Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zapobieganie odrzuceniu przeszczepu u biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

21 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Emapalumab w zapobieganiu odrzuceniu przeszczepu u biorców przeszczepu komórek macierzystych hematopoezy (HSCT)

Badacze zakładają, że odrzucenie przeszczepu po transplantacji komórek macierzystych hematopoezy (HSCT) jest przede wszystkim napędzane przez interferon gamma, a profilaktyczne hamowanie interferonu gamma u pacjentów wysokiego ryzyka zapobiegnie odrzuceniu przeszczepu. Dodatkowo, znajomość farmakokinetyki/farmakodynamiki (PK/PD) emapalumabu oraz mechanistycznych efektów emapalumabu in vitro w tym nowym ustawieniu będzie kierować optymalizacją schematów dawkowania i podejść terapeutycznych w przyszłych badaniach.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Odrzucenie przeszczepu jest wyniszczającym i niedostatecznie zbadanym powikłaniem przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) z powodu braku dostępnych interwencji poza ponownym przeszczepieniem. Ponowne przeszczepienie jest trudne i wiąże się ze zwiększoną zachorowalnością i śmiertelnością.

Celem tego badania jest poznanie więcej o emapalumabie i jego zdolności do zapobiegania odrzuceniu przeszczepu u biorców przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). W szczególności lekarze prowadzący badanie chcieliby dowiedzieć się więcej o skuteczności i leczeniu emapalumabu jako interwencji profilaktycznej w przypadku odrzucenia przeszczepu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anthony Sabulski, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wszyscy pacjenci poddawani allogenicznemu HSCT w naszej placówce będą oceniani pod kątem czynników ryzyka odrzucenia przeszczepu. Pacjenci uznani za wysokie ryzyko odrzucenia przeszczepu będą mieli 2 lub więcej z następujących: niedopasowany lub haploidentyczny dawca, przeszczep pozbawiony komórek T ex vivo, wcześniejsza historia odrzucenia przeszczepu.

Kryteria wykluczenia:

  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Emapalumab 3 mg/kg
Pacjenci losowo przydzieleni do tego ramienia otrzymają 3mg/kg emapalumabu dożylnie (IV) raz w dniu +1 po HSCT.
Do dwóch dodatkowych, 10mg/kg dawek ratunkowych może zostać podanych, jeśli u pacjentów rozwiną się oznaki i objawy ostrego odrzucenia przeszczepu.
Decyzje dotyczące podania dawki ratunkowej będą podejmowane w porozumieniu z głównym badaczem badania.
Emapalumab jest terapią opartą na ligandzie, co oznacza, że wysokie poziomy krążącego ligandu (tj. interferonu gamma) szybko zużyją lek.
Z tych powodów dawki ratunkowe mogą być podawane już 24 godziny po poprzedniej dawce.
Lek: Emapalumab 3 mg/kg
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymania dawki dożylnej emapalumabu w ilości 3 mg/kg lub 10 mg/kg jednorazowo i mogą otrzymać do dwóch dodatkowych dawek, jeśli pojawi się kliniczna obawa o zbliżające się odrzucenie przeszczepu.
Aktywny komparator: Emapalumab 10 mg/kg
Pacjenci losowo przydzieleni do tego ramienia otrzymają 10 mg/kg emapalumabu dożylnie (IV) raz w dniu +1 po HSCT. Do dwóch dodatkowych dawek ratunkowych w dawce 10 mg/kg można podać, jeśli u pacjentów wystąpią oznaki i objawy ostrego odrzucenia przeszczepu. Decyzje dotyczące podania dawek ratunkowych będą podejmowane w konsultacji z głównym badaczem badania. Emapalumab jest terapią opartą na ligandzie, co oznacza, że wysokie poziomy krążącego ligandu (tj. interferonu gamma) szybko zużyją lek. Z tych powodów dawki ratunkowe mogą być podawane już 24 godziny po poprzedniej dawce.
Lek: Emapalumab 10 mg/kg
Pacjenci będą losowo przydzielani do otrzymania dawki 3mg/kg lub 10mg/kg emapalumabu dożylnie jednorazowo i mogą otrzymać do dwóch dodatkowych dawek, jeśli pojawi się kliniczna obawa o zbliżające się odrzucenie przeszczepu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wstępna skuteczność Emapalumabu
Ramy czasowe: 100 dni
Mierzone częstością odrzucenia przeszczepu w kohorcie leczonej.
100 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) emapalumabu po dawce profilaktycznej 10 mg/kg
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
  • Mierzony za pomocą Cmax (ng/mL) emapalumabu po dawce 10mg/kg
  • Wartości Cmax będą obliczane przy użyciu pobrań krwi co 48 godzin, rozpoczynając od momentu podania emapalumabu (dzień 1 po HSCT) do dnia 21.
Do dnia 42 lub czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Maksymalne stężenie emapalumabu w osoczu po podaniu profilaktycznym w dawce 3 mg/kg
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
  • Mierzona przez Cmax (ng/mL) emapalumabu po dawce 3 mg/kg
  • Wartości Cmax będą obliczane przy użyciu pobrań krwi co 48 godzin, zaczynając od czasu podania emapalumabu (dzień 1 po HSCT) do dnia 21.
Do dnia 42 lub czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Maksymalne stężenie emapalumabu w osoczu po podaniu dawki ratunkowej
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
  • Mierzona za pomocą Cmax (ng/mL) emapalumabu po dawce ratunkowej 10 mg/kg.
  • Wartości Cmax będą obliczane przy użyciu pobrań krwi co 48 godzin, rozpoczynając od czasu podania dawki ratunkowej emapalumabu i kontynuując przez 1 tydzień po dawce ratunkowej.
Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
Liczba pacjentów w ramieniu z dawką profilaktyczną 10 mg/kg, u których utrzymuje się poziom CXCL9 poniżej górnej granicy normy dla testu (</= 647 pg/mL).
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
  • Mierzone za pomocą poziomów CXCL9 w osoczu (pg/mL)
  • Poziomy CXCL9 będą mierzone co 48 godzin, począwszy od czasu podania profilaktycznego emapalumabu (dzień 1 po HSCT) aż do dnia 21 po HSCT. Dodatkowo, cotygodniowe poziomy CXCL9 będą pobierane od dnia 21 do dnia 42 po HSCT.
Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
Liczba pacjentów w ramieniu z dawką profilaktyczną 3 mg/kg, u których utrzymuje się poziom CXCL9 poniżej górnej granicy normy dla testu (</= 647 pg/mL).
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
  • Mierzony poziomami CXCL9 w osoczu (pg/mL)
  • Poziomy CXCL9 będą mierzone co 48 godzin, począwszy od czasu podania profilaktycznego emapalumabu (dzień 1 po HSCT) do dnia 21 po HSCT. Dodatkowo, cotygodniowe poziomy CXCL9 będą pobierane od dnia 21 do dnia 42 po HSCT.
Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
Liczba pacjentów w ramieniu dawkowania profilaktycznego 10 mg/kg, u których poziom CXCL9 utrzymuje się poniżej 2,6-krotności górnej granicy normy dla testu.
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, która z tych dat jest późniejsza
  • Mierzone za pomocą poziomów CXCL9 w osoczu (pg/mL). Ten próg został wybrany na podstawie naszej poprzedniej publikacji, która wykazała, że poziomy CXCL9 powyżej tego progu były związane z odrzuceniem przeszczepu.
  • Poziomy CXCL9 będą mierzone co 48 godzin, począwszy od czasu podania profilaktycznego emapalumabu (dzień 1 po HSCT) aż do dnia 21 po HSCT. Dodatkowo, cotygodniowe poziomy CXCL9 będą pobierane od dnia 21 do dnia 42 po HSCT.
Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, która z tych dat jest późniejsza
Liczba pacjentów w ramieniu dawkowania profilaktycznego 3 mg/kg, u których utrzymuje się poziom CXCL9 poniżej 2,6-krotności górnej granicy normy dla testu.
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
  • Mierzone poziomami CXCL9 w osoczu (pg/mL). Ten próg został wybrany na podstawie naszej wcześniejszej publikacji, która wykazała, że poziomy CXCL9 powyżej tego progu były związane z odrzuceniem przeszczepu.
  • Poziomy CXCL9 będą mierzone co 48 godzin, począwszy od czasu podania emapalumabu profilaktycznie (dzień 1 po HSCT) aż do dnia 21 po HSCT. Dodatkowo, cotygodniowe poziomy CXCL9 będą pobierane od dnia 21 do dnia 42 po HSCT.
Do dnia 42 lub 1 tydzień po dawce ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi później
Okres półtrwania emapalumabu po dawkowaniu profilaktycznym 10 mg/kg
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub do czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
  • Mierzone za pomocą objętości dystrybucji (L) i klirensu (L/h) emapalumabu po dawce profilaktycznej 10 mg/kg
  • Okres półtrwania będzie obliczany na podstawie próbek pobieranych co 48 godzin, począwszy od podania emapalumabu (dzień 1 po HSCT) do dnia 21. Dodatkowo, cotygodniowe próbki krwi będą pobierane od dnia 21 do dnia 42 po HSCT.
Do dnia 42 lub do czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Okres półtrwania emapalumabu po podaniu profilaktycznym w dawce 3 mg/kg
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub do momentu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
  • Zmierzono za pomocą objętości dystrybucji (L) i klirensu (L/h) emapalumabu po dawce profilaktycznej 3mg/kg
  • Okres półtrwania będzie obliczany przy użyciu próbek pobieranych co 48 godzin, począwszy od czasu podania emapalumabu (dzień 1 po HSCT) do dnia 21. Dodatkowo, cotygodniowe próbki krwi będą pobierane od dnia 21 do dnia 42 po HSCT.
Do dnia 42 lub do momentu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Okres półtrwania emapalumabu po dawce ratunkowej 10 mg/kg
Ramy czasowe: Do dnia 42 lub czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
  • Mierzona za pomocą objętości dystrybucji (L) i klirensu (L/h) emapalumabu po dawce (dawkach) 10 mg/kg
  • Okres półtrwania będzie obliczany przy użyciu pobrań krwi co 48 godzin, rozpoczynając od czasu podania dawki ratunkowej emapalumabu i kontynuując przez 1 tydzień po dawce ratunkowej.
Do dnia 42 lub czasu podania dawki ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT.
• Mierzony całkowitym przeżyciem pacjentów otrzymujących emapalumab profilaktycznie.
100 dni po HSCT.
Liczba pacjentów, u których rozwijają się infekcje
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT.
Mierzone częstością występowania zakażeń u pacjentów otrzymujących emapalumab w profilaktyce.
100 dni po HSCT.
Liczba pacjentów, u których rozwija się chimeryzm mieszany.
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT.
Mierzone poprzez częstość występowania mieszanej chimeryzmu u pacjentów otrzymujących profilaktycznie emapalumab.
100 dni po HSCT.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Sobi, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Anthony Sabulski, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2024-0167

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Emapalumab 3 mg/kg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj