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Prävention von Transplantatabstoßung bei Empfängern hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)

21. Januar 2026 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Emapalumab zur Prävention von Transplantatabstoßung bei Empfängern hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)

Die Untersucher gehen davon aus, dass die Transplantatabstoßung nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) hauptsächlich durch Interferon gamma verursacht wird und dass die prophylaktische Hemmung von Interferon gamma bei Hochrisikopatienten die Transplantatabstoßung verhindern wird. Zusätzlich wird die Kenntnis der Pharmakokinetik/Pharmakodynamik (PK/PD) von Emapalumab und der in-vitro-mechanistischen Wirkungen von Emapalumab in diesem neuartigen Umfeld zur Optimierung von Dosierungsregimen und Behandlungsansätzen in zukünftigen Studien beitragen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Abstoßungsreaktionen des Transplantats sind eine verheerende und unzureichend erforschte Komplikation der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) aufgrund des Mangels an verfügbaren Interventionen außer einer Retransplantation. Eine Retransplantation ist herausfordernd und mit erhöhter Morbidität und Mortalität verbunden.

Zweck dieser Studie ist es, mehr über Emapalumab und seine Fähigkeit zu erfahren, Abstoßungsreaktionen bei Empfängern einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) zu verhindern. Insbesondere möchten die Studienärzte mehr über die Wirksamkeit und Behandlung von Emapalumab als prophylaktische Intervention zur Verhinderung von Abstoßungsreaktionen erfahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anthony Sabulski, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten, die sich einer allogenen HSCT an unserer Einrichtung unterziehen, werden auf Risikofaktoren für Transplantatabstoßung untersucht. Patienten, bei denen ein hohes Risiko für Transplantatabstoßung besteht, weisen 2 oder mehr der folgenden Merkmale auf: nicht übereinstimmender oder haploidentischer Spender, ex vivo T-Zell-depletiertes Transplantat, frühere Transplantatabstoßung.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Emapalumab 3 mg/kg
Patienten, die dieser Gruppe randomisiert werden, erhalten 3 mg/kg Emapalumab intravenös (IV) einmalig am Tag +1 nach der HSCT. Bis zu zwei zusätzliche 10-mg/kg-Rettungsdosen können verabreicht werden, wenn Patienten Anzeichen und Symptome einer akuten Transplantatabstoßung entwickeln. Entscheidungen über die Verabreichung von Rettungsdosen werden in Absprache mit dem leitenden Studienforscher getroffen. Emapalumab ist eine Liganden-basierte Therapie, was bedeutet, dass hohe Spiegel des zirkulierenden Liganden (d.h. Interferon gamma) das Medikament schnell verbrauchen. Aus diesen Gründen können Rettungsdosen bereits 24 Stunden nach der vorherigen Dosis verabreicht werden.
Arzneimittel: Emapalumab 3 mg/kg
Die Probanden werden randomisiert, um entweder eine einmalige intravenöse Dosis von 3 mg/kg oder 10 mg/kg Emapalumab zu erhalten und können bis zu zwei zusätzliche Dosen erhalten, wenn klinische Bedenken bezüglich einer drohenden Transplantatabstoßung auftreten.
Aktiver Komparator: Emapalumab 10 mg/kg
Patienten, die dieser Gruppe randomisiert wurden, erhalten 10 mg/kg Emapalumab intravenös (IV) einmalig am Tag +1 nach der HSCT. Bis zu zwei zusätzliche 10 mg/kg Rettungsdosen können verabreicht werden, wenn Patienten Anzeichen und Symptome einer akuten Transplantatabstoßung entwickeln. Entscheidungen über die Verabreichung von Rettungsdosen werden in Absprache mit dem Hauptstudienforscher getroffen. Emapalumab ist eine ligandbasierte Therapie, was bedeutet, dass hohe Spiegel des zirkulierenden Liganden (d.h. Interferon gamma) das Medikament schnell verbrauchen. Aus diesen Gründen können Rettungsdosen bereits 24 Stunden nach der vorherigen Dosis verabreicht werden.
Arzneimittel: Emapalumab 10 mg/kg
Die Probanden werden randomisiert, um entweder eine einmalige intravenöse Dosis von 3 mg/kg oder 10 mg/kg Emapalumab zu erhalten, und können bis zu zwei zusätzliche Dosen erhalten, falls klinische Bedenken hinsichtlich einer drohenden Transplantatabstoßung bestehen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vorläufige Wirksamkeit von Emapalumab
Zeitfenster: 100 Tage
Gemessen an der Inzidenz von Transplantatabstoßung in der Behandlungskohorte.
100 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Emapalumab nach 10 mg/kg prophylaktischer Dosierung
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
  • Gemessen am Cmax (ng/mL) von Emapalumab nach einer 10mg/kg Dosis
  • Cmax-Werte werden anhand von alle 48 Stunden durchgeführten Blutabnahmen berechnet, beginnend zum Zeitpunkt der Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) bis Tag 21.
Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
Maximale Plasmakonzentration von Emapalumab nach prophylaktischer Dosierung von 3 mg/kg
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
  • Gemessen durch den Cmax (ng/mL) von Emapalumab nach einer Dosis von 3 mg/kg
  • Cmax-Werte werden anhand von Blutabnahmen alle 48 Stunden berechnet, beginnend zum Zeitpunkt der Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) bis Tag 21.
Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
Maximale Plasmakonzentration von Emapalumab nach Rettungsdosierung
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
  • Gemessen durch den Cmax (ng/mL) von Emapalumab nach 10mg/kg Rettungsdosis(en).
  • Cmax-Werte werden unter Verwendung von alle 48 Stunden durchgeführten Blutabnahmen berechnet, beginnend zum Zeitpunkt der Emapalumab-Rettungsdosisverabreichung und fortgesetzt für 1 Woche nach der Rettungsdosis.
Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
Anzahl der Patienten im prophylaktischen Dosierungsarm von 10 mg/kg, die CXCL9-Spiegel unterhalb der oberen Grenze des Normalbereichs für den Test (</= 647 pg/mL) halten.
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
  • Gemessen an Plasma-CXCL9-Spiegeln (pg/mL)
  • CXCL9-Spiegel werden alle 48 Stunden ab dem Zeitpunkt der prophylaktischen Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) bis Tag 21 nach HSCT gemessen.
    Zusätzlich werden wöchentliche CXCL9-Spiegel von Tag 21 bis Tag 42 nach HSCT ermittelt.
Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
Anzahl der Patienten im 3-mg/kg-Prophylaxe-Dosisarm, die CXCL9-Spiegel unter der oberen Grenze des Normalwerts für den Test (</= 647 pg/mL) halten.
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
  • Gemessen an den Plasma-CXCL9-Spiegeln (pg/ml)
  • Die CXCL9-Spiegel werden ab dem Zeitpunkt der prophylaktischen Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) alle 48 Stunden bis Tag 21 nach HSCT gemessen. Zusätzlich werden wöchentliche CXCL9-Spiegel von Tag 21 bis Tag 42 nach HSCT gemessen.
Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
Anzahl der Patienten in der 10 mg/kg prophylaktischen Dosierungsgruppe, die CXCL9-Werte unterhalb des 2,6-fachen der oberen Normgrenze für den Test halten.
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
  • Gemessen anhand der Plasma-CXCL9-Spiegel (pg/mL). Dieser Grenzwert wurde basierend auf unserer früheren Veröffentlichung gewählt, die zeigte, dass CXCL9-Spiegel über diesem Schwellenwert mit Transplantatabstoßung assoziiert waren.
  • Die CXCL9-Spiegel werden alle 48 Stunden gemessen, beginnend zum Zeitpunkt der prophylaktischen Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) und bis Tag 21 nach HSCT. Zusätzlich werden wöchentliche CXCL9-Spiegel von Tag 21 bis Tag 42 nach HSCT erhoben.
Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später eintritt
Anzahl der Patienten in der 3 mg/kg prophylaktischen Dosierungsgruppe, bei denen die CXCL9-Werte unter dem 2,6-fachen der oberen Normgrenze für den Test bleiben.
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später ist
  • Gemessen anhand der Plasma-CXCL9-Spiegel (pg/mL). Dieser Grenzwert wurde basierend auf unserer früheren Veröffentlichung gewählt, die zeigte, dass CXCL9-Spiegel über diesem Schwellenwert mit Transplantatabstoßung assoziiert waren.
  • CXCL9-Spiegel werden alle 48 Stunden gemessen, beginnend zum Zeitpunkt der prophylaktischen Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) und bis Tag 21 nach HSCT. Zusätzlich werden wöchentliche CXCL9-Spiegel von Tag 21 bis Tag 42 nach HSCT erhoben.
Bis Tag 42 oder 1 Woche nach der Rettungsdosis, je nachdem, was später ist
Emapalumab-Halbwertszeit nach 10 mg/kg prophylaktischer Dosierung
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
  • Gemessen anhand des Verteilungsvolumens (L) und der Clearance (L/h) von Emapalumab nach einer prophylaktischen Dosis von 10 mg/kg
  • Die Halbwertszeit wird anhand von alle 48 Stunden entnommenen Proben berechnet, beginnend zum Zeitpunkt der Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) bis Tag 21. Zusätzlich werden wöchentliche Blutproben von Tag 21 bis Tag 42 nach HSCT entnommen.
Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
Emapalumab-Halbwertszeit nach prophylaktischer Dosierung von 3 mg/kg
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
  • Gemessen mit dem Verteilungsvolumen (L) und der Clearance (L/h) von Emapalumab nach einer prophylaktischen Dosis von 3mg/kg
  • Die Halbwertszeit wird unter Verwendung von alle 48 Stunden entnommenen Proben berechnet, beginnend zum Zeitpunkt der Emapalumab-Verabreichung (Tag 1 nach HSCT) bis Tag 21. Zusätzlich werden wöchentliche Blutproben von Tag 21 bis Tag 42 nach HSCT entnommen.
Bis Tag 42 oder Zeitpunkt der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
Emapalumab-Halbwertszeit nach 10mg/kg Rettungsdosierung
Zeitfenster: Bis Tag 42 oder bis zur Gabe der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
  • Gemessen anhand des Verteilungsvolumens (L) und der Clearance (L/h) von Emapalumab nach 10mg/kg Dosis(sen)
  • Die Halbwertszeit wird anhand der alle 48 Stunden entnommenen Blutproben berechnet, beginnend zum Zeitpunkt der Verabreichung der Emapalumab-Rettungsdosis und fortgesetzt für 1 Woche nach der Rettungsdosis.
Bis Tag 42 oder bis zur Gabe der Rettungsdosis, je nachdem, was früher eintritt
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 100 Tage nach HSCT.
• Gemessen am Gesamtüberleben von Patienten, die prophylaktisch Emapalumab erhalten.
100 Tage nach HSCT.
Anzahl der Patienten, die Infektionen entwickeln
Zeitfenster: 100 Tage nach HSCT.
Gemessen an der Inzidenz von Infektionen bei Patienten, die prophylaktisch Emapalumab erhalten.
100 Tage nach HSCT.
Anzahl der Patienten, die eine gemischte Chimärismus entwickeln.
Zeitfenster: 100 Tage nach HSCT.
Gemessen an der Inzidenz von gemischter Chimärismus bei Patienten, die prophylaktisches Emapalumab erhalten.
100 Tage nach HSCT.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Sobi, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Anthony Sabulski, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2024-0167

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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