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Prevenzione del Rigetto dell'Innesto nei Riceventi di Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (TCSE)

21 gennaio 2026 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Emapalumab per la Prevenzione del Rigetto del Trapianto nei Pazienti Sottoposti a Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (HSCT)

I ricercatori ipotizzano che il rigetto dell'innesto dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) sia principalmente guidato dall'interferone gamma e che l'inibizione profilattica dell'interferone gamma in pazienti ad alto rischio prevenga il rigetto dell'innesto.
Inoltre, la conoscenza della PK/PD di emapalumab e degli effetti meccanicistici in vitro di emapalumab in questo nuovo contesto guiderà l'ottimizzazione dei regimi posologici e degli approcci terapeutici negli studi futuri.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il rigetto del trapianto è una complicanza devastante e poco studiata del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) a causa della mancanza di interventi disponibili al di fuori del re-trapianto. Il re-trapianto è impegnativo ed è associato a un aumento della morbilità e della mortalità.

Lo scopo di questo studio è saperne di più sull'emapalumab e sulla sua capacità di prevenire il rigetto del trapianto nei riceventi di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). In particolare, i medici dello studio vorrebbero saperne di più sull'efficacia e sul trattamento dell'emapalumab come intervento profilattico per il rigetto del trapianto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anthony Sabulski, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Tutti i pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche presso la nostra istituzione saranno valutati per i fattori di rischio di rigetto dell'innesto. I pazienti considerati ad alto rischio di rigetto dell'innesto avranno 2 o più dei seguenti: donatore non compatibile o aploidentico, innesto depletato di cellule T ex vivo, precedente storia di rigetto dell'innesto.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Emapalumab 3 mg/kg
I pazienti randomizzati a questo braccio riceveranno 3mg/kg di emapalumab per via endovenosa (EV) una volta il giorno +1 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Fino a due ulteriori dosi di salvataggio da 10mg/kg possono essere somministrate se i pazienti sviluppano segni e sintomi di rigetto acuto dell'innesto. Le decisioni di somministrazione delle dosi di salvataggio saranno prese in consultazione con l'investigatore principale dello studio. L'emapalumab è una terapia basata sul ligando, il che significa che alti livelli di ligando circolante (ad esempio interferone gamma) consumeranno rapidamente il farmaco. Per questi motivi, le dosi di salvataggio possono essere somministrate già 24 ore dopo la dose precedente.
Droga: Emapalumab 3 mg/kg
I soggetti saranno randomizzati per ricevere una dose endovenosa di emapalumab di 3 mg/kg o 10 mg/kg una volta e potranno ricevere fino a due dosi aggiuntive se si sviluppa un'evidenza clinica di rigetto imminente dell'innesto.
Comparatore attivo: Emapalumab 10 mg/kg
I pazienti randomizzati a questo braccio riceveranno 10mg/kg di emapalumab per via endovenosa (IV) una volta al giorno +1 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

Fino a due dosi di salvataggio aggiuntive da 10mg/kg possono essere somministrate se i pazienti sviluppano segni e sintomi di rigetto acuto dell'innesto.

Le decisioni di somministrazione delle dosi di salvataggio verranno prese in consultazione con l'investigatore principale dello studio.

Emapalumab è una terapia basata sul ligando, il che significa che alti livelli di ligando circolante (ad esempio interferone gamma) consumeranno rapidamente il farmaco.

Per queste ragioni, le dosi di salvataggio possono essere somministrate già dopo 24 ore dalla dose precedente.
Droga: Emapalumab 10 mg/kg
I soggetti verranno randomizzati per ricevere una dose endovenosa di emapalumab di 3 mg/kg o 10 mg/kg una volta e potranno ricevere fino a due dosi aggiuntive se si sviluppa un sospetto clinico di rigetto imminente dell'innesto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia preliminare di Emapalumab
Lasso di tempo: 100 giorni
Misurato dall'incidenza del rigetto del trapianto nella coorte di trattamento.
100 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di emapalumab dopo dosaggio profilattico di 10 mg/kg
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifica prima
  • Misurato dal Cmax (ng/mL) di emapalumab dopo una dose di 10mg/kg
  • I valori di Cmax saranno calcolati utilizzando prelievi di sangue ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione di emapalumab (giorno 1 dopo HSCT) fino al giorno 21.
Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifica prima
Concentrazione plasmatica massima di emapalumab dopo dosaggio profilattico di 3 mg/kg
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifichi prima
  • Misurato dal Cmax (ng/mL) di emapalumab dopo una dose di 3 mg/kg
  • I valori Cmax saranno calcolati utilizzando le raccolte di sangue ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione di emapalumab (giorno 1 dopo HSCT) fino al giorno 21.
Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifichi prima
Concentrazione plasmatica massima di emapalumab dopo dose di salvataggio
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, a seconda di quale sia successivo
  • Misurato dal Cmax (ng/mL) di emapalumab dopo la dose di salvataggio di 10 mg/kg.
  • I valori Cmax saranno calcolati utilizzando le raccolte di sangue ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione della dose di salvataggio di emapalumab e continuando per 1 settimana dopo la dose di salvataggio.
Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, a seconda di quale sia successivo
Numero di pazienti nel braccio di dosaggio profilattico di 10 mg/kg che mantengono i livelli di CXCL9 al di sotto del limite superiore del normale per il test (<= 647 pg/mL).
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, a seconda di quale sia successivo
  • Misurato dai livelli plasmatici di CXCL9 (pg/mL)
  • I livelli di CXCL9 saranno misurati ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione profilattica di emapalumab (giorno 1 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche) fino al giorno 21 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Inoltre, i livelli settimanali di CXCL9 saranno ottenuti dal giorno 21 fino al giorno 42 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, a seconda di quale sia successivo
Numero di pazienti nel braccio di dosaggio profilattico di 3 mg/kg che mantengono i livelli di CXCL9 al di sotto del limite superiore del normale per il test (</= 647 pg/mL).
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di soccorso, a seconda di quale sia successivo
  • Misurato dai livelli plasmatici di CXCL9 (pg/mL)
  • I livelli di CXCL9 saranno misurati ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione profilattica di emapalumab (giorno 1 dopo HSCT) e fino al giorno 21 dopo HSCT. Inoltre, i livelli settimanali di CXCL9 saranno ottenuti dal giorno 21 fino al giorno 42 dopo HSCT.
Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di soccorso, a seconda di quale sia successivo
Numero di pazienti nel braccio di dosaggio profilattico di 10 mg/kg che mantengono i livelli di CXCL9 al di sotto di 2,6 volte il limite superiore del normale per il test.
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, a seconda di quale sia successivo
  • Misurato dai livelli plasmatici di CXCL9 (pg/mL). Questa soglia è stata scelta in base alla nostra precedente pubblicazione che ha mostrato come livelli di CXCL9 superiori a questa soglia siano associati al rigetto dell'innesto.
  • I livelli di CXCL9 verranno misurati ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione profilattica di emapalumab (giorno 1 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche) e fino al giorno 21 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Inoltre, i livelli settimanali di CXCL9 verranno ottenuti dal giorno 21 fino al giorno 42 dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, a seconda di quale sia successivo
Numero di pazienti nel braccio di dosaggio profilattico di 3 mg/kg che mantengono i livelli di CXCL9 al di sotto di 2,6 volte il limite superiore del normale per il test.
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, qualunque sia la data successiva
  • Misurato dai livelli plasmatici di CXCL9 (pg/mL). Questo valore soglia è stato scelto in base alla nostra pubblicazione precedente che ha mostrato come livelli di CXCL9 superiori a questa soglia fossero associati al rigetto del trapianto.
  • I livelli di CXCL9 saranno misurati ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione profilattica di emapalumab (giorno 1 dopo HSCT) e fino al giorno 21 dopo HSCT. Inoltre, i livelli settimanali di CXCL9 saranno ottenuti dal giorno 21 al giorno 42 dopo HSCT.
Fino al giorno 42 o 1 settimana dopo la dose di salvataggio, qualunque sia la data successiva
Emivita dell'Emapalumab dopo dosaggio profilattico di 10 mg/kg
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o al momento della dose di salvataggio, a seconda di quale si verifichi prima
  • Misurato utilizzando il volume di distribuzione (L) e la clearance (L/h) di emapalumab dopo una dose profilattica di 10mg/kg
  • L'emivita sarà calcolata utilizzando campioni raccolti ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione di emapalumab (giorno 1 dopo HSCT) fino al giorno 21. Inoltre, campioni di sangue settimanali saranno ottenuti dal giorno 21 fino al giorno 42 dopo HSCT.
Fino al giorno 42 o al momento della dose di salvataggio, a seconda di quale si verifichi prima
Emivita dell'emapalumab dopo dosaggio profilattico di 3 mg/kg
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifichi prima
  • Misurato utilizzando il volume di distribuzione (L) e la clearance (L/h) di emapalumab dopo una dose profilattica di 3mg/kg
  • L'emivita sarà calcolata utilizzando campioni raccolti ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione di emapalumab (giorno 1 dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche) fino al giorno 21. Inoltre, campioni di sangue settimanali saranno ottenuti dal giorno 21 fino al giorno 42 dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifichi prima
Emapalumab emivita dopo dosaggio di salvataggio di 10mg/kg
Lasso di tempo: Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifichi prima
  • Misurato utilizzando il volume di distribuzione (L) e la clearance (L/h) di emapalumab dopo dose(i) di 10mg/kg
  • L'emivita sarà calcolata utilizzando le raccolte di sangue ogni 48 ore a partire dal momento della somministrazione della dose di salvataggio di emapalumab e continuando per 1 settimana dopo la dose di salvataggio.
Fino al giorno 42 o al momento della dose di soccorso, a seconda di quale si verifichi prima
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
• Misurato dalla sopravvivenza globale dei pazienti che ricevono emapalumab profilattico.
100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Numero di pazienti che sviluppano infezioni
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
Misurato dall'incidenza di infezione nei pazienti che ricevono emapalumab profilattico.
100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
Numero di pazienti che sviluppano chimerismo misto.
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Misurato dall'incidenza del chimerismo misto nei pazienti che ricevono emapalumab profilattico.
100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Sobi, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Anthony Sabulski, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024-0167

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emapalumab 3 mg/kg

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