Estudio para evaluar la seguridad y viabilidad de Diamyd® en personas con riesgo de diabetes tipo 1

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento/asentimiento informado por escrito de la persona y de los padres o cuidadores de la persona de acuerdo con las reglamentaciones locales.
2. Hombres y mujeres de ≥8 y <18 años en el momento de la selección.
3. Poseer el haplotipo HLA DR3-DQ2.
4. Seropositivo para GADA y al menos un autoanticuerpo adicional asociado a T1D (IA-2A, ZnT8A o IAA).

Criterio de exclusión:

1. Diagnóstico de DT1 (etapa 3 de DT1, según la clasificación de la American Diabetes Association [ADA]).
2. Glucosa en ayunas > 7 mmol/L (126 mg/dl), glucosa plasmática en OGTT a las 2 horas > 11,1 mmol/L (200 mg/dL) o HbA1c > 6,5 % (48 mmol/mol) en la visita de selección.
3. Tratamiento con cualquier medicamento antidiabético, incluido el uso de insulina externa.
4. Participación en cualquier otro ensayo clínico que pruebe tratamientos farmacéuticos.
5. Tratamiento reciente (últimos 12 meses) o actual con terapia inmunosupresora, incluido el uso crónico de terapia con glucocorticoides. El uso de esteroides inhalados, tópicos e intranasales es aceptable. En el ensayo, se permitirán ciclos cortos (p. ej., ≤5 días) de inyecciones orales o intraarticulares de esteroides.
6. Antecedentes de hiperparatiroidismo, hipercalcemia y/o nefrolitiasis, a menos que se trate adecuadamente, o cualquier otra contraindicación para el uso de vitamina D.
7. Antecedentes de epilepsia, traumatismo craneoencefálico grave o accidente cerebrovascular, o características clínicas de actividad continua de la unidad motora en los músculos proximales
8. Cualquier antecedente clínicamente significativo de una reacción aguda a una vacuna o sus componentes (p. ej., Alhydrogel) o lidocaína (anestésico local)
9. Cualquier infección o condición aguda o crónica de la piel que impida la inyección intralinfática.
10. Tratamiento con cualquier vacuna (viva o inactiva), incluida la vacuna contra la influenza y la vacuna contra la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19), dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis planificada del fármaco del estudio; o tratamiento planificado con cualquier vacuna hasta 4 semanas después de la última inyección con el fármaco del estudio.
11. Síndrome post-COVID19 diagnosticado en curso.
12. Diagnóstico conocido de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C. Las personas con una infección previa de hepatitis C que ahora está curada pueden ser elegibles.
13. Cualquier condición médica concomitante clínicamente significativa, incluidas, entre otras, otras enfermedades autoinmunes, cardiovasculares, gastrointestinales, hematológicas, inmunes, renales, incluidos antecedentes de trasplante renal o neurológicas que, en opinión del investigador, interferirían con la participación o los procedimientos del ensayo. Se permitirá la enfermedad celíaca con una dieta adecuada, así como la tiroiditis autoinmune estable.
14. Cualquier hallazgo anormal clínicamente significativo detectado durante la Selección que pueda poner en peligro la seguridad del individuo o su capacidad para completar el ensayo.
15. Mujeres que estén lactando o embarazadas (para las mujeres que han comenzado a menstruar, se debe descartar la posibilidad de embarazo mediante βHCG en orina en el sitio antes de la administración del fármaco del estudio).
16. Hombres o mujeres que no estén dispuestos a usar métodos anticonceptivos adecuados, si son sexualmente activos, hasta 90 días después de la última administración de Diamyd. La anticoncepción adecuada es la siguiente:

Para mujeres en edad fértil (FOCBP)

1. anticonceptivos hormonales orales (excepto gestágenos en dosis bajas (lynestrenol y norestisteron)), inyectables o implantados
2. dispositivo intrauterino
3. sistema intrauterino (por ejemplo, bobina liberadora de progestina)
4. abstenerse de tener relaciones heterosexuales si ese es el estilo de vida preferido y habitual del sujeto.

Para hombres sexualmente activos

1. condón
2. Abstinencia de relaciones heterosexuales si ese es el estilo de vida preferido y habitual del sujeto.