Estudo de acompanhamento de longo prazo da terapia celular imune editada por genes com base em lentivírus
7 de maio de 2025 atualizado por: Pell Bio-Med Technology Co., Ltd.
Estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia em pacientes que já receberam terapia celular imune editada por genes baseada em lentivírus
De acordo com as orientações das autoridades de saúde (FDA 2006, EMA (European Medicines Agency) 2009) para ensaios clínicos de terapia gênica, recomenda-se observar os indivíduos quanto a eventos adversos tardios por 15 anos.
O objetivo deste estudo de acompanhamento de longo prazo é avaliar a segurança e a eficácia em pacientes que já receberam células imunes editadas por genes baseados em lentivírus, fabricadas pela Pell Bio-Med Technology Co. Ltd.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Após a conclusão ou retirada precoce do outro protocolo de tratamento, os pacientes devem ser inscritos neste estudo de acompanhamento de longo prazo.
Se os pacientes não entrarem neste estudo logo após deixar o protocolo de tratamento, eles podem ter a opção de entrar neste estudo de acompanhamento de longo prazo a qualquer momento dentro de 15 anos após a última infusão de células imunes editadas com base em lentivírus.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
49
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Cherry Lo, MSC
- Número de telefone: 3111 886-2-8791-1789
- E-mail: cherry.lo@pellbmt.com
Locais de estudo
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Kaohsiung, Taiwan, 807377
- Recrutamento
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Investigador principal:
- Yi-Chang Liu
-
Tainan City, Taiwan, 710
- Recrutamento
- Chi Mei Medical Center
-
Investigador principal:
- Hung-Chang Wu
-
Taipei, Taiwan, 112201
- Recrutamento
- Taipei Veterans General Hospital
-
Investigador principal:
- Jyh-Pyng Gau
-
Taipei, Taiwan, 10025
- Recrutamento
- National Taiwan University Hospital
-
Investigador principal:
- Shang-Ju Wu
-
Taipei city, Taiwan, 11031
- Recrutamento
- Taipei Medical University - Taipei Medical University Hospital
-
Contato:
- Chao-Hua Chiu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo inclui todos os pacientes que já receberam a terapia de célula imune editada por gene baseada em lentivírus de Pell.
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ter recebido a célula imune editada por gene baseada em lentivírus de Pell como monoterapia ou como terapia combinada em ensaios clínicos.
- A última infusão de células imunes editadas por genes baseados em lentivírus em 15 anos.
- O paciente/pai do paciente/responsável legal é capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui a conformidade com os requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e neste protocolo.
Critério de exclusão:
Não há critérios de exclusão específicos para este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Grupo A
Após a conclusão ou retirada precoce do protocolo de tratamento, os pacientes serão inscritos neste estudo de acompanhamento de longo prazo.
Se os pacientes não entrarem neste estudo logo após deixar o protocolo de tratamento, eles podem ter a opção de entrar neste estudo a qualquer momento dentro de 15 anos após a última infusão de células imunes editadas com base em lentivírus.
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Nenhum medicamento do estudo ou outro tratamento planejado será administrado.
Os indivíduos que receberam anteriormente a terapia de células imunes editadas por genes baseada em lentivírus de Pell serão avaliados quanto à segurança e eficácia.
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Grupo B
Alguns pacientes podem precisar ingressar em outro estudo de terapia celular editada por genes de Pell durante a participação neste estudo de acompanhamento de longo prazo.
Nesse caso, o paciente poderia ser inscrito no novo protocolo de tratamento.
Enquanto isso, o paciente pode permanecer neste protocolo de acompanhamento de longo prazo como um participante inativo.
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Nenhum medicamento do estudo ou outro tratamento planejado será administrado.
Os indivíduos que receberam anteriormente a terapia de células imunes editadas por genes baseada em lentivírus de Pell serão avaliados quanto à segurança e eficácia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar eventos adversos tardios suspeitos de estarem relacionados à terapia anterior com células imunes editadas por genes
Prazo: 15 anos
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• Proporção de pacientes com quaisquer eventos dos itens a seguir que são suspeitos de estarem relacionados à terapia anterior de células imunes editadas por genes.
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15 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Monitor para replicação competente de lentivírus (RCL)
Prazo: 15 anos
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Proporção de pacientes com LCR detectável no sangue periférico por VSV-G (vírus da estomatite vesicular G) qPCR
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15 anos
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Monitore a persistência de células imunes editadas por genes no sangue periférico (por qPCR)
Prazo: 15 anos
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Proporção de pacientes com nível de transgene detectável no sangue periférico por qPCR
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15 anos
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Monitore a persistência de células imunes editadas por genes no sangue periférico (por citometria de fluxo)
Prazo: 5 anos
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Persistência de células imunes editadas por genes no sangue periférico usando citometria de fluxo
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5 anos
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Para avaliar a eficácia a longo prazo de células imunes editadas por genes
Prazo: 15 anos
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15 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Chen-Lung Lin, MD, Pell Bio-Med Technology Co., Ltd.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2036
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2037
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
17 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PLLV-LTFU-401
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .