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Prevención del Rechazo del Injerto en Receptores de Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas (TCMH)

21 de enero de 2026 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Emapalumab para la Prevención del Rechazo del Injerto en Receptores de Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas (TCMH)

Los investigadores plantean la hipótesis de que el rechazo del injerto después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) está impulsado principalmente por el interferón gamma, y que la inhibición profiláctica del interferón gamma en pacientes de alto riesgo evitará el rechazo del injerto. Además, el conocimiento de la farmacocinética/farmacodinámica (PK/PD) de emapalumab y los efectos mecanísticos in vitro de emapalumab en este nuevo entorno guiará la optimización de los regímenes de dosificación y los enfoques de tratamiento en futuros estudios.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El rechazo del injerto es una complicación devastadora y poco estudiada del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) debido a la falta de intervenciones disponibles fuera del re-trasplante. El re-trasplante es desafiante y está asociado con una mayor morbilidad y mortalidad.

El propósito de este estudio es aprender más sobre el emapalumab y su capacidad para prevenir el rechazo del injerto en receptores de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Específicamente, los médicos del estudio desean aprender más sobre la eficacia y el tratamiento del emapalumab como una intervención profiláctica para el rechazo del injerto.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anthony Sabulski, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los pacientes sometidos a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) en nuestra institución serán evaluados para los factores de riesgo de rechazo del injerto. Los pacientes considerados de alto riesgo para el rechazo del injerto tendrán 2 o más de los siguientes: donante no emparentado o haploidéntico, injerto con depleción ex vivo de células T, antecedentes previos de rechazo del injerto.

Criterios de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Emapalumab 3 mg/kg
Los pacientes asignados al azar a este brazo recibirán 3 mg/kg de emapalumab por vía intravenosa (IV) una vez el día +1 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT). Se pueden administrar hasta dos dosis de rescate adicionales de 10 mg/kg si los pacientes desarrollan signos y síntomas de rechazo agudo del injerto. Las decisiones sobre la administración de dosis de rescate se tomarán en consulta con el investigador principal del estudio. El emapalumab es una terapia basada en ligandos, lo que significa que los niveles elevados de ligando circulante (es decir, interferón gamma) consumirán rápidamente el fármaco. Por estas razones, las dosis de rescate pueden administrarse tan pronto como 24 horas después de la dosis anterior.
Droga: Emapalumab 3 mg/kg
Los sujetos serán aleatorizados para recibir una dosis intravenosa única de emapalumab de 3 mg/kg o 10 mg/kg y podrán recibir hasta dos dosis adicionales si surge preocupación clínica por un rechazo de injerto inminente.
Comparador activo: Emapalumab 10 mg/kg
Los pacientes asignados aleatoriamente a este brazo recibirán 10 mg/kg de emapalumab por vía intravenosa (IV) una vez el día +1 después del TPH. Se pueden administrar hasta dos dosis de rescate adicionales de 10 mg/kg si los pacientes desarrollan signos y síntomas de rechazo agudo del injerto. Las decisiones de administración de la dosis de rescate se tomarán en consulta con el investigador principal del estudio. El emapalumab es una terapia basada en ligandos, lo que significa que los niveles elevados de ligando circulante (es decir, interferón gamma) consumirán rápidamente el fármaco. Por estas razones, las dosis de rescate se pueden administrar tan pronto como 24 horas después de la dosis anterior.
Droga: Emapalumab 10 mg/kg
Los sujetos serán aleatorizados para recibir una dosis intravenosa de emapalumab de 3 mg/kg o 10 mg/kg una vez y pueden recibir hasta dos dosis adicionales si surge preocupación clínica por un posible rechazo del injerto.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia preliminar de Emapalumab
Periodo de tiempo: 100 días
Medido por la incidencia de rechazo del injerto en la cohorte de tratamiento.
100 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) de emapalumab tras la dosificación profiláctica de 10 mg/kg
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
  • Medido por la Cmax (ng/mL) de emapalumab después de una dosis de 10 mg/kg
  • Los valores de Cmax se calcularán utilizando las extracciones de sangre cada 48 horas que comienzan en el momento de la administración de emapalumab (día 1 después del TPH) hasta el día 21.
Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
Concentración plasmática máxima de emapalumab después de una dosis profiláctica de 3 mg/kg
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
  • Medido por la Cmax (ng/mL) de emapalumab después de una dosis de 3 mg/kg
  • Los valores de Cmax se calcularán utilizando las recolecciones de sangre cada 48 horas comenzando en el momento de la administración de emapalumab (día 1 después del TPH) hasta el día 21.
Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
Concentración plasmática máxima de emapalumab después de la dosis de rescate
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
  • Medido por la Cmax (ng/mL) de emapalumab después de dosis de rescate de 10mg/kg.
  • Los valores de Cmax se calcularán utilizando recolecciones de sangre cada 48 horas comenzando en el momento de la administración de la dosis de rescate de emapalumab y continuando durante 1 semana después de la dosis de rescate.
Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
Número de pacientes en el brazo de dosificación profiláctica de 10 mg/kg que mantienen los niveles de CXCL9 por debajo del límite superior de lo normal para la prueba (<= 647 pg/mL).
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
  • Medido por niveles plasmáticos de CXCL9 (pg/mL)
  • Los niveles de CXCL9 se medirán cada 48 horas a partir del momento de la administración profiláctica de emapalumab (día 1 después del TCH) y hasta el día 21 después del TCH. Además, se obtendrán niveles semanales de CXCL9 desde el día 21 hasta el día 42 después del TCH.
Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
Número de pacientes en el brazo de dosificación profiláctica de 3 mg/kg que mantienen los niveles de CXCL9 por debajo del límite superior de lo normal para la prueba (</= 647 pg/mL).
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
  • Medido por niveles plasmáticos de CXCL9 (pg/mL)
  • Los niveles de CXCL9 se medirán cada 48 horas a partir del momento de la administración profiláctica de emapalumab (día 1 después del TPH) y hasta el día 21 después del TPH. Adicionalmente, se obtendrán niveles semanales de CXCL9 desde el día 21 hasta el día 42 después del TPH.
Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
Número de pacientes en el brazo de dosificación profiláctica de 10 mg/kg que mantienen niveles de CXCL9 por debajo de 2,6 veces el límite superior de lo normal para la prueba.
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
  • Medido por niveles plasmáticos de CXCL9 (pg/mL). Este umbral se eligió basándose en nuestra publicación previa, que mostró que los niveles de CXCL9 por encima de este umbral se asociaban con el rechazo del injerto.
  • Los niveles de CXCL9 se medirán cada 48 horas a partir del momento de la administración profiláctica de emapalumab (día 1 después del TPH) y hasta el día 21 después del TPH. Además, se obtendrán niveles semanales de CXCL9 desde el día 21 hasta el día 42 después del TPH.
Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
Número de pacientes en el brazo de dosificación profiláctica de 3 mg/kg que mantienen los niveles de CXCL9 por debajo de 2,6 veces el límite superior de lo normal para la prueba.
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
  • Medido por niveles plasmáticos de CXCL9 (pg/mL). Este punto de corte se eligió en base a nuestra publicación previa que mostró que los niveles de CXCL9 por encima de este umbral se asociaron con rechazo del injerto.
  • Los niveles de CXCL9 se medirán cada 48 horas comenzando en el momento de la administración profiláctica de emapalumab (día 1 después del TPH) y hasta el día 21 después del TPH. Además, se obtendrán niveles semanales de CXCL9 desde el día 21 hasta el día 42 después del TPH.
Hasta el día 42 o 1 semana después de la dosis de rescate, lo que ocurra más tarde
Vida media del emapalumab después de la dosificación profiláctica de 10 mg/kg
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
  • Medido mediante el volumen de distribución (L) y el aclaramiento (L/h) de emapalumab después de una dosis profiláctica de 10 mg/kg
  • La semivida se calculará utilizando las recolecciones de muestras cada 48 horas, comenzando en el momento de la administración de emapalumab (día 1 después del TCH) hasta el día 21. Además, se obtendrán muestras de sangre semanales desde el día 21 hasta el día 42 después del TCH.
Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
Vida media del emapalumab tras una dosis profiláctica de 3 mg/kg
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
  • Medido utilizando el volumen de distribución (L) y el aclaramiento (L/h) de emapalumab después de una dosis profiláctica de 3mg/kg
  • La semivida se calculará utilizando las recolecciones de muestras cada 48 horas comenzando en el momento de la administración de emapalumab (día 1 después del TPH) hasta el día 21. Adicionalmente, se obtendrán muestras de sangre semanales desde el día 21 hasta el día 42 después del TPH.
Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
Vida media de Emapalumab tras dosis de rescate de 10 mg/kg
Periodo de tiempo: Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
  • Medido utilizando el volumen de distribución (L) y el aclaramiento (L/h) de emapalumab después de dosis de 10 mg/kg
  • La vida media se calculará utilizando las extracciones de sangre cada 48 horas comenzando en el momento de la administración de la dosis de rescate de emapalumab y continuando durante 1 semana después de la dosis de rescate.
Hasta el día 42 o el momento de la dosis de rescate, lo que ocurra primero
Supervivencia global
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante de células madre hematopoyéticas.
• Medido por la supervivencia global de los pacientes que reciben emapalumab profiláctico.
100 días después del trasplante de células madre hematopoyéticas.
Número de pacientes que desarrollan infecciones
Periodo de tiempo: 100 días después del TPHC.
Medido por la incidencia de infección en pacientes que reciben emapalumab profiláctico.
100 días después del TPHC.
Número de pacientes que desarrollan quimerismo mixto.
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).
Medido por la incidencia de quimerismo mixto en pacientes que reciben emapalumab profiláctico.
100 días después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Sobi, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Anthony Sabulski, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

24 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2024-0167

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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