- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06125652
Administración de terapia con células CAR-T anti Tim-3 / CD123 en leucemia mieloide aguda (rr / AML) en recaída y refractaria
4 de noviembre de 2023 actualizado por: Kai Lin Xu,MD, Xuzhou Medical University
Aplicación de la terapia con células CAR-T anti Tim-3 / CD123 en la leucemia mieloide aguda (rr / AML) en recaída y refractaria
Evaluar la seguridad y eficacia de las células CAR-T anti Tim3/CD123 en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda recidivante y refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El grupo de diferenciación 123 (CD123) generalmente se sobreexpresa en células madre leucémicas (LSC) en la leucemia mieloide aguda (AML).
Sin embargo, CD123 tiene poca especificidad y también se expresa en células madre hematopoyéticas normales (HSC), células mieloides y algunas células no hematopoyéticas.
Esto conduce a un efecto generalizado fuera del tumor en la aplicación clínica de las células CAR-T anti CD123, que se manifiesta como supresión grave de la médula ósea, daño a los órganos y pacientes que experimentan infecciones, hemorragias y disfunción de los órganos.
La inmunoglobulina de células T y el dominio 3 de mucina (Tim-3) pertenecen a la familia de genes Tim.
El 85% de las LSC expresan altamente Tim-3, mientras que las células madre/progenitoras hematopoyéticas normales (HSC/P), los granulocitos y los macrófagos no expresan Tim-3.
En comparación con CD123, ver a Tim-3 como una herramienta de reconocimiento para LSC tiene una mayor especificidad.
Los estudios in vivo e in vitro han confirmado que las células CAR-T anti Tim-3 tienen efectos anti LSC significativos, sin afectar la capacidad de las HSC/P normales para formar colonias y diferenciar linajes.
Creemos que el uso de Tim-3 y CD123 como objetivos para las células CAR-T puede mejorar la especificidad del reconocimiento de las LSC, reducir el efecto letal de las células CAR-T en HSC/P que expresa CD123 y, por lo tanto, reducir el efecto no deseado en el objetivo. efecto tumoral.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kailin Xu, MD.,PD.
- Número de teléfono: 15162166166
- Correo electrónico: lihmd@163.com
Ubicaciones de estudio
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-
Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221000
- Reclutamiento
- Kailin Xu
-
Contacto:
- Kailin Xu, M.D., Ph.D.
- Número de teléfono: 15162166166
- Correo electrónico: lihmd@163.com
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los sujetos deben firmar y fechar el Consentimiento informado antes de iniciar cualquier procedimiento o actividad específica del estudio;
- Entre 18 y 70 años;
- Diagnosticado como recaída/refractaria (r/r) de novo o leucemia mieloide aguda secundaria (AML);
- El paciente se ha recuperado de la toxicidad del tratamiento anterior;
- Puntuación ECOG ≤ 2 y el período de supervivencia esperado no es inferior a 3 meses;
- Función orgánica adecuada definida como: AST ≤3×LSN; ALT ≤3×LSN; Bilirrubina total ≤1,5 × LSN; Creatinina sérica ≤1,5 × LSN o CCR≥60 ml/min; Hemoglobina ≥60g/L; Saturación de oxígeno interior ≥92%; FEVI≥45%;
- Prueba de embarazo: las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa;
- Desde el uso del fármaco del estudio hasta 2 años después del tratamiento, los hombres y mujeres en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda;
- Historia o presencia de un trastorno del SNC;
- HBsAg es positivo; Los anticuerpos contra el VHC #VIH o la sífilis son positivos, el ADN del CMV en la sangre periférica es superior a ≥500 copias/ml;
- Historia de reacción de hipersensibilidad grave;
- Antecedentes de infarto de miocardio, angioplastia cardíaca o colocación de stent, angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva Clase II o mayor de la New York Heart Association, fibrilación auricular u otra enfermedad cardíaca clínicamente significativa dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción;
- Historia de la cirugía de trasplante de órganos;
- Aplicación sistémica requerida de inmunosupresores u otros medicamentos;
- Auto-SCT dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción;
- Enfermedades autoinmunes o inflamatorias activas del sistema nervioso (p. ej., síndrome de Guillain-Barré (GBS), esclerosis lateral amiotrófica (ELA)) y enfermedades cerebrovasculares clínicamente activas (p. ej., edema cerebral, síndrome de encefalopatía posterior reversible (PRES));
- Necesidad de tratamiento urgente debido a una emergencia oncológica en curso o inminente (p. ej., leucostasis o síndrome de lisis tumoral (TLS));
- Presencia o sospecha de una infección fúngica, bacteriana, viral u otra infección que no esté controlada o que requiera antimicrobianos para su manejo;
- Vacuna viva recibida dentro de las ≤ 4 semanas anteriores a la inscripción;
- Personas con enfermedades mentales graves;
- Historial de operaciones quirúrgicas mayores cuatro semanas antes de la inscripción;
- Historial de alcoholismo o abuso de sustancias;
- Fue identificado por los investigadores como no apto para participar en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: terapia con células CAR-T anti Tim-3/CD123
Los pacientes inscritos recibirán una dosis preespecificada de células CAR-T autólogas.
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Los pacientes inscritos recibirán una dosis preespecificada de células CAR-T autólogas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Toxicidad limitante de dosis #DLT#
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 28 días después de la infusión de células CAR-T
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Eventos adversos evaluados según NCI-CTCAE v5.0
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Valor inicial hasta 28 días después de la infusión de células CAR-T
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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MRD tasa de respuesta global negativa (MRD-ORR)
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluación de la tasa de respuesta global negativa de MRD (MRD-ORR) a los 3 meses de tratamiento
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3 meses
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 18 y 24
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Evaluación de ORR (ORR = CR + CRi) en los meses 6, 12, 18 y 24
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Mes 6, 12, 18 y 24
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Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 18 y 24
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Evaluación de EFS en los meses 6, 12, 18 y 24
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Mes 6, 12, 18 y 24
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Mes 6, 12, 18 y 24
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Evaluación de OS en los meses 6, 12, 18 y 24
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Mes 6, 12, 18 y 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Kailin Xu, MD.,PD., The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Estimado)
9 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
9 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- XYFY2023-KL358-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .