Marcadores multimodais de doenças neurodegenerativas em estágios pré-sintomáticos (NEUROPREMS)
17 de julho de 2024 atualizado por: Paris Brain Institute (ICM)
NeuroPrems é uma pesquisa prospectiva, monocêntrica, longitudinal, não relacionada a um medicamento para uso humano, não randomizada e não controlada.
O estudo visa principalmente identificar alterações e eventos longitudinais em marcadores multimodais de neurodegeneração e neuroinflamação durante as fases pré-sintomáticas de doenças neurodegenerativas.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
- Radiação: BICHO DE ESTIMAÇÃO
- Outro: Ressonância magnética 3T
- Outro: Avaliação da oculomotricidade
- Outro: Avaliação magnetoencefalográfica
- Outro: Avaliação da postura corporal e da marcha
- Outro: Gravação de voz
- Outro: Vídeo-polissonografia
- Biológico: Amostragem de sangue, biópsia de pele, amostragem de excretas, punção lombar
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
1000
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Pierre GEORGES FRANCOIS
- Número de telefone: 01 57 27 40 00
- E-mail: riph@icm-institute.org
Locais de estudo
-
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-
Paris, França
- Pitié Salpetrière Hospital
-
Investigador principal:
- Jean-Christophe CORVOL, MD, PhD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo se concentrará em indivíduos potencialmente com alto risco de desenvolver uma doença degenerativa, em comparação com uma população controle de voluntários saudáveis e parentes sem evidência de mutação genética em estudo, síndrome radiologicamente isolada (RIS), movimento rápido dos olhos idiopático (REM). distúrbio de comportamento do sono (iRBD) e níveis elevados anormais de proteína ptau217.
Descrição
Critério de inclusão :
Para todos os participantes:
- Macho ou fêmea
- Idade ≥ 18 anos
- Consentimento informado assinado pelo sujeito
- Inscrito num sistema de segurança social ou beneficiário desse regime
- Capacidade de se submeter a um exame de ressonância magnética com Gadobutrol
Apenas para participantes pré-sintomáticos:
- Ausência de diagnóstico de doença neurodegenerativa. E pelo menos um dos critérios:
- Portador conhecido ou parente de um paciente portador de uma mutação causal ou em risco responsável por uma doença neurodegenerativa
- Transtorno comportamental isolado do sono REM
- Síndrome radiológica isolada
- Agregados anormais de proteínas cerebrais
Somente para controles:
- Ausência de sintomas ou diagnóstico de doença neurodegenerativa (ou critérios correspondentes a grupo de risco)
Critério de exclusão :
- Sintomas clínicos que preenchem os critérios de uma doença neurodegenerativa (ver tabela na seção de critérios)
- Recusa de coleta de sangue ou ressonância magnética cerebral
- Contra-indicação de ressonância magnética (ver seção de critérios)
- Alergia conhecida ao ácido gadotérico
- Relutância em ser informado em caso de ressonância magnética anormal (com uma anomalia médica significativa)
- Gravidez ou amamentação. Para mulheres em idade fértil, um teste de gravidez de urina será realizado antes da ressonância magnética.
- Incapacidade de compreender informações sobre o protocolo
- Pessoa privada de liberdade por decisão judicial ou administrativa
- Pessoa sob proteção jurídica (tutela legal, tutela ou manutenção da justiça)
- Pessoa sem qualquer proteção e incapaz de consentir
- Outras condições médicas, neurológicas, psiquiátricas ou sociais que, na opinião do investigador, possam interferir na condução do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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800 participantes pré-sintomáticos
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[18F]DPA-714 será injetado por via intravenosa como uma injeção intravenosa em bolus de 1 minuto e a aquisição dinâmica de PET durará 90 minutos.
O objetivo é a quantificação da reação neuroimune durante o processo de neuroinflamação.
A ressonância magnética cerebral terá como objetivo fornecer biomarcadores de imagem que permitirão avaliar a estrutura cerebral, microestrutura, carga de ferro, mielina, neurodegeneração da substância negra e locus coeruleus, conectividade funcional, perfusão cerebral e sistema glinfático.
Gravação de movimentos oculares em um ambiente controlado (sem necessidade de sala ou área específica) em visão binocular em uma frequência > 500 Hz, mantendo imagens de vídeo infravermelho dos movimentos oculares para monitoramento clínico de alta qualidade.
Registro da atividade magnética cerebral usando o magnetoencefalógrafo Elekta Neuromag® TRIUX; O participante ficará confortavelmente sentado em uma cadeira de altura ajustável.
O dispositivo é fechado em uma sala blindada, isolada de campos elétricos e magnéticos externos, para medir as atividades magnéticas extremamente fracas produzidas pelo cérebro.
Será alcançada a aquisição de parâmetros cinemáticos da marcha; marcadores são posicionados nos diferentes segmentos dos membros, reconhecidos por um sistema de câmeras posicionadas nas paredes.
A atividade muscular neurofisiológica dos membros inferiores também será registrada.
Os participantes serão gravados durante uma única sessão em cada visita na linha de base com um microfone montado na cabeça de qualidade profissional.
Os participantes preencherão questionários padrão de sono antes da visita e realizarão testes neurofisiológicos, incluindo tarefas cognitivas antes e depois do registro do sono.
Análises experimentais, análises genéticas e multi-OMIC para pesquisa de biomarcadores.
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200 voluntários saudáveis
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[18F]DPA-714 será injetado por via intravenosa como uma injeção intravenosa em bolus de 1 minuto e a aquisição dinâmica de PET durará 90 minutos.
O objetivo é a quantificação da reação neuroimune durante o processo de neuroinflamação.
A ressonância magnética cerebral terá como objetivo fornecer biomarcadores de imagem que permitirão avaliar a estrutura cerebral, microestrutura, carga de ferro, mielina, neurodegeneração da substância negra e locus coeruleus, conectividade funcional, perfusão cerebral e sistema glinfático.
Gravação de movimentos oculares em um ambiente controlado (sem necessidade de sala ou área específica) em visão binocular em uma frequência > 500 Hz, mantendo imagens de vídeo infravermelho dos movimentos oculares para monitoramento clínico de alta qualidade.
Registro da atividade magnética cerebral usando o magnetoencefalógrafo Elekta Neuromag® TRIUX; O participante ficará confortavelmente sentado em uma cadeira de altura ajustável.
O dispositivo é fechado em uma sala blindada, isolada de campos elétricos e magnéticos externos, para medir as atividades magnéticas extremamente fracas produzidas pelo cérebro.
Será alcançada a aquisição de parâmetros cinemáticos da marcha; marcadores são posicionados nos diferentes segmentos dos membros, reconhecidos por um sistema de câmeras posicionadas nas paredes.
A atividade muscular neurofisiológica dos membros inferiores também será registrada.
Os participantes serão gravados durante uma única sessão em cada visita na linha de base com um microfone montado na cabeça de qualidade profissional.
Os participantes preencherão questionários padrão de sono antes da visita e realizarão testes neurofisiológicos, incluindo tarefas cognitivas antes e depois do registro do sono.
Análises experimentais, análises genéticas e multi-OMIC para pesquisa de biomarcadores.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de alteração dos perfis de marcadores clínicos, neurofisiológicos, anatômicos e moleculares de neurodegenerescência e neuroinflamação em indivíduos pré-sintomáticos
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Os marcadores clínicos serão: testes neurológicos e neuropsicológicos e questionários; Os marcadores neurofisiológicos ligarão redes cerebrais funcionais e processos cognitivos usando MEG, gravações cinemáticas ou de movimentos oculares; Os marcadores anatômicos serão: ressonância magnética cerebral, imagem glinfática, PET e elasticidade da pele; Os marcadores moleculares serão: sangue, LCR, células da pele, biomarcadores derivados de iPSC, assinaturas transcriptômicas, proteômicas e metabolômicas
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança intra-individual nos perfis de trajetória determinados por análise multimodal
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Determinação por parâmetros individuais de análise multimodal
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Taxa e tempo médio para conversão/progressão sintomática
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Conversão/progressão definida segundo critérios internacionais para o diagnóstico clínico de cada doença
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Tempo médio de início em indivíduos geneticamente pré-sintomáticos
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Tempo estimado para início em indivíduos genéticos pré-sintomáticos a partir da idade média no momento do diagnóstico entre os membros da família afetados
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Taxa de mudança para cada marcador de estudo
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Período de mudanças definido (1) como pontos de ruptura na evolução longitudinal; (2) progressão precoce, intermediária ou tardia para cada marcador em toda a coorte e para cada grupo patológico
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Taxa de mudança nos questionários autoaplicáveis
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Mudanças nos questionários autoaplicáveis sobre motivação, barreiras e psicologia
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Taxa de variação do consumo de informações provenientes de consultas, internações e prescrições de medicamentos
Prazo: Do ano -10 ao ano 10 (atualização anual)
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Os dados do SNDS serão extraídos durante um período de 10 anos antes e 10 anos após a entrada na coorte.
Este acompanhamento deverá permitir uma melhor compreensão de quando ocorre a conversão e comparar patologias que envolvem um espectro bastante amplo de evolução.
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Do ano -10 ao ano 10 (atualização anual)
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Hora de perder autonomia
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Taxa de mudança em relação à linha de base de pelo menos 0,1 no índice de utilidade do EQ-5D-51
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4 e Ano 5
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de agosto de 2034
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de agosto de 2034
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
23 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de julho de 2024
Última verificação
1 de junho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2024-A00824-43
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .