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Resonancia magnética con neuromelanina: un marcador de progresión en la EP temprana (InsIghtPD)

18 de noviembre de 2022 actualizado por: University of Nottingham

In Vivo Serial Neuromelanin MRI para evaluar las tasas de despigmentación en la sustancia negra de la enfermedad de Parkinson temprana

Estudio observacional prospectivo para calificar la RM-NM como marcador de progresión en el Parkinson temprano.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Descripción detallada

El Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común con síntomas motores y no motores progresivos e incapacitantes para los que se dispone de un tratamiento sintomático eficaz, pero que no modifica la enfermedad. Las neuronas que contienen neuromelanina en la sustancia negra experimentan neurodegeneración durante la enfermedad de Parkinson. Existe una considerable heterogeneidad en la progresión de la pérdida de células y los síntomas clínicos con un gran interés de investigación en la identificación de subtipos pronósticos.

Un biomarcador no invasivo que pueda rastrear la pérdida de las neuronas que contienen neuromelanina sería muy deseable para (i) estudiar las trayectorias específicas del subtipo de despigmentación del SN, (ii) rastrear la progresión de la enfermedad en el Parkinson temprano para ayudar a estratificar grupos y evaluar los resultados en ensayos de intervención clínica, y (iii) permitir que los pacientes y sus familias manejen mejor su condición, incluida la planificación anticipada informada. Neuromelanin MRI (NM-MRI) es un nuevo enfoque sensible al complejo neuromelanina-hierro, con una asociación comprobada con los cambios tisulares del número de neuronas que contienen neuromelanina. Su valor diagnóstico se estableció en varios estudios de casos y controles, pero falta estandarización, estudios multicéntricos y ensayos diagnósticos prospectivos. Hasta la fecha, solo un pequeño estudio retrospectivo de un solo brazo informó la pérdida de NM en serie en la enfermedad de Parkinson.

Sobre la base de nuestro trabajo anterior, la investigación propuesta implica el desarrollo de un biomarcador de progresión temprana para la enfermedad de Parkinson que es patológicamente relevante, no invasivo y utiliza resonancia magnética, que es un método de imagen ampliamente disponible para la detección. El enfoque experimental combina imágenes computacionales avanzadas, uso retrospectivo y extensión de cohortes existentes con un nuevo estudio en serie prospectivo dedicado que usa NM-MRI en parkinsonismo incierto, de novo y Parkinson temprano y controles sanos que usan la última tecnología de MRI.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

135

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 90 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Todos los participantes potenciales deben tener la capacidad de dar su consentimiento antes de la inscripción en el estudio. La participación en el estudio no es posible si el participante no puede dar su consentimiento o no tiene la capacidad para dar su consentimiento.

Descripción

Criterios de inclusión:

-Criterios de inclusión de pacientes:

  • Para pacientes con Parkinson y Parkinson de inicio temprano:

    1. Diagnóstico de la enfermedad de Parkinson, basado en los criterios del Banco de Cerebros del Reino Unido y realizado dentro de los 3 años anteriores ("casos de aparición reciente"); o
    2. diagnosticados a menores de 50 años ('casos de menores de 50 años')
  • Para síntomas clínicos sospechosos para un diagnóstico de EP pero incertidumbre clínica con respecto a un diagnóstico definitivo:

    1. síntomas clínicos que no cumplen con todos los criterios diagnósticos requeridos por el Banco de Cerebros del Reino Unido para el diagnóstico de la EP; o
    2. características clínicas que normalmente no se asocian con la EP y, por lo tanto, aumentan la posibilidad de un tipo diferente de trastorno/trastorno del movimiento referido para un DaTSCAN como parte del trabajo de diagnóstico clínico del Servicio Nacional de Salud (NHS) para investigar una sospecha de un tipo de trastorno del movimiento parkinsoniano enfermedad, o derivado para un DaTSCAN de investigación como parte de los estudios N3iPD y PaMIR existentes para el trabajo de diagnóstico para investigar una sospecha de una enfermedad del tipo del trastorno del movimiento parkinsoniano.
  • Edad ≥18 a <90 años
  • Ser capaz y estar dispuesto a dar su consentimiento informado

Criterios de inclusión para controles sanos:

  • Edad ≥18 a <90 años
  • Ser capaz y estar dispuesto a dar su consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Criterios de exclusión para pacientes:

    1. El paciente tiene una enfermedad comórbida grave que impediría la participación completa en el estudio.
    2. El paciente tiene características que indican otro tipo de parkinsonismo degenerativo, p. parálisis supranuclear progresiva
    3. Parkinsonismo inducido por fármacos (se permite la EP sin fármacos)
    4. Parkinsonismo simétrico de la parte inferior del cuerpo atribuible a enfermedad cerebrovascular cortical y/o subcortical significativa (se permiten pacientes con enfermedad de vasos pequeños 'incidental' en las imágenes cerebrales).
    5. Imágenes funcionales negativas o normales del sistema dopaminérgico presináptico
    6. La presencia de los criterios de exclusión del Banco de Cerebros del Reino Unido se registrará al inicio del estudio, lo que permitirá la presencia de 1 o 2 criterios de exclusión (p. antagonista de la dopamina Fármaco utilizado; más de un familiar afectado) (si está justificado, por ejemplo, por SPECT anormal).
    7. Cualquier contraindicación para la resonancia magnética (RM).
    8. Cualquier enfermedad neurológica importante (aparte de la EP), psiquiátrica o cardiovascular o antecedentes de lesión cerebral.
    9. Enfermedad médica o medicamento que pueda afectar la morfometría o función del cerebro.
    10. Paciente embarazada y/o en período de lactancia.

Criterios de exclusión para controles sanos:

  1. El sujeto tiene una enfermedad comórbida grave que impediría la participación en el estudio
  2. El sujeto ya tiene un diagnóstico de la enfermedad de Parkinson
  3. Cualquier contraindicación para la resonancia magnética (RM)
  4. Sujeto que está embarazada y/o amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Control de caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Enfermedad de Parkinson temprana
Todos los participantes se someterán a cinco exámenes clínicos, cuatro resonancias magnéticas y un análisis de sangre en ayunas en total en este estudio en serie.

El examen clínico incluye un breve examen físico, una breve historia de alergias, enfermedades y medicamentos previos y cuestionarios relacionados con la enfermedad.

Todos los participantes se someterán a 4 resonancias magnéticas en serie: una resonancia magnética en la visita inicial, visita de seguimiento a los 6, 12 y 18 meses, respectivamente, para registrar los cambios en el cerebro, que incluyen la exploración de neuromelanina.

Para probar en el futuro el valor de nuestro estudio, también recolectaremos y almacenaremos muestras de sangre en la visita inicial.

Otros nombres:
  • Prueba de sangre
  • Examen físico
Controles saludables
Esta cohorte se someterá al mismo procedimiento del grupo del paciente.

El examen clínico incluye un breve examen físico, una breve historia de alergias, enfermedades y medicamentos previos y cuestionarios relacionados con la enfermedad.

Todos los participantes se someterán a 4 resonancias magnéticas en serie: una resonancia magnética en la visita inicial, visita de seguimiento a los 6, 12 y 18 meses, respectivamente, para registrar los cambios en el cerebro, que incluyen la exploración de neuromelanina.

Para probar en el futuro el valor de nuestro estudio, también recolectaremos y almacenaremos muestras de sangre en la visita inicial.

Otros nombres:
  • Prueba de sangre
  • Examen físico

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Señal de neuromelanina en EP
Periodo de tiempo: 6 meses
La medida de resultado principal de este estudio es la señal relacionada con la neuromelanina en la resonancia magnética 3T dedicada.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasas de despigmentación
Periodo de tiempo: 2 años
  • diferencias en las tasas de despigmentación entre pacientes con Parkinson y controles en cohortes retrospectivas extendidas (descubrimiento)
  • evaluar si las tasas de despigmentación más tempranas pueden predecir el cambio clínico a más largo plazo en función de los marcadores de resultados comúnmente utilizados en los ensayos clínicos
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

30 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Una nueva base de datos de resonancia magnética de neuromelanina de alta calidad con resonancia magnética multimodal de todo el cerebro vinculada, hallazgos clínicos y muestras de sangre almacenadas. Tenemos la intención de controlar la calidad y seleccionar los datos clínicos y de imágenes para la generación de un repositorio de datos, y hemos incluido el costo del almacenamiento de datos, pero finalmente tenemos la intención de integrar esto en la Iniciativa de la Vía Crítica. Donde sea posible. También apuntamos a publicar parámetros derivados de imágenes para que los datos puedan ser utilizados por comunidades que no utilizan imágenes.

Marco de tiempo para compartir IPD

dentro de 5 años

Criterios de acceso compartido de IPD

Acceso abierto

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Código analítico

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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