Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Ensayos clínicos sobre Síndromes Miasténicos Congénitos

Total 48439 resultados

Oregon Health and Science University
Jacobus Pharmaceutical

Ya no está disponible

3,4-diaminopiridina para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) y la miastenia congénita (CM)

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) | Miastenia congénita (CM)

Estados Unidos
argenx

Reclutamiento

Un estudio de historia natural en participantes con síndromes miasténicos congénitos (CMS) DOK7

Síndrome Miasténico Congénito

Estados Unidos, Canadá, Francia
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Terminado

Fosfato de amifampridina para el tratamiento de síndromes miasténicos congénitos

Síndromes Miasténicos Congénitos

Estados Unidos
Ricardo Maselli
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ya no está disponible

Tratamiento Uso de 3,4 Diaminopiridina en Miastenia Congénita

Síndrome Miasténico Congénito

Estados Unidos
Mayo Clinic

Terminado

Eficacia del albuterol en el tratamiento de los síndromes miasténicos congénitos

Síndrome Miasténico Congénito

Estados Unidos
Institut de Myologie, France
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Terminado

Resultados del embarazo en el síndrome de miastenia congénita (POCoMS)

Síndrome Miasténico Congénito
Institut de Myologie, France
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Terminado

Ejercicio en Miastenia Gravis Autoinmune y Síndromes Miasténicos (MYaEX)

Miastenia gravis | Síndrome miasténico de Lambert-Eaton | Síndrome Miasténico Congénito | Miastenia grave autoinmune

Francia
Lahey Clinic

Aprobado para la comercialización

Uso de 3,4-diaminopiridina en el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) y síndromes miasténicos congénitos (CMS) (LEMS)

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton | Síndrome Miasténico Congénito

Estados Unidos
Vern C. Juel, M.D.

Ya no está disponible

Tratamiento Uso de 3,4-Diaminopiridina

Síndromes Miasténicos Congénitos

Estados Unidos
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ya no está disponible

Estudio de acceso ampliado Fosfato de amifampridina en el síndrome miasténico congénito (CMS) (EAP-001)

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton | Síndrome Miasténico Congénito | Nistagmo, Adquirido

Estados Unidos
Hadassah Medical Organization

Desconocido

Efedrina para el tratamiento de la miastenia congénita

Síndromes Miasténicos Congénitos

Israel
David P. Richman, MD
Jacobus Pharmaceutical

Ya no está disponible

Tratamiento del Síndrome de Lambert-Eaton con 3,4 DAP

Síndrome miasténico de Lambert Eaton

Estados Unidos
University of Colorado, Denver

Aprobado para la comercialización

Uso de 3,4-diaminopiridina en el tratamiento del síndrome de Lambert-Eaton (3 4-DAP)

Síndrome miasténico de Lambert Eaton

Estados Unidos
Jacobus Pharmaceutical

Terminado

Eficacia de la 3,4-diaminopiridina en el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (DAPPER)

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton | Síndrome miasténico de Eaton-Lambert

Estados Unidos
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Terminado

Un estudio de fase 3 de fosfato de amifampridina en pacientes con síndrome miasténico de Lambert Eaton (LEMS)

Síndrome miasténico de Lambert Eaton

Estados Unidos, España, Serbia, Federación Rusa, Hungría, Francia, Alemania, Polonia
University of Alberta

Retirado

Inicio de la reanimación mientras está conectado al cordón con cardiopatía congénita (INSPIRE-CHD)

Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico | Defecto cardiaco congenito | TGA - Transposición de Grandes Arterias | Ausencia congénita de la estructura del corazón | Malformación congénita del corazón, no especificada | Síndrome del corazón derecho hipoplásico | Malformaciones congénitas de la... y otras condiciones

Canadá
Louis H. Weimer, MD

Ya no está disponible

Tratamiento del Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) con 3, 4 DAP

Síndrome miasténico de Lambert Eaton (LEMS)

Estados Unidos
David Lacomis, MD
Jacobus Pharmaceutical

Ya no está disponible

Tratamiento del síndrome de Lambert-Eaton con 3,4 diaminopiridina

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Terminado

Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia del fosfato de amifampridina en el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS)

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton

Estados Unidos
The Cleveland Clinic

Ya no está disponible

Uso de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) en el tratamiento del síndrome miasténico de Lambert Eaton (34-DAP)

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton

Estados Unidos
Ain Shams University

Desconocido

Registro Nacional de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas de Egipto

Distrofia muscular | Polineuropatías | Atrofia muscular en la columna | Enfermedades Musculares | Síndromes miasténicos

Egipto
FDA Office of Orphan Products Development
Duke University

Terminado

Estudio aleatorizado de 3,4-diaminopiridina para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton

Síndrome miasténico de Lambert-Eaton
Boston Children's Hospital
Massachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor... y otros colaboradores

Activo, no reclutando

Régimen de trasplante de médula ósea sin radiación ni alquiladores para pacientes con disqueratosis congénita

Anemia aplásica | Disqueratosis congénita | Síndrome de Hoyeraal Hreidarsson | Síndrome de Revesz

Estados Unidos, Noruega, Suecia
University Hospital, Bordeaux

Terminado

Seguimiento de una cohorte de pacientes con síndrome miasténico e infección por COVID-19 (CO-MY-COVID)

Miastenia gravis

Francia
University Hospital Freiburg

Terminado

Evaluación de la función inmunológica en pacientes jóvenes con citopenia que no respondieron al tratamiento

Síndromes mielodisplásicos | Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Síndrome de médula-páncreas de Pearson | Síndrome de Shwachman-diamante

España, Alemania, Suiza, Austria, Países Bajos, Italia, República Checa, Bélgica, Dinamarca, Irlanda
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Alemtuzumab, fludarabina y busulfán seguidos de trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes jóvenes con trastornos hematológicos

Síndromes mielodisplásicos | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
Cure CMD

Reclutamiento

Estudio de enfermedad muscular congénita de la información médica proporcionada por el paciente y la familia (CMDPROS)

Distrofia muscular de Emery-Dreifuss | Síndrome Miasténico Congénito | Distrofia muscular de cinturas | Distrofia muscular congénita con deficiencia de ITGA7 (integrina alfa-7) | Alfa-distroglicanopatía (distrofia muscular congénita y glicosilación anormal de distroglicano con epilepsia grave) y otras condiciones

Estados Unidos
Fred Hutchinson Cancer Center

Activo, no reclutando

Trasplante autólogo de células madre de sangre periférica para enfermedades neurológicas autoinmunes

Miastenia gravis | Neuromielitis óptica | Enfermedad autoinmune | Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica | Síndrome miasténico de Lambert Eaton | Degeneración cerebelosa | Síndrome de la persona rígida | Síndrome de Opsoclonus Myoclonus | Enfermedad autoinmune neurológica | Trasplante Autólogo... y otras condiciones

Estados Unidos
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Terminado

Estudio piloto de fase II del factor estimulante de colonias de granulocitos para los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Trombocitopenia | Disqueratosis congénita | Anemia de Fanconi | Síndrome de Shwachman
Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Aún no reclutando

Conocer y tratar los síndromes de Kosaki/Penttinen (IKKoPeS)

Síndrome de sobrecrecimiento de Kosaki | Síndrome de Penttinen

Francia
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminado

Alefacept y trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Disqueratosis congénita | Síndrome de Chediak-Higashi | Enfermedad crónico-granulomatosa y otras condiciones

Estados Unidos
Northwell Health

Terminado

Estudio piloto de fase I/II del aminoácido leucina en el tratamiento de pacientes con anemia de Diamond Blackfan dependiente de transfusiones (LeucineDBA)

Aplasia pura de glóbulos rojos | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Blackfan Diamond | Administrador de bases de datos | Anemia hipoplásica congénita

Estados Unidos
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamiento

Colaboración nacional para mejorar la atención de niños con cardiopatías congénitas complejas (NPC-QIC)

Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS)

Estados Unidos, Reino Unido, Canadá
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Fosfato de fludarabina, ciclofosfamida e irradiación corporal total seguida de trasplante de médula ósea de donante, micofenolato de mofetilo y ciclosporina en el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi

Síndrome mielodisplásico tratado previamente | Anemia de Fanconi | Síndrome mielodisplásico de novo | Leucemia mieloide aguda en remisión

Estados Unidos, Brasil
Gachon University Gil Medical Center

Terminado

Los efectos del iloprost inhalado en la cardiopatía congénita con síndrome de Eisenmenger

Síndrome de Eisenmenger
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... y otros colaboradores

Reclutamiento

Investigación de la genética de las enfermedades hematológicas

Síndromes mielodisplásicos | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Neutropenia Congénita Severa | Síndromes de insuficiencia de la médula ósea | Trastorno de la coagulación de la sangre | Trastorno de eritrocitos | Trastorno de leucocitos | Hemostasia | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond-Blackfan y otras condiciones

Estados Unidos
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes jóvenes con síndrome mielodisplásico, leucemia, síndrome de insuficiencia de la médula ósea o enfermedad de inmunodeficiencia grave

Síndromes mielodisplásicos | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Neutropenia Congénita Severa

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamiento

Relación entre la respiración y la atención en niños con síndrome de Ondine (OndineCo)

Síndrome de Ondina | Síndrome de hipoventilación central congénita (SCHS)

Francia
Carelon Research
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes of Health...

Terminado

Cardiopatías Congénitas: Impacto en el Aprendizaje y Desarrollo en el Síndrome de Down (CHILD-DS) (CHILD-DS)

Síndrome de Down | Cardiopatía congénita

Estados Unidos, Canadá
Huashan Hospital

Reclutamiento

Estudio de la crisis miasténica en China

Miastenia gravis | Crisis miasténica

Porcelana
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Cáncer en los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditaria, anemia aplásica

Estados Unidos
Ziauddin University

Terminado

Síndrome de Down y efectos del ejercicio muscular del pie

Pacientes con síndrome de Down del pie plano

Pakistán
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

Terminado

Trasplante de sangre de cordón umbilical no relacionado aumentado con células sanguíneas de cordón umbilical ALDHbr

Anemia Aplásica | SMD | Errores innatos del metabolismo | Insuficiencia medular congénita | Síndrome de Inmunodeficiencia Congénita

Estados Unidos
Vanderbilt University Medical Center

Inscripción por invitación

Efecto del óxido nítrico en el cerebro y el riñón en pacientes pediátricos sometidos a circulación extracorpórea

Cardiopatía congénita | Defecto cardiaco congenito | Malformaciones cardíacas congénitas

Estados Unidos
Northwestern University

Retirado

Nuevo tratamiento para las ictiosis sindrómicas

Síndrome del NIÑO | Síndrome de Smith Lemli Opitz | Ictiosis sindrómicas | Síndrome de Conradi
Boston Children's Hospital

Terminado

Ensayo de seguridad y eficacia de danazol en pacientes con anemia de Fanconi o disqueratosis congénita

Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita

Estados Unidos
Silence Therapeutics plc

Retirado

Estudio en pacientes con beta-talasemia o síndrome mielodisplásico para investigar la seguridad y tolerabilidad de SLN124

Talasemia no dependiente de transfusiones | Síndrome mielodisplásico de bajo riesgo

Reino Unido, Bulgaria
University of Utah

Terminado

Cuantificación de citocinas inflamatorias en lactantes

Septicemia | Hernia diafragmática congénita | Insuficiencia cardiopulmonar neonatal

Estados Unidos
Quoin Pharmaceuticals

Reclutamiento

Seguridad, tolerabilidad y eficacia de la loción QRX003 en sujetos con síndrome de Netherton

Síndrome de Netherton

Estados Unidos
University of Ulster
Belfast Health and Social Care Trust

Terminado

Comparación de la monitorización domiciliaria y clínica estándar del INR en pacientes con cardiopatía coronaria

Cardiopatía congénita | Defecto cardiaco congenito | Cardiopatía congénita del adulto

Reino Unido

Ensayos clínicos sobre Síndromes Miasténicos Congénitos

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones