Estudio de seguimiento a largo plazo de la terapia de células inmunitarias editadas por genes basada en lentivirus
7 de mayo de 2025 actualizado por: Pell Bio-Med Technology Co., Ltd.
Estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia en pacientes que alguna vez han recibido terapia de células inmunitarias basada en lentivirus editada genéticamente
De acuerdo con las directrices de las autoridades sanitarias (FDA 2006, EMA (Agencia Europea de Medicamentos) 2009) para los ensayos clínicos de terapia génica, se recomienda observar a los sujetos durante 15 años para detectar eventos adversos tardíos.
El propósito de este estudio de seguimiento a largo plazo es evaluar la seguridad y la eficacia en pacientes que alguna vez recibieron células inmunitarias editadas genéticamente basadas en lentivirus que son fabricadas por Pell Bio-Med Technology Co. Ltd.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Después de completar o retirarse anticipadamente del otro protocolo de tratamiento, los pacientes deben participar en este estudio de seguimiento a largo plazo.
Si los pacientes no ingresan a este estudio inmediatamente después de abandonar el protocolo de tratamiento, pueden tener la opción de ingresar a este estudio de seguimiento a largo plazo en cualquier momento dentro de los 15 años posteriores a la última infusión de células inmunitarias editadas genéticamente basadas en lentivirus.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
49
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Cherry Lo, MSC
- Número de teléfono: 3111 886-2-8791-1789
- Correo electrónico: cherry.lo@pellbmt.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Kaohsiung, Taiwán, 807377
- Reclutamiento
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Investigador principal:
- Yi-Chang Liu
-
Tainan City, Taiwán, 710
- Reclutamiento
- Chi Mei Medical Center
-
Investigador principal:
- Hung-Chang Wu
-
Taipei, Taiwán, 112201
- Reclutamiento
- Taipei Veterans General Hospital
-
Investigador principal:
- Jyh-Pyng Gau
-
Taipei, Taiwán, 10025
- Reclutamiento
- National Taiwan University Hospital
-
Investigador principal:
- Shang-Ju Wu
-
Taipei city, Taiwán, 11031
- Reclutamiento
- Taipei Medical University - Taipei Medical University Hospital
-
Contacto:
- Chao-Hua Chiu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio incluye a todos los pacientes que alguna vez recibieron la terapia de células inmunitarias editadas genéticamente basada en lentivirus de Pell.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben haber recibido alguna vez la célula inmunitaria editada genéticamente basada en lentivirus de Pell como monoterapia o como terapia combinada en ensayos clínicos.
- La última infusión de células inmunitarias editadas genéticamente basada en lentivirus en 15 años.
- El paciente/padre/tutor legal del paciente es capaz de dar un consentimiento informado firmado que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
Criterio de exclusión:
No hay criterios de exclusión específicos para este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Grupo A
Después de completar o retirarse anticipadamente del protocolo de tratamiento, los pacientes se inscribirán en este estudio de seguimiento a largo plazo.
Si los pacientes no ingresan a este estudio inmediatamente después de abandonar el protocolo de tratamiento, pueden tener la opción de ingresar a este estudio en cualquier momento dentro de los 15 años posteriores a la última infusión de células inmunitarias editadas genéticamente basadas en lentivirus.
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No se administrará ningún fármaco del estudio u otro tratamiento planificado.
Se evaluará la seguridad y la eficacia de los sujetos que recibieron previamente la terapia de células inmunitarias editadas genéticamente basada en lentivirus de Pell.
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Grupo B
Es posible que algunos pacientes deban unirse a otro estudio de terapia de células inmunitarias editadas genéticamente de Pell durante su participación en este estudio de seguimiento a largo plazo.
Para tal caso, el paciente podría ser inscrito en el nuevo protocolo de tratamiento.
Mientras tanto, el paciente puede permanecer en este protocolo de seguimiento a largo plazo como un participante inactivo.
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No se administrará ningún fármaco del estudio u otro tratamiento planificado.
Se evaluará la seguridad y la eficacia de los sujetos que recibieron previamente la terapia de células inmunitarias editadas genéticamente basada en lentivirus de Pell.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar los eventos adversos tardíos que se sospecha que están relacionados con la terapia previa con células inmunitarias modificadas genéticamente
Periodo de tiempo: 15 años
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• Proporción de pacientes con cualquier evento de los siguientes elementos que se sospeche que esté relacionado con una terapia anterior con células inmunitarias modificadas genéticamente.
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15 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Monitor para replicación competente de Lentivirus (RCL)
Periodo de tiempo: 15 años
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Proporción de pacientes con RCL detectable en sangre periférica por VSV-G (virus de la estomatitis vesicular G) qPCR
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15 años
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Supervisar la persistencia de células inmunitarias editadas genéticamente en sangre periférica (mediante qPCR)
Periodo de tiempo: 15 años
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Proporción de pacientes con nivel de transgén detectable en sangre periférica por qPCR
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15 años
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Supervisar la persistencia de células inmunitarias editadas genéticamente en sangre periférica (mediante citometría de flujo)
Periodo de tiempo: 5 años
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Persistencia de células inmunitarias editadas genéticamente en sangre periférica mediante citometría de flujo
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5 años
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Evaluar la eficacia a largo plazo de las células inmunitarias modificadas genéticamente
Periodo de tiempo: 15 años
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15 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Chen-Lung Lin, MD, Pell Bio-Med Technology Co., Ltd.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2036
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2037
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
17 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PLLV-LTFU-401
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .