Biomarcadores para fatiga en pacientes con miastenia gravis
Justificación: la miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune crónica que afecta la unión neuromuscular. Aunque un sello distintivo de Mg es la fatigabilidad muscular debido a la disfunción de la unión neuromuscular (fatiga periférica), una gran cantidad de pacientes con mg también informan síntomas de fatiga central o cognitiva. La fatiga central se define como una falta experimentada de energía, física y/o mentalmente. En octubre de 2019 realizamos un estudio de encuesta transversal (P15.287) Entre 420 pacientes holandeses de MG que muestran una tasa de fatiga central clínicamente relevante del 62% en la subescala de fatiga de fuerza individual de la lista de verificación (CIS-F). En este estudio anterior, identificamos una serie de factores asociados con la fatiga, pero estos factores no pueden explicar completamente la alta prevalencia de fatiga observada en MG y se sabe muy poco en sus sustratos biológicos y fisiopatología.
Objetivos: El objetivo principal es investigar si hay biomarcadores para la fatiga en MG. El objetivo secundario es investigar el origen muscular de estos biomarcadores.
Diseño del estudio: este estudio será un estudio exploratorio, subdividido en la Parte I y la Parte II (opcional).
Población de estudio: pacientes con miastenia gravis reclutada después de la participación previa en el estudio de la encuesta de fatiga transversal (P15.287).
Intervención:
Fase I:
Visite 1, hora: 0
- abstinencia de sangre
- Biopsia muscular (no obligatoria para la participación)
- QMG
- Cuestionarios sobre medicamentos, gravedad de la enfermedad, fatiga, síntomas depresivos y condición física
Fase II (opcional):
Visite 2, hora: 6-12 meses después de la visita 1, después del análisis de los resultados de la Fase I.
- Retirada de sangre (análisis similar al de fase I)
- QMG
- Cuestionarios sobre medicamentos, gravedad de la enfermedad, fatiga, síntomas depresivos y condición física
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Zuid-Holland
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Leiden, Zuid-Holland, Países Bajos, 2333ZA
- Leiden University Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre de pacientes femeninos de ≥ 18 años
- Los sujetos deben comprender los requisitos del estudio y proporcionar consentimiento informado por escrito.
Diagnóstico de Mg:
- Signos o síntomas clínicos característicos para MG y
- Una prueba serológica positiva para los anticuerpos AChR
Criterios de exclusión:
Un historial médico de otros trastornos autoinmunes activos para los cuales el paciente actualmente recibe un tratamiento médico, como enfermedad tiroidea o artritis reumatoide.
- Un historial médico de neoplasias en el último año.
- Abuso de sustancias.
Criterios de exclusión para la biopsia muscular
- El uso de la terapia anticoagulantes.
- Alergia para la lidocaína
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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biomarcador de sangre
Periodo de tiempo: 2022
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Para investigar si existe un biomarcador potencial, que corresponde con la fatiga en MG, entre los biomarcadores que se identificaron previamente en otros trastornos.
Para este objetivo, nuestro objetivo es determinar y comparar el rendimiento de diagnóstico de varios biomarcadores séricos que (posiblemente) se asociaron con la fatiga central en otros trastornos en estudios anteriores.
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2022
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eje muscular cerebral
Periodo de tiempo: 2022-2023
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Para investigar si un biomarcador potencial, que corresponde con la fatiga en Mg, se deriva del tejido muscular.
Por lo tanto, evaluaremos el ARNm expresado en el tejido muscular esquelético para confirmar el origen muscular de los biomarcadores séricos circulantes elevados
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2022-2023
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Martijn Tannemaat, MD, PhD, Leiden University Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Ruiter AM, Verschuuren JJGM, Tannemaat MR. Prevalence and associated factors of fatigue in autoimmune myasthenia gravis. Neuromuscul Disord. 2021 Jul;31(7):612-621. doi: 10.1016/j.nmd.2021.04.002. Epub 2021 Apr 24.
- Ruiter AM, Verschuuren JJGM, Tannemaat MR. Fatigue in patients with myasthenia gravis. A systematic review of the literature. Neuromuscul Disord. 2020 Aug;30(8):631-639. doi: 10.1016/j.nmd.2020.06.010. Epub 2020 Jul 1.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Manifestaciones Neuromusculares
- Procesos Patológicos
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Debilidad muscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- NL72266.058.20
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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