Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prevence odmítnutí štěpu u příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

21. ledna 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Emapalumab pro prevenci rejekce štěpu u příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

Výzkumníci předpokládají, že odmítnutí štěpu po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je primárně řízeno interferonem gama a profylaktické potlačení interferonu gama u vysoce rizikových pacientů zabrání odmítnutí štěpu. Dále znalost farmakokinetiky/farmakodynamiky emapalumabu a in vitro mechanistických účinků emapalumabu v tomto novém prostředí povede k optimalizaci dávkovacích režimů a léčebných přístupů v budoucích studiích.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odmítnutí štěpu je devastující a nedostatečně prostudovanou komplikací transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) kvůli nedostatku dostupných zákroků mimo opětovnou transplantaci. Opětovná transplantace je náročná a je spojena se zvýšenou morbiditou a mortalitou.

Účelem této studie je získat více informací o emapalumabu a jeho schopnosti předcházet odmítnutí štěpu u příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Konkrétně by se lékaři účastnící se studie rádi dozvěděli více o účinnosti a léčbě emapalumabem jako profylaktického zákroku proti odmítnutí štěpu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anthony Sabulski, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

  • U všech pacientů podstupujících alogenní transplantaci krvetvorných buněk v naší instituci budou hodnoceny rizikové faktory odmítnutí štěpu. Pacienti považovaní za vysoce rizikové pro odmítnutí štěpu budou mít 2 nebo více z následujících: nesourodý nebo haploidentický dárce, ex vivo T-buňkami depletorovaný štěp, předchozí anamnéza odmítnutí štěpu.

Kriteria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na jakoukoli složku studovaného léčiva.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Emapalumab 3 mg/kg
Pacienti randomizovaní do této skupiny obdrží 3 mg/kg emapalumabu intravenózně (IV) jednou v den +1 po HSCT. Až dvě další záchranné dávky po 10 mg/kg mohou být podány, pokud se u pacientů objeví příznaky akutního odmítnutí štěpu. Rozhodnutí o podání záchranné dávky budou učiněna po konzultaci s hlavním vyšetřovatelem studie. Emapalumab je ligandová terapie, což znamená, že vysoké hladiny cirkulujícího ligandu (tj. interferonu gama) rychle spotřebují lék. Z těchto důvodů mohou být záchranné dávky podány již 24 hodin po předchozí dávce.
Lék: Emapalumab 3 mg/kg
Subjekty budou randomizovány k podání intravenózní dávky emapalumabu 3 mg/kg nebo 10 mg/kg jednou a mohou obdržet až dvě další dávky, pokud se objeví klinické známky hrozícího odmítnutí štěpu.
Aktivní komparátor: Emapalumab 10 mg/kg
Pacienti randomizovaní do tohoto ramene obdrží 10 mg/kg emapalumabu intravenózně (IV) jednou v den +1 po HSCT. Až dvě další záchranné dávky 10 mg/kg mohou být podány, pokud se u pacientů objeví příznaky a symptomy akutního odmítnutí štěpu. Rozhodnutí o podání záchranné dávky budou učiněna po konzultaci s hlavním vyšetřovatelem studie. Emapalumab je ligandová terapie, což znamená, že vysoké hladiny cirkulujícího ligandu (tj. interferonu gama) rychle spotřebují léčivo. Z těchto důvodů mohou být záchranné dávky podány již 24 hodin od předchozí dávky.
Lék: Emapalumab 10 mg/kg
Pacienti budou randomizováni tak, aby dostali intravenózní dávku emapalumabu 3 mg/kg nebo 10 mg/kg jednou a mohou dostat až dvě další dávky, pokud se objeví klinické obavy z hrozícího odmítnutí štěpu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Předběžná účinnost přípravku Emapalumab
Časové okno: 100 dní
Měřeno incidencí rejekce štěpu v léčebné kohortě.
100 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) emapalumabu po profylaktické dávce 10 mg/kg
Časové okno: Až do 42. dne nebo do podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
  • Měřeno pomocí Cmax (ng/mL) emapalumabu po podání dávky 10 mg/kg
  • Hodnoty Cmax budou vypočteny pomocí odběrů krve každých 48 hodin počínaje časem podání emapalumabu (den 1 po HSCT) až do 21. dne.
Až do 42. dne nebo do podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
Maximální plazmatická koncentrace emapalumabu po profylaktické dávce 3 mg/kg
Časové okno: Do 42. dne nebo do doby podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
  • Měřeno pomocí Cmax (ng/ml) emapalumabu po dávce 3 mg/kg
  • Hodnoty Cmax budou vypočítány pomocí odběrů krve každých 48 hodin, počínaje časem podání emapalumabu (den 1 po HSCT) až do 21. dne.
Do 42. dne nebo do doby podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
Maximální plazmatická koncentrace emapalumabu po záchranném dávkování
Časové okno: Až do 42. dne nebo 1 týdne po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
  • Měřeno hodnotou Cmax (ng/mL) emapalumabu po záchranné dávce 10 mg/kg.
  • Hodnoty Cmax budou vypočítány z odběrů krve prováděných každých 48 hodin, počínaje časem podání záchranné dávky emapalumabu a pokračující po dobu 1 týdne po záchranné dávce.
Až do 42. dne nebo 1 týdne po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
Počet pacientů v profylaktické dávce 10 mg/kg, kteří udrží hladiny CXCL9 pod horní hranicí normálu pro test (</= 647 pg/mL).
Časové okno: Až do dne 42 nebo 1 týden po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
  • Měřeno hladinami CXCL9 v plazmě (pg/mL)
  • Hladiny CXCL9 budou měřeny každých 48 hodin od okamžiku profylaktického podání emapalumabu (1. den po HSCT) až do 21. dne po HSCT. Kromě toho budou hladiny CXCL9 získávány týdně od 21. dne do 42. dne po HSCT.
Až do dne 42 nebo 1 týden po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
Počet pacientů ve skupině s profylaktickou dávkou 3 mg/kg, u kterých zůstanou hladiny CXCL9 pod horní hranicí normálu pro test (</= 647 pg/mL).
Časové okno: Do dne 42 nebo 1 týden po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
  • Měřeno hladinami CXCL9 v plazmě (pg/ml)
  • Hladiny CXCL9 budou měřeny každých 48 hodin počínaje časem profylaktického podání emapalumabu (den 1 po HSCT) a do 21. dne po HSCT. Dále budou týdenní hladiny CXCL9 získávány od 21. dne do 42. dne po HSCT.
Do dne 42 nebo 1 týden po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
Počet pacientů v rameni profylaktické dávky 10 mg/kg, u kterých zůstávají hladiny CXCL9 pod 2,6násobkem horní hranice normy pro test.
Časové okno: Do dne 42 nebo do 1 týdne po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
  • Měřeno hladinami CXCL9 v plazmě (pg/mL). Tento práh byl zvolen na základě naší předchozí publikace, která ukázala, že hladiny CXCL9 nad tímto prahem byly spojeny s rejekcí štěpu.
  • Hladiny CXCL9 budou měřeny každých 48 hodin počínaje podáním profylaktického emapalumabu (den 1 po HSCT) a až do 21. dne po HSCT. Dále budou týdenní hladiny CXCL9 získávány od 21. dne do 42. dne po HSCT.
Do dne 42 nebo do 1 týdne po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
Počet pacientů v rameni profylaktického dávkování 3 mg/kg, kteří udržují hladiny CXCL9 pod 2,6násobkem horní hranice normy pro test.
Časové okno: Do dne 42 nebo 1 týden po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
  • Měřeno hladinami CXCL9 v plazmě (pg/mL). Tento práh byl zvolen na základě naší předchozí publikace, která ukázala, že hladiny CXCL9 nad tímto prahem byly spojeny s rejekcí štěpu.
  • Hladiny CXCL9 budou měřeny každých 48 hodin počínaje dobou podání profylaktického emapalumabu (den 1 po HSCT) až do dne 21 po HSCT. Dále budou týdenní hladiny CXCL9 získávány od dne 21 do dne 42 po HSCT.
Do dne 42 nebo 1 týden po záchranné dávce, podle toho, co nastane později
Poločas emapalumabu po profylaktickém podání dávky 10 mg/kg
Časové okno: Do 42. dne nebo do podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
  • Měřeno pomocí distribučního objemu (L) a clearance (L/h) emapalumabu po profylaktické dávce 10 mg/kg
  • Poločas rozpadu bude vypočítán pomocí každých 48 hodin odebíraných vzorků počínaje dobou podání emapalumabu (den 1 po HSCT) až do 21. dne. Kromě toho budou týdně odebírány krevní vzorky od 21. dne do 42. dne po HSCT.
Do 42. dne nebo do podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
Poločas rozpadu emapalumabu po profylaktickém dávkování 3 mg/kg
Časové okno: Do 42. dne nebo do doby podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
  • Měřeno pomocí objemu distribuce (l) a clearance (l/h) emapalumabu po profylaktické dávce 3mg/kg
  • Poločas se vypočítá pomocí odběrů vzorků každých 48 hodin počínaje časem podání emapalumabu (1. den po HSCT) do 21. dne. Dále budou týdně odebírány krevní vzorky od 21. dne do 42. dne po HSCT.
Do 42. dne nebo do doby podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
Poločas rozpadu emapalumabu po záchranné dávce 10 mg/kg
Časové okno: Až do 42. dne nebo do podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
  • Měřeno pomocí distribučního objemu (l) a clearance (l/h) emapalumabu po podání dávky 10 mg/kg
  • Poločas bude vypočítán pomocí odběrů krve každých 48 hodin, počínaje podáním záchranné dávky emapalumabu a pokračujících po dobu 1 týdne po podání záchranné dávky.
Až do 42. dne nebo do podání záchranné dávky, podle toho, co nastane dříve
Celkové přežití
Časové okno: 100 dní po HSCT.
• Měřeno celkovým přežitím pacientů, kteří dostávají profylaktický emapalumab.
100 dní po HSCT.
Počet pacientů, u kterých se vyvine infekce
Časové okno: 100 dní po HSCT.
Měřeno incidencí infekce u pacientů, kteří dostávají profylaktický emapalumab.
100 dní po HSCT.
Počet pacientů, u kterých se vyvine smíšená chimérizmus.
Časové okno: 100 dní po HSCT.
Měřeno incidencí smíšené chimérismu u pacientů, kteří dostávají profylaktický emapalumab.
100 dní po HSCT.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Sobi, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anthony Sabulski, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-0167

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emapalumab 3 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit