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Evaluación CEUS de hidrocefalia en recién nacidos y lactantes

23 de julio de 2026 actualizado por: Misun Hwang, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Estudio piloto sobre diagnóstico y seguimiento mejorados de la hidrocefalia en recién nacidos y lactantes mediante ecografía con contraste

La hidrocefalia afecta hasta a 2 de cada 500 nacimientos y provoca discapacidad a largo plazo hasta en el 78% de los afectados. El tratamiento estándar de la hidrocefalia es la desviación del líquido cefalorraquídeo (LCR) mediante la colocación de una derivación ventricular invasiva para aliviar la presión intracraneal (PIC) elevada. La decisión clínica de derivar el LCR se basa en el tamaño ventricular y los síntomas clínicos que no son indicadores sólidos de la salud cerebral en la hidrocefalia neonatal. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y viabilidad de realizar una ecografía cerebral con contraste (CEUS) en recién nacidos y lactantes con hidrocefalia diagnosticada o sospechada.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La ecografía con contraste (CEUS) es una técnica de imagen clínicamente utilizada que utiliza microburbujas llenas de gas para mejorar la visualización de los vasos sanguíneos. Los agentes de contraste ultrasónicos han sido aprobados para su uso en Europa durante aproximadamente dos décadas, y en los Estados Unidos, la FDA ha aprobado el uso de Lumason, un agente de contraste ultrasónico de hexafluoruro de azufre/lípidos de segunda generación, para la evaluación de lesiones hepáticas focales. opacificación de la cámara ventricular izquierda del corazón y evaluación del reflujo vesicoureteral en pacientes pediátricos. A diferencia de los agentes de contraste para CT o MRI, los agentes de contraste para ultrasonido no tienen toxicidad renal asociada y no requieren radiación ionizante ni sedación. El riesgo de eventos adversos es el más bajo de todos los agentes de contraste disponibles, y solo se informaron eventos adversos menores en niños, como alteración del gusto, tinnitus, aturdimiento y náuseas.

Investigaciones anteriores sobre la fisiología cerebral en la hidrocefalia han demostrado que el aumento de la dilatación ventricular da como resultado una reducción del FSC, así como una reducción de la saturación de oxígeno cerebral y una mayor extracción de oxígeno. Estos hallazgos se han estudiado con herramientas actualmente disponibles, como el Doppler transcraneal, la resonancia magnética (MRI) y la espectroscopia de infrarrojo cercano (NIRS).

Sin embargo, no existe una herramienta estandarizada para una evaluación sólida de la salud cerebral en la hidrocefalia neonatal. En este sentido, trabajos anteriores del equipo de estudio han demostrado un biomarcador CEUS cerebral prometedor de PIC e isquemia cerebral en el modelo de hidrocefalia neonatal porcina. Específicamente, los flujos microvasculares cerebrales medidos mediante CEUS cerebral se correlacionaron con la PIC medida de forma invasiva y la isquemia cerebral. Por lo tanto, existe una imperiosa necesidad de introducir mejores herramientas de imágenes como CEUS en el entorno clínico que puedan detectar cambios en la PIC y la isquemia cerebral en pacientes con hidrocefalia en una etapa temprana y pronta implementación/monitoreo terapéutico. El estudio busca validar primero la seguridad y viabilidad de realizar CEUS cerebral en hidrocefalia neonatal.

La inyección del agente de contraste Lumason se realizará a través de la vía intravenosa periférica existente o de la vía central utilizando la dosis recomendada por la FDA de hasta 0,03 mg/kg. La inyección de agente de contraste se realizará dos veces por exploración CEUS para garantizar la calidad de la imagen y la reproducibilidad de la prueba. Se realizarán dos inyecciones en bolo para evaluar la perfusión cerebral dinámica y durante el examen se adquirirán varios clips de cine de 2 minutos, así como imágenes estáticas.

Las características demográficas y de referencia se resumirán mediante estadísticas descriptivas estándar. El análisis cualitativo se realizará mediante calificación visual por 2 equipos, cegados a la información clínica, formado por un investigador principal y un segundo radiólogo (coinvestigador). Cada exploración se calificará según la calidad del diagnóstico y la calificación cualitativa de la perfusión craneal. El análisis cuantitativo se realizará utilizando un análisis basado en la intensidad del tiempo y el método de imagen de partículas y/o velocimetría de seguimiento (PIV/PTV). Estos cálculos se realizarán después de transferir los datos DICOM obtenidos durante el procedimiento de investigación. El propósito es utilizar técnicas de posprocesamiento disponibles para el equipo de estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Misun Hwang, MD
  • Número de teléfono: 267-425-7110
  • Correo electrónico: hwangm@chop.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Maria Mezher, MD
  • Número de teléfono: 267-425-5821
  • Correo electrónico: mezherm@chop.edu

Ubicaciones de estudio

    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Misun Hwang, MD
        • Contacto:
          • Misun Hwang, MD
          • Número de teléfono: 267-425-7110
          • Correo electrónico: hwangm@chop.edu
        • Contacto:
          • Maria Mezher, MD
          • Número de teléfono: 267-425-5821
          • Correo electrónico: mezherm@chop.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres menores de 1,5 años con diagnóstico y/o sospecha de hidrocefalia.
  2. Edad posmenstrual de 26 semanas o más.
  3. Pacientes hospitalizados en el Hospital Infantil de Filadelfia.
  4. Permiso de los padres/representante legalmente autorizado.

Criterios de exclusión:

  1. Historia médica de hipersensibilidad a Lumason.
  2. Inestabilidad hemodinámica definida por un rápido aumento del soporte cardiopulmonar en las últimas 12 a 24 horas, según lo definido por el equipo de atención clínica.
  3. Inestabilidad respiratoria definida por un rápido aumento de la asistencia respiratoria en las últimas 12 a 24 horas (aumento de la fracción inspirada de requerimiento de oxígeno (FiO2) y/u óxido nítrico).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ultrasonido cerebral con contraste
La duración del estudio por sujeto será de hasta 30 minutos, incluido el tiempo para preparar el agente de contraste, realizar las imágenes previas al contraste y la ecografía con contraste (CEUS), así como el período de seguimiento de 60 minutos después de la administración del agente de contraste. Se puede realizar un segundo examen CEUS dentro de 1 a 2 semanas desde la primera exploración para hasta dos exámenes CEUS de 1 hora y 30 minutos de duración cada uno. La participación en el estudio se completará cuando se complete el período de seguimiento de 60 minutos del último CEUS realizado.
La inyección de agente de contraste de microesferas lipídicas de hexafluoruro de azufre tipo A se realizará a través de la vía intravenosa periférica existente utilizando la dosis recomendada por la FDA de 0,03 mg / kg antes de realizar la ecografía con contraste. La dosis basada en el peso de 0,03 ml por kg se repetirá una vez durante un único examen. Después de cada inyección, se inyecta una solución intravenosa de cloruro de sodio al 0,9%.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Viabilidad de los exámenes de ultrasonido cerebral con contraste (CEUS) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Número total y porcentaje de CEUS cerebrales competido con éxito y con calidad adecuada. Calidad suficiente para ser interpretado por radiólogos sin degradación significativa del movimiento y/u oscurecimiento debido a una mala penetración acústica. Calificación visual por 2 equipos formados por un investigador principal y un segundo radiólogo (co-investigador). Cada exploración se calificará según la calidad del diagnóstico y la calificación cualitativa de la perfusión craneal. La escala de calificación visual utilizada será: 0 (flujo ausente), 1 (flujo disminuido), 2 (flujo normal), 3 (flujo aumentado).
Hasta 2 años
Seguridad de los exámenes de ultrasonido cerebral con contraste (CEUS) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se informará el número total/porcentaje de pacientes que experimentaron eventos adversos (si los hubo) para evaluar la seguridad. Todos los sujetos que participaron en el estudio y recibieron al menos una inyección del fármaco en investigación se incluirán en el análisis de seguridad. Los eventos adversos se registrarán 1) 60 minutos después de la exploración cuando se complete el período de seguimiento, y 2) hasta las 48 horas posteriores a la exploración, con documentación a las 48 horas después de la exploración si no se presenta ningún evento adverso hasta este punto.
Hasta 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (perfusión de intensidad) y la presión intracraneal (PIC) medida de forma invasiva en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y las mediciones de PIC. Los investigadores analizarán la perfusión de la intensidad del flujo sanguíneo como primer parámetro CEUS. Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes. La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
Hasta 2 años
Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de seguimiento de partículas) y la presión intracraneal (PIC) medida de forma invasiva en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y las mediciones de PIC. Los investigadores analizarán la velocimetría de seguimiento de partículas como segundo parámetro CEUS. Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes. La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
Hasta 2 años
Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de imágenes de partículas) y la presión intracraneal (PIC) medida de forma invasiva en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y las mediciones de PIC. Los investigadores analizarán la velocimetría de imágenes de partículas como tercer parámetro CEUS. Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes. La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
Hasta 2 años
Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (intensidad de perfusión) y los biomarcadores de isquemia cerebral (nivel de lactato y relación lactato/piruvato en el líquido cefalorraquídeo) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y los marcadores sanguíneos que indican daño al tejido cerebral debido a un flujo sanguíneo reducido (biomarcadores de isquemia cerebral). Los investigadores analizarán la perfusión de la intensidad del flujo sanguíneo como primer parámetro CEUS. Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes. La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
Hasta 2 años
Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de seguimiento de partículas) y los biomarcadores de isquemia cerebral (nivel de lactato y relación lactato/piruvato en el líquido cefalorraquídeo) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y los marcadores sanguíneos que indican daño al tejido cerebral debido a un flujo sanguíneo reducido (biomarcadores de isquemia cerebral). Los investigadores analizarán la velocimetría de seguimiento de partículas como segundo parámetro CEUS. Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes. La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
Hasta 2 años
Correlación entre los parámetros de la ecografía con contraste (CEUS) (velocimetría de imagen de partículas) y los biomarcadores de isquemia cerebral (nivel de lactato y relación lactato/piruvato en el líquido cefalorraquídeo) en bebés con hidrocefalia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se calcularán los coeficientes de correlación de Pearson o Spearman para medir la relación entre los parámetros CEUS y los marcadores sanguíneos que indican daño al tejido cerebral debido a un flujo sanguíneo reducido (biomarcadores de isquemia cerebral). Los investigadores analizarán la velocimetría de imágenes de partículas como tercer parámetro CEUS. Los valores de correlación oscilarán entre -1 y +1, donde los valores positivos indican que las mediciones aumentan juntas, los valores negativos indican que una aumenta a medida que la otra disminuye y los valores más cercanos a ±0,5 sugieren relaciones fuertes. La elección entre la correlación de Pearson o de Spearman dependerá de si los datos siguen un patrón de distribución normal.
Hasta 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

15 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

18 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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