Tutkimus Diamyd®:n turvallisuuden ja toteutettavuuden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on tyypin 1 diabeteksen riski

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus yksilöltä ja henkilön vanhemmilta tai huoltajilta paikallisten määräysten mukaisesti.
2. Miehet ja naiset ovat ≥8 ja <18-vuotiaita seulonnan aikana.
3. Heillä on HLA DR3-DQ2 haplotyyppi.
4. Seropositiivinen GADA:lle ja vähintään yhdelle muulle T1D:hen liittyvälle autovasta-aineelle (IA-2A, ZnT8A tai IAA).

Poissulkemiskriteerit:

1. T1D:n diagnoosi (vaihe 3 T1D, American Diabetes Associationin [ADA] luokituksen mukaan).
2. Paastoglukoosi > 7 mmol/L (126 mg/dl), 2 tunnin OGTT plasmaglukoosi > 11,1 mmol/L (200 mg/dl) tai HbA1c > 6,5 % (48 mmol/mol) seulontakäynnillä.
3. Hoito millä tahansa diabeteslääkkeillä, mukaan lukien ulkoisen insuliinin käyttö.
4. Osallistuminen muihin lääkehoitoja testaaviin kliinisiin kokeisiin.
5. Äskettäinen (viimeiset 12 kuukautta) tai nykyinen hoito immunosuppressiivisella hoidolla, mukaan lukien krooninen glukokortikoidihoito. Inhaloitava, paikallinen ja intranasaalinen steroidien käyttö on hyväksyttävää. Lyhyet (esim. 5 päivää) suun kautta tai nivelensisäiseen steroidiinjektioon annettavat kurssit sallitaan kokeessa.
6. Aiempi lisäkilpirauhasen liikatoiminta, hyperkalsemia ja/tai munuaiskivitauti, ellei niitä ole hoidettu asianmukaisesti, tai jokin muu D-vitamiinin käytön vasta-aihe.
7. Epilepsia, vakava päävamma tai aivoverenkiertohäiriö tai jatkuvan motorisen yksikön toiminnan kliiniset piirteet proksimaalisissa lihaksissa
8. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä aiempi reaktio rokotteeseen tai sen aineosiin (esim. Alhydrogel) tai lidokaiiniin (paikallinen puudute)
9. Mikä tahansa akuutti tai krooninen ihotulehdus tai tila, joka estäisi lymfaattisen injektion.
10. Hoito millä tahansa (elävällä tai inaktiivisella) rokotteella, mukaan lukien influenssarokote ja Coronavirus Disease 2019 (COVID-19) -rokote, 4 viikon sisällä ennen suunniteltua ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta; tai suunniteltu hoito millä tahansa rokotteella enintään 4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen injektion jälkeen.
11. Jatkuva diagnosoitu COVID19-jälkeinen oireyhtymä.
12. Tunnettu diagnoosi: ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio. Henkilöt, joilla on aiempi hepatiitti C -infektio, joka on nyt parantunut, voivat olla tukikelpoisia.
13. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, muut autoimmuunisairaudet, sydän- ja verisuonitaudit, maha-suolikanavan, hematologiset, immuuni-, munuaissairaudet mukaan lukien aiemmat munuaisensiirrot tai neurologiset sairaudet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimukseen osallistumista tai toimenpiteitä. Keliakia riittävällä ruokavaliolla sekä vakaa autoimmuunikilpirauhastulehdus ovat sallittuja.
14. Kaikki seulonnan aikana havaitut kliinisesti merkittävät epänormaalit löydökset, jotka voivat vaarantaa henkilön turvallisuuden tai kyvyn suorittaa tutkimus.
15. Naiset, jotka imettävät tai raskaana (naisilla, joilla on kuukautiset alkaneet, raskauden mahdollisuus on suljettava pois virtsan βHCG:llä paikan päällä ennen tutkimuslääkkeen antamista).
16. Miehet tai naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään riittävää ehkäisyä, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, ennen kuin 90 päivää viimeisen Diamyd-annoksen jälkeen. Riittävä ehkäisy on seuraava:

Hedelmällisessä iässä oleville naisille (FOCBP)

1. suun kautta otettavat (paitsi pieniannoksiset gestageenit (lynestrenoli ja norestisteroni)), injektoitavat tai implantoidut hormonaaliset ehkäisyvalmisteet
2. kohdunsisäinen laite
3. kohdunsisäinen järjestelmä (esimerkiksi progestiinia vapauttava kierre)
4. pidättäytyminen heteroseksuaalisesta yhdynnästä, jos se on kohteen ensisijainen ja tavallinen elämäntapa.

Seksuaalisesti aktiivisille miehille

1. kondomi
2. Pidättäytyminen heteroseksuaalisesta yhdynnästä, jos se on kohteen ensisijainen ja tavallinen elämäntapa.