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cohorte A: participantes con acromegalia
Los participantes recibirán Sandostatin de acción prolongada repetible (LAR) o Somatuline Autogel (ATG) (o formulaciones equivalentes de octreotida/lanreotida) en el Período inicial y además recibirán Debio 4126 en este grupo.
|
Inyección intramuscular (IM)
Sandostatin LAR se administrará como inyección IM como dosis de tratamiento previa al estudio antes de la administración de Debio 4126
Otros nombres:
Somatulin ATG se administrará como inyección subcutánea profunda (SC) como dosis de tratamiento previa al estudio antes de la administración de Debio 4126
Otros nombres:
|
|
Experimental: Cohorte B: Participantes con GEP-NET
Los participantes recibirán Sandostatin LAR o Somatuline ATG (o formulaciones equivalentes de octreotide/lanreotide) en el Período de Preinclusión y además recibirán Debio 4126 en este grupo.
|
Inyección intramuscular (IM)
Sandostatin LAR se administrará como inyección IM como dosis de tratamiento previa al estudio antes de la administración de Debio 4126
Otros nombres:
Somatulin ATG se administrará como inyección subcutánea profunda (SC) como dosis de tratamiento previa al estudio antes de la administración de Debio 4126
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Concentración plasmática de Debio 4126 en participantes con acromegalia y GEP-NET
Periodo de tiempo: Predosis en los Días -28 a -7; Posdosis en múltiples puntos de tiempo desde el día 1 hasta el día 337
|
La PK de Debio 4126 se evaluará en plasma.
|
Predosis en los Días -28 a -7; Posdosis en múltiples puntos de tiempo desde el día 1 hasta el día 337
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación de la tasa de acumulación (Rac) de octreotida en plasma después de la administración repetida de Debio 4126 en participantes con acromegalia y GEP-NET
Periodo de tiempo: Predosis en los Días -28 a -7; Posdosis en múltiples puntos de tiempo desde el día 1 hasta el día 337
|
Predosis en los Días -28 a -7; Posdosis en múltiples puntos de tiempo desde el día 1 hasta el día 337
|
|
|
Niveles de factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) y hormona de crecimiento (GH) en participantes con acromegalia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48
|
Las muestras de sangre se recolectarán para evaluar los cambios en los niveles de IGF-1 (en µg/L) y GH (en µg/L).
|
Línea de base hasta la semana 48
|
|
Número de participantes con síntomas del síndrome carcinoide y uso de medicación de rescate para el control de síntomas en participantes GEP-NET
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48
|
Línea de base hasta la semana 48
|
|
|
Seguridad y tolerabilidad de Debio 4126 según la evaluación del número de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) en participantes con acromegalia y GEP-NET
Periodo de tiempo: Hasta la semana 65
|
Hasta la semana 65
|
|
|
Tolerabilidad local de Debio 4126 según la evaluación del dolor en el lugar de la inyección según la puntuación de la escala analógica visual (VAS) del dolor en participantes con acromegalia y GEP-NET
Periodo de tiempo: Hasta la semana 65
|
La puntuación de la escala VAS de dolor se evaluará en una escala de calificación de 4 puntos, donde 0 = ausente y 3 = severo.
|
Hasta la semana 65
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
29 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
3 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
6 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
17 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Hiperpituitarismo
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Acromegalia
- Tumor neuroendocrino gastroenteropancreático
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Compuestos policíclicos
- Compuestos macrocíclicos
- Péptidos, cíclicos
- Octreotida
- lanreótido
Otros números de identificación del estudio
- Debio 4126-102
- 2021-005035-23 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .