Ensayo de primera vez en humanos (FIH) de GEN3018 en Leucemia Mieloide Aguda (LMA) recidivante o refractaria (R/R) o Síndrome Mielodisplásico de alto riesgo (HR-MDS)
7 de septiembre de 2026 actualizado por: Genmab
Un Ensayo Abierto, Multicéntrico, Primero en Humanos de GEN3018 en Participantes con Leucemia Mieloide Aguda Recaída o Refractaria o Síndrome Mielodisplásico de Alto Riesgo
El fármaco que se investigará en el ensayo es un anticuerpo, GEN3018. Dado que este es el primer ensayo de GEN3018 en humanos, el propósito principal es evaluar la seguridad. Además de la seguridad, el ensayo determinará la(s) dosis recomendada(s) de GEN3018 para probar en un grupo más grande de participantes y evaluará la actividad antitumoral preliminar de GEN3018. GEN3018 se estudiará en leucemia mieloide aguda refractaria (resistente al tratamiento) o recidivante (la enfermedad ha regresado) (también conocida como R/R AML) y síndrome mielodisplásico de mayor riesgo refractario o recidivante (también conocido como R/R HR-MDS). El ensayo consta de 2 partes:
- La Parte 1 de Escalada de Dosis probará dosis crecientes de GEN3018 para identificar un nivel de dosis seguro que se probará en la siguiente parte
- La Parte 2 de Refinamiento de Dosis probará más a fondo la(s) dosis de GEN3018 determinadas a partir de la Escalada de Dosis.
Hasta 78 participantes pueden ser tratados en este ensayo (hasta 60 participantes en la Parte 1; hasta 18 participantes en la Parte 2).
Para un participante individual en el ensayo, la duración estimada del tratamiento será de hasta 1 año. La participación en el ensayo requerirá visitas regulares programadas al sitio. En las visitas al sitio, habrá varias pruebas (como extracciones de sangre) para controlar si el tratamiento es seguro y eficaz. También se contactará a los participantes cada 3 meses después de que finalice el tratamiento para controlar cómo están.
Todos los participantes en el ensayo recibirán el fármaco activo (es decir, GEN3018); a nadie se le administrará placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo FIH, Fase 1, abierto, multicéntrico en participantes con LMA R/R o SMD-AR R/R, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), inmunogenicidad, farmacodinámica y actividad antitumoral preliminar de GEN3018.
El ensayo se llevará a cabo en 2 partes: Escalada de Dosis (Parte 1) y Refinamiento de Dosis (Parte 2).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
78
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Genmab Trial Information
- Número de teléfono: +4570202728
- Correo electrónico: clinicaltrials@genmab.com
Ubicaciones de estudio
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Reclutamiento
- Aarhus Universitetshospital - Skejby
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Reclutamiento
- Copenhagen Rigshospitalet
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Barcelona, España, 08036
- Aún no reclutando
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, España, 08035
- Aún no reclutando
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, España, 28041
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión clave:
Todos los participantes:
- Tener al menos 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).
- Se estima que la esperanza de vida del participante en el momento del cribado es de al menos 3 meses.
- Debe disponer de muestras frescas de médula ósea recogidas durante el cribado.
- Blastos en médula ósea (BM) ≥ 5% en el cribado.
- Puntuación del estado funcional (PS) del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de ≤ 2.
- Tener resultados de pruebas de laboratorio aceptables durante el periodo de cribado.
Participantes con LMA R/R:
- Leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria, ya sea de novo o secundaria, y debe haber fracasado a todas las terapias convencionales.
- Recidivante o refractaria a al menos una línea de tratamiento previa.
Participantes con SMD-AR R/R:
- Diagnosticado de síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo alto o muy alto según el Sistema de Puntuación Pronóstica Internacional (IPSS-R) (puntuación > 4,5, es decir, alto o muy alto) o la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2022 (es decir, SMD-IB1 o SMD-IB2).
- Refractario o recidivante tras agentes hipometilantes (HMA) (como azacitidina o decitabina).
Criterios de exclusión clave:
Todos los participantes:
- Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda (LPA).
- Presencia de LMA extramedular en el cribado.
- Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) autólogo o alogénico previo dentro de los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del ensayo.
- Enfermedad de injerto contra huésped activa.
- Antecedentes de eventos adversos inmunorrelacionados graves.
- Tratamiento con un agente anticanceroso (por ejemplo, molécula pequeña, anticuerpo, quimioterapia, radioterapia) o cirugía mayor dentro de las 2 semanas previas a la primera dosis de GEN3018.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GEN3018
Los participantes recibirán dosis escalonadas de GEN3018 en la Parte 1 (Escalada de Dosis).
En la Parte 2 (Refinamiento de Dosis), se podrán inscribir participantes adicionales para evaluar la seguridad y los datos preliminares de eficacia de la(s) dosis(s) recomendada(s) en la Parte 2, según lo determinado en la Escalada de Dosis de la Parte 1.
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Infusión intravenosa (IV).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte 1: Número de participantes con toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 28 días
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28 días
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Partes 1 y 2: Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 36 meses
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Hasta aproximadamente 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Partes 1 y 2: Concentración Máxima (Cmax) de GEN3018
Periodo de tiempo: Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Partes 1 y 2: Tiempo hasta Cmax (tmax) de GEN3018
Periodo de tiempo: Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Partes 1 y 2: Concentración mínima previa a la dosis (Ctrough) de GEN3018
Periodo de tiempo: Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Partes 1 y 2: Área Bajo la Curva de Concentración-tiempo desde el Tiempo 0 hasta la Última Muestra Cuantificable (AUClast) de GEN3018
Periodo de tiempo: Ciclo 1 y 2 (cada ciclo dura 28 días)
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Ciclo 1 y 2 (cada ciclo dura 28 días)
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Partes 1 y 2: Vida media de eliminación (t1/2) de GEN3018
Periodo de tiempo: Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Partes 1 y 2: Aclaramiento (CL) de GEN3018
Periodo de tiempo: Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Ciclo 1 y 2 (cada ciclo es de 28 días)
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Partes 1 y 2: Número de participantes con anticuerpos anti-fármaco (ADA) contra GEN3018
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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Hasta aproximadamente 1 año
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Partes 1 y 2: Tasa de Respuesta Global (ORR)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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Hasta aproximadamente 1 año
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Partes 1 y 2: Duración de la Respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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Hasta aproximadamente 1 año
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Partes 1 y 2: Tiempo hasta la Respuesta (TTR)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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Hasta aproximadamente 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Official, Genmab
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de febrero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
18 de octubre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
20 de abril de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
3 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GCT3018-01
- 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523101-15-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .