Biomarcadores para fadiga em pacientes com miastenia gravis
Justificativa: Miastenia gravis (MG) é uma doença auto -imune crônica que afeta a junção neuromuscular. Embora uma marca registrada de MG seja a fatigabilidade muscular devido à disfunção da junção neuromuscular (fadiga periférica), um grande número de pacientes com MG também relata sintomas de fadiga central ou cognitiva. A fadiga central é definida como uma falta experiente de energia, física e/ou mentalmente. Em outubro de 2019, realizamos um estudo de pesquisa transversal (p15.287) Entre 420 pacientes com MG holandês, mostrando uma taxa de fadiga central clinicamente relevante de 62% na subescala de fadiga de força individual da lista de verificação (CIS-F). Neste estudo anterior, identificamos vários fatores associados à fadiga, mas esses fatores não podem explicar completamente a alta prevalência observada de fadiga em Mg e muito pouco se sabe em seus substratos biológicos e fisiopatologia.
Objetivos: O principal objetivo é investigar se existem biomarcadores para fadiga em MG. O objetivo secundário é investigar a origem muscular desses biomarcadores.
Desenho do estudo: Este estudo será um estudo exploratório, subdividido na Parte I e na Parte II (opcional).
População do estudo: Pacientes com miastenia gravis recrutados após participação anterior no estudo de pesquisa de fadiga transversal (p15.287).
Intervenção:
Fase I:
Visite 1, hora: 0
- retirada de sangue
- Biópsia muscular (não obrigatória para participação)
- Qmg
- Questionários sobre medicamentos, gravidade da doença, fadiga, sintomas depressivos e condição física
Fase II (Opcional):
Visite 2, Tempo: 6 a 12 meses após a visita 1, após análise dos resultados da Fase I.
- Retirada de sangue (análise semelhante à Fase I)
- Qmg
- Questionários sobre medicamentos, gravidade da doença, fadiga, sintomas depressivos e condição física
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Zuid-Holland
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Leiden, Zuid-Holland, Holanda, 2333ZA
- Leiden University Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Homens de pacientes do sexo feminino com idade ≥ 18 anos
- Os sujeitos devem entender os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito.
Diagnóstico de MG:
- Sinais clínicos ou sintomas característicos para MG e
- Um teste sorológico positivo para anticorpos ACHR
Critérios de exclusão:
Histórico médico de outros distúrbios auto-imunes ativos para os quais o paciente atualmente recebe um tratamento médico, como doença da tireóide ou artrite reumatóide.
- Uma história médica de neoplasias no último ano.
- Abuso de substâncias.
Critérios de exclusão para biópsia muscular
- O uso da terapia anticoagulantes.
- Alergia para lidocaína
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Biomarcador de sangue
Prazo: 2022
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Investigar se existe um potencial biomarcador, que corresponde à fadiga em MG, entre os biomarcadores que foram identificados anteriormente em outros distúrbios.
Para esse objetivo, pretendemos determinar e comparar o rendimento diagnóstico de vários biomarcadores séricos que foram (possivelmente) associados à fadiga central em outros distúrbios em estudos anteriores.
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2022
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eixo muscular cerebral
Prazo: 2022-2023
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Investigar se um potencial biomarcador, que corresponde à fadiga em Mg, é derivado do tecido muscular.
Portanto, avaliaremos o mRNA expresso no tecido muscular esquelético para confirmar a origem muscular de biomarcadores séricos elevados circulantes
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2022-2023
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Martijn Tannemaat, MD, PhD, Leiden University Medical Center
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Ruiter AM, Verschuuren JJGM, Tannemaat MR. Prevalence and associated factors of fatigue in autoimmune myasthenia gravis. Neuromuscul Disord. 2021 Jul;31(7):612-621. doi: 10.1016/j.nmd.2021.04.002. Epub 2021 Apr 24.
- Ruiter AM, Verschuuren JJGM, Tannemaat MR. Fatigue in patients with myasthenia gravis. A systematic review of the literature. Neuromuscul Disord. 2020 Aug;30(8):631-639. doi: 10.1016/j.nmd.2020.06.010. Epub 2020 Jul 1.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Manifestações Neuromusculares
- Processos Patológicos
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- NL72266.058.20
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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