Marcadores multimodales de trastornos neurodegenerativos en estadios presintomáticos (NEUROPREMS)
17 de julio de 2024 actualizado por: Paris Brain Institute (ICM)
NeuroPrems es una investigación prospectiva, monocéntrica, longitudinal, no relacionada con un medicamento de uso humano, no aleatorizada y no controlada.
El estudio tiene como objetivo principal identificar cambios longitudinales y eventos en marcadores multimodales de neurodegeneración y neuroinflamación durante las fases presintomáticas de enfermedades neurodegenerativas.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
- Radiación: MASCOTA
- Otro: Resonancia magnética 3t
- Otro: Evaluación de oculomotricidad
- Otro: Evaluación de magnetoencefalografía
- Otro: Evaluación de la postura corporal y la marcha.
- Otro: Grabación de voz
- Otro: Videopolisomnografía
- Biológico: Muestreo de sangre, biopsia de piel, muestreo de excrementos, punción lumbar.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
1000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pierre GEORGES FRANCOIS
- Número de teléfono: 01 57 27 40 00
- Correo electrónico: riph@icm-institute.org
Ubicaciones de estudio
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-
Paris, Francia
- Pitié Salpetrière Hospital
-
Investigador principal:
- Jean-Christophe CORVOL, MD, PhD
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El estudio se centrará en sujetos potencialmente con alto riesgo de desarrollar una enfermedad degenerativa, en comparación con una población de control de voluntarios sanos y familiares sin evidencia de mutación genética en estudio, síndrome radiológicamente aislado (RIS), movimiento ocular rápido idiopático (REM) trastorno del comportamiento del sueño (iRBD) y niveles elevados anormales de proteína ptau217.
Descripción
Criterios de inclusión :
Para todos los participantes:
- Masculino o femenino
- Edad ≥ 18 años
- Consentimiento informado firmado por el sujeto
- Afiliado a un sistema de seguridad social o beneficiario de dicho régimen
- Posibilidad de someterse a un examen de resonancia magnética con gadobutrol
Sólo para participantes presintomáticos:
- Ausencia de diagnóstico de enfermedad neurodegenerativa. Y al menos uno de los criterios:
- Portador conocido o familiar de un paciente portador de una mutación causal o en riesgo responsable de una enfermedad neurodegenerativa
- Trastorno de conducta aislado del sueño REM
- Síndrome radiológico aislado
- Agregados de proteínas cerebrales anormales
Sólo para controles:
- Ausencia de síntomas o diagnóstico de enfermedad neurodegenerativa (o criterios correspondientes al grupo de riesgo)
Criterio de exclusión :
- Síntomas clínicos que cumplen los criterios de una enfermedad neurodegenerativa (ver tabla en la sección de criterios)
- Rechazo de extracción de sangre o resonancia magnética cerebral.
- Contraindicación para resonancia magnética (ver sección de criterios)
- Alergia conocida al ácido gadotérico
- Falta de voluntad para ser informado en caso de resonancia magnética anormal (con una anomalía médica significativa)
- Embarazo o lactancia. Para las mujeres en edad fértil se realizará una prueba de embarazo en orina antes de la resonancia magnética.
- Incapacidad para comprender la información sobre el protocolo.
- Persona privada de su libertad por decisión judicial o administrativa
- Persona bajo protección legal (tutela legal, tutela o mantenimiento de justicia)
- Persona sin protección alguna y incapaz de dar su consentimiento.
- Otras condiciones médicas, neurológicas, psiquiátricas o sociales que, en opinión del investigador, puedan interferir con la realización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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800 participantes presintomáticos
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[18F]DPA-714 se inyectará por vía intravenosa como una inyección en bolo intravenoso de 1 minuto y la adquisición dinámica de PET durará 90 minutos.
El objetivo es la cuantificación de la reacción neuroinmune durante el proceso de neuroinflamación.
La resonancia magnética cerebral tendrá como objetivo proporcionar biomarcadores de imagen que permitan evaluar la estructura cerebral, la microestructura, la carga de hierro, la mielina, la neurodegeneración de la sustancia negra y el locus coeruleus, la conectividad funcional, la perfusión cerebral y el sistema linfático.
Grabación de movimientos oculares en un entorno controlado (que no requiere una habitación o área específica) en visión binocular a una frecuencia > 500 Hz, al tiempo que se conservan imágenes de vídeo infrarrojas de los movimientos oculares para un seguimiento clínico de alta calidad.
Registro de la actividad magnética cerebral utilizando el magnetoencefalógrafo Elekta Neuromag® TRIUX; El participante estará cómodamente sentado en una silla de altura regulable.
El dispositivo está encerrado en una habitación blindada y aislada de campos eléctricos y magnéticos externos para medir las actividades magnéticas extremadamente débiles producidas por el cerebro.
Se logrará la adquisición de parámetros cinemáticos de la marcha; Se colocan marcadores en los diferentes segmentos de miembros, reconocidos por un sistema de cámaras colocadas en las paredes.
También se registrará la actividad muscular neurofisiológica de las extremidades inferiores.
Los participantes serán grabados durante una única sesión en cada visita al inicio del estudio con un micrófono montado en la cabeza de calidad profesional.
Los participantes completarán cuestionarios de sueño estándar antes de la visita y realizarán pruebas neurofisiológicas que incluyen tareas cognitivas antes y después del registro del sueño.
Análisis experimentales, análisis genéticos y multi-OMIC para la investigación de biomarcadores.
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200 voluntarios sanos
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[18F]DPA-714 se inyectará por vía intravenosa como una inyección en bolo intravenoso de 1 minuto y la adquisición dinámica de PET durará 90 minutos.
El objetivo es la cuantificación de la reacción neuroinmune durante el proceso de neuroinflamación.
La resonancia magnética cerebral tendrá como objetivo proporcionar biomarcadores de imagen que permitan evaluar la estructura cerebral, la microestructura, la carga de hierro, la mielina, la neurodegeneración de la sustancia negra y el locus coeruleus, la conectividad funcional, la perfusión cerebral y el sistema linfático.
Grabación de movimientos oculares en un entorno controlado (que no requiere una habitación o área específica) en visión binocular a una frecuencia > 500 Hz, al tiempo que se conservan imágenes de vídeo infrarrojas de los movimientos oculares para un seguimiento clínico de alta calidad.
Registro de la actividad magnética cerebral utilizando el magnetoencefalógrafo Elekta Neuromag® TRIUX; El participante estará cómodamente sentado en una silla de altura regulable.
El dispositivo está encerrado en una habitación blindada y aislada de campos eléctricos y magnéticos externos para medir las actividades magnéticas extremadamente débiles producidas por el cerebro.
Se logrará la adquisición de parámetros cinemáticos de la marcha; Se colocan marcadores en los diferentes segmentos de miembros, reconocidos por un sistema de cámaras colocadas en las paredes.
También se registrará la actividad muscular neurofisiológica de las extremidades inferiores.
Los participantes serán grabados durante una única sesión en cada visita al inicio del estudio con un micrófono montado en la cabeza de calidad profesional.
Los participantes completarán cuestionarios de sueño estándar antes de la visita y realizarán pruebas neurofisiológicas que incluyen tareas cognitivas antes y después del registro del sueño.
Análisis experimentales, análisis genéticos y multi-OMIC para la investigación de biomarcadores.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de cambio de los perfiles de marcadores clínicos, neurofisiológicos, anatómicos y moleculares de neurodegeneración y neuroinflamación en individuos presintomáticos.
Periodo de tiempo: Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Los marcadores clínicos serán: pruebas y cuestionarios neurológicos y neuropsicológicos; Los marcadores neurofisiológicos vincularán las redes cerebrales funcionales y los procesos cognitivos mediante el uso de grabaciones MEG, cinemáticas o de movimientos oculares; Los marcadores anatómicos serán: resonancia magnética cerebral, imágenes glifáticas, PET y elasticidad de la piel; Los marcadores moleculares serán: sangre, LCR, células de la piel, biomarcadores derivados de iPSC, firmas transcriptómicas, proteómicas y metabolómicas.
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Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio intraindividual en los perfiles de trayectoria determinado por análisis multimodal
Periodo de tiempo: Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Determinación mediante parámetros individuales mediante análisis multimodal.
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Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Tasa y tiempo medio hasta la conversión/progresión sintomática
Periodo de tiempo: Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Conversión/progresión definida según criterios internacionales para el diagnóstico clínico de cada enfermedad.
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Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Tiempo medio de aparición en individuos genéticamente presintomáticos
Periodo de tiempo: Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Tiempo estimado de aparición en individuos genéticamente presintomáticos a partir de la edad promedio en el momento del diagnóstico entre los miembros de la familia afectados
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Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Tasa de cambio para cada marcador de estudio.
Periodo de tiempo: Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Período de cambios definidos (1) como puntos de ruptura en la evolución longitudinal; (2) progresión temprana, intermedia o tardía para cada marcador en toda la cohorte y para cada grupo patológico
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Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Tasa de cambio en los cuestionarios autoadministrados
Periodo de tiempo: Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Cambios en los cuestionarios autoadministrados sobre motivación, barreras y psicología
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Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Tasa de variación del consumo de información emitida en Consultas, hospitalizaciones y prescripciones de medicamentos
Periodo de tiempo: Del año -10 al año 10 (actualización anual)
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Los datos del SNDS se extraerán durante un período de 10 años antes y 10 años después del ingreso a la cohorte.
Este seguimiento debería permitir comprender mejor cuándo se produce la conversión y comparar patologías que implican un espectro de evolución bastante amplio.
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Del año -10 al año 10 (actualización anual)
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Tiempo hasta la pérdida de autonomía
Periodo de tiempo: Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Tasa de cambio desde el inicio de al menos 0,1 en el índice de utilidad del EQ-5D-51
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Línea de base, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4 y Año 5
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de agosto de 2034
Finalización del estudio (Estimado)
31 de agosto de 2034
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de julio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2024
Última verificación
1 de junio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2024-A00824-43
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .