- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06693752
Evaluación CEUS de hidrocefalia en recién nacidos y lactantes
Estudio piloto sobre diagnóstico y seguimiento mejorados de la hidrocefalia en recién nacidos y lactantes mediante ecografía con contraste
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La ecografía con contraste (CEUS) es una técnica de imagen clínicamente utilizada que utiliza microburbujas llenas de gas para mejorar la visualización de los vasos sanguíneos. Los agentes de contraste ultrasónicos han sido aprobados para su uso en Europa durante aproximadamente dos décadas, y en los Estados Unidos, la FDA ha aprobado el uso de Lumason, un agente de contraste ultrasónico de hexafluoruro de azufre/lípidos de segunda generación, para la evaluación de lesiones hepáticas focales. opacificación de la cámara ventricular izquierda del corazón y evaluación del reflujo vesicoureteral en pacientes pediátricos. A diferencia de los agentes de contraste para CT o MRI, los agentes de contraste para ultrasonido no tienen toxicidad renal asociada y no requieren radiación ionizante ni sedación. El riesgo de eventos adversos es el más bajo de todos los agentes de contraste disponibles, y solo se informaron eventos adversos menores en niños, como alteración del gusto, tinnitus, aturdimiento y náuseas.
Investigaciones anteriores sobre la fisiología cerebral en la hidrocefalia han demostrado que el aumento de la dilatación ventricular da como resultado una reducción del FSC, así como una reducción de la saturación de oxígeno cerebral y una mayor extracción de oxígeno. Estos hallazgos se han estudiado con herramientas actualmente disponibles, como el Doppler transcraneal, la resonancia magnética (MRI) y la espectroscopia de infrarrojo cercano (NIRS).
Sin embargo, no existe una herramienta estandarizada para una evaluación sólida de la salud cerebral en la hidrocefalia neonatal. En este sentido, trabajos anteriores del equipo de estudio han demostrado un biomarcador CEUS cerebral prometedor de PIC e isquemia cerebral en el modelo de hidrocefalia neonatal porcina. Específicamente, los flujos microvasculares cerebrales medidos mediante CEUS cerebral se correlacionaron con la PIC medida de forma invasiva y la isquemia cerebral. Por lo tanto, existe una imperiosa necesidad de introducir mejores herramientas de imágenes como CEUS en el entorno clínico que puedan detectar cambios en la PIC y la isquemia cerebral en pacientes con hidrocefalia en una etapa temprana y pronta implementación/monitoreo terapéutico. El estudio busca validar primero la seguridad y viabilidad de realizar CEUS cerebral en hidrocefalia neonatal.
La inyección del agente de contraste Lumason se realizará a través de la vía intravenosa periférica existente o de la vía central utilizando la dosis recomendada por la FDA de hasta 0,03 mg/kg. La inyección de agente de contraste se realizará dos veces por exploración CEUS para garantizar la calidad de la imagen y la reproducibilidad de la prueba. Se realizarán dos inyecciones en bolo para evaluar la perfusión cerebral dinámica y durante el examen se adquirirán varios clips de cine de 2 minutos, así como imágenes estáticas.
Las características demográficas y de referencia se resumirán mediante estadísticas descriptivas estándar. El análisis cualitativo se realizará mediante calificación visual por 2 equipos, cegados a la información clínica, formado por un investigador principal y un segundo radiólogo (coinvestigador). Cada exploración se calificará según la calidad del diagnóstico y la calificación cualitativa de la perfusión craneal. El análisis cuantitativo se realizará utilizando un análisis basado en la intensidad del tiempo y el método de imagen de partículas y/o velocimetría de seguimiento (PIV/PTV). Estos cálculos se realizarán después de transferir los datos DICOM obtenidos durante el procedimiento de investigación. El propósito es utilizar técnicas de posprocesamiento disponibles para el equipo de estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Misun Hwang, MD
- Número de teléfono: 267-425-7110
- Correo electrónico: hwangm@chop.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Maria Mezher, MD
- Número de teléfono: 267-425-5821
- Correo electrónico: mezherm@chop.edu
Ubicaciones de estudio
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Investigador principal:
- Misun Hwang, MD
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Contacto:
- Misun Hwang, MD
- Número de teléfono: 267-425-7110
- Correo electrónico: hwangm@chop.edu
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Contacto:
- Maria Mezher, MD
- Número de teléfono: 267-425-5821
- Correo electrónico: mezherm@chop.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres menores de 1,5 años con diagnóstico y/o sospecha de hidrocefalia.
- Edad posmenstrual de 26 semanas o más.
- Pacientes hospitalizados en el Hospital Infantil de Filadelfia.
- Permiso de los padres/representante legalmente autorizado.
Criterios de exclusión:
- Historia médica de hipersensibilidad a Lumason.
- Inestabilidad hemodinámica definida por un rápido aumento del soporte cardiopulmonar en las últimas 12 a 24 horas, según lo definido por el equipo de atención clínica.
- Inestabilidad respiratoria definida por un rápido aumento de la asistencia respiratoria en las últimas 12 a 24 horas (aumento de la fracción inspirada de requerimiento de oxígeno (FiO2) y/u óxido nítrico).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ultrasonido cerebral con contraste
La duración del estudio por sujeto será de hasta 30 minutos, incluido el tiempo para preparar el agente de contraste, realizar las imágenes previas al contraste y la ecografía con contraste (CEUS), así como el período de seguimiento de 60 minutos después de la administración del agente de contraste.
Se puede realizar un segundo examen CEUS dentro de 1 a 2 semanas desde la primera exploración para hasta dos exámenes CEUS de 1 hora y 30 minutos de duración cada uno.
La participación en el estudio se completará cuando se complete el período de seguimiento de 60 minutos del último CEUS realizado.
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La inyección de agente de contraste de microesferas lipídicas de hexafluoruro de azufre tipo A se realizará a través de la vía intravenosa periférica existente utilizando la dosis recomendada por la FDA de 0,03 mg / kg antes de realizar la ecografía con contraste.
La dosis basada en el peso de 0,03 ml por kg se repetirá una vez durante un único examen.
Después de cada inyección, se inyecta una solución intravenosa de cloruro de sodio al 0,9%.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad de los exámenes de ultrasonido cerebral con contraste (CEUS) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Número total y porcentaje de CEUS cerebrales competido con éxito y con calidad adecuada.
Calidad suficiente para ser interpretado por radiólogos sin degradación significativa del movimiento y/u oscurecimiento debido a una mala penetración acústica.
Calificación visual por 2 equipos formados por un investigador principal y un segundo radiólogo (co-investigador).
Cada exploración se calificará según la calidad del diagnóstico y la calificación cualitativa de la perfusión craneal.
La escala de calificación visual utilizada será: 0 (flujo ausente), 1 (flujo disminuido), 2 (flujo normal), 3 (flujo aumentado).
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Hasta 2 años
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Seguridad de los exámenes de ultrasonido cerebral con contraste (CEUS) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se informará el número total/porcentaje de pacientes que experimentaron eventos adversos (si los hubo) para evaluar la seguridad.
Todos los sujetos que participaron en el estudio y recibieron al menos una inyección del fármaco en investigación se incluirán en el análisis de seguridad.
Los eventos adversos se registrarán 1) 60 minutos después de la exploración cuando se complete el período de seguimiento, y 2) hasta las 48 horas posteriores a la exploración, con documentación a las 48 horas después de la exploración si no se presenta ningún evento adverso hasta este punto.
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Hasta 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (perfusión de intensidad) y la presión intracraneal (PIC) medida de forma invasiva en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y las mediciones de PIC.
Los investigadores analizarán la perfusión de la intensidad del flujo sanguíneo como primer parámetro CEUS.
Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes.
La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
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Hasta 2 años
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Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de seguimiento de partículas) y la presión intracraneal (PIC) medida de forma invasiva en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y las mediciones de PIC.
Los investigadores analizarán la velocimetría de seguimiento de partículas como segundo parámetro CEUS.
Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes.
La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
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Hasta 2 años
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Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de imágenes de partículas) y la presión intracraneal (PIC) medida de forma invasiva en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y las mediciones de PIC.
Los investigadores analizarán la velocimetría de imágenes de partículas como tercer parámetro CEUS.
Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes.
La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
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Hasta 2 años
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Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (intensidad de perfusión) y los biomarcadores de isquemia cerebral (nivel de lactato y relación lactato/piruvato en el líquido cefalorraquídeo) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y los marcadores sanguíneos que indican daño al tejido cerebral debido a un flujo sanguíneo reducido (biomarcadores de isquemia cerebral).
Los investigadores analizarán la perfusión de la intensidad del flujo sanguíneo como primer parámetro CEUS.
Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes.
La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
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Hasta 2 años
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Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de seguimiento de partículas) y los biomarcadores de isquemia cerebral (nivel de lactato y relación lactato/piruvato en el líquido cefalorraquídeo) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y los marcadores sanguíneos que indican daño al tejido cerebral debido a un flujo sanguíneo reducido (biomarcadores de isquemia cerebral).
Los investigadores analizarán la velocimetría de seguimiento de partículas como segundo parámetro CEUS.
Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes.
La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
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Hasta 2 años
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Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de imagen de partículas) y los biomarcadores de isquemia cerebral (nivel de lactato y relación lactato/piruvato en el líquido cefalorraquídeo) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y los marcadores sanguíneos que indican daño al tejido cerebral debido a un flujo sanguíneo reducido (biomarcadores de isquemia cerebral).
Los investigadores analizarán la velocimetría de imágenes de partículas como tercer parámetro CEUS.
Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes.
La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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- 24-022232
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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